Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Rollover-studie av Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose og en ikke-G551D CFTR-mutasjon (KONTINUE)

3. april 2017 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, to-arm, rollover-studie for å evaluere sikkerheten ved langvarig Ivacaftor-behandling hos personer 6 år og eldre med cystisk fibrose og en ikke-G551D CFTR-mutasjon

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten ved langtidsbehandling med ivacaftor hos deltakere med cystisk fibrose (CF) fra studiene 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) og 113 (NCT01685801).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ivacaftor er den første Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-modulatoren som viser en forbedring i CFTR-funksjon og klinisk fordel hos deltakere med CF. Resultater fra fase 3-studier (NCT00909532 [Studie 102] og NCT00909727 [Studie 103]) viste at ivacaftor er effektiv i behandlingen av deltakere med CF som har G551D-CFTR-mutasjonen, som dokumentert av vedvarende forbedringer i CFTR-kanalfunksjon (målt reduksjon i svettekloridkonsentrasjon) og tilsvarende betydelige, varige forbedringer i lungefunksjon, lungeeksaserbasjoner, luftveissymptomer og vektøkning. Ivacaftor ble også godt tolerert, noe som fremgår av hyppigheten og årsakene til for tidlig seponering og resultatene av sikkerhetsvurderinger.

Ivacaftor (handelsnavn Kalydeco; 150 mg tabletter) ble opprinnelig godkjent i USA for behandling av CF hos deltakere 6 år og eldre som har en G551D-mutasjon i CFTR-genet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
      • Valhalla, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere fra studie 110 eller studie 111 som går inn i ivacaftor-armen må ha fullført den tildelte studiemedikamentbehandlingsvarigheten i forrige studie.
  • Deltakere fra studie 113 som går inn i ivacaftor-armen må ha fullført alle studierelaterte behandlinger gjennom oppfølgingsbesøket og oppfylt svar kriteriene for studie 113 under forrige studie.
  • Deltakere som går inn i observasjonsarmen må ha fullført minst 4 uker med studiemedikamentell behandling i sin forrige studie (studie 110 eller studie 111), må ha fullført den forrige studien, men ikke ønsker å melde seg på ivacaftor-armen, eller må ha fullført tidligere studie, men oppfyller ikke inklusjonskriteriene til ivacaftor-armen.
  • Deltakere i fertil alder som går inn i ivacaftor-armen må ikke være gravide.
  • Deltakere som går inn i ivacaftor-armen må være villige til å overholde prevensjonskravene.

Ekskluderingskriterier (kun Ivacaftor-arm):

  • Historie om sykdom eller tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til deltakeren.
  • Bruk av moderate eller sterke hemmere eller induktorer av cytokrom P450 (CYP) 3A.
  • Bevis på grå stær eller linseopasitet ved eller før dag 1-besøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ivacaftor
Deltakere som fikk Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett og/eller placebo matchet med Ivacaftor tablett oralt, hver 12. time (q12h) i den forrige studien VX11-770-110 (Studie 110; NCT01614457), VX12-770-111Study 111( ; NCT01614470) eller VX12-770-113 (Studie 113; NCT01685801); fikk Ivacaftor 150 mg tablett 12h i denne VX12-770-112 (Studie 112; NCT01707290) i opptil 104 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
150 mg tablett, oral bruk, hver 12. time (q12h)
Andre navn:
  • VX-770
  • Kalydeco
Ingen inngripen: Observasjonsmessig
Deltakere som fikk Ivacaftor 150 mg tablett og/eller placebo matchet med Ivacaftor tablett, oralt, 12 timer i døgnet i forrige studie 110 (NCT01614457) eller studie 111 (NCT01614470), ble observert (fikk ikke studiemedisin) i denne studien 01702 (NCT01614457) i opptil 2 år.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) eller Serious Adverse Events (SAEs) i Ivacaftor Arm
Tidsramme: Dag 1 til uke 108 (studie 112)
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undergruppe av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. TEAE ble definert som uønskede hendelser med startdato eller økt alvorlighetsgrad på og etter den første dosen av studiemedikamentet gjennom uke 108.
Dag 1 til uke 108 (studie 112)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ved uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (Studie 112)
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 6 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 6 til 15 år. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet (Ivacaftor) i studie 112. Resultatene var planlagt rapportert for Ivacaftor-armen og ble stratifisert av foreldrestudie 110, 111 og 113.
Grunnlinje, uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (Studie 112)
Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (Studie 112)
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i m^2. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet (Ivacaftor) i studie 112. Resultatene var planlagt rapportert for Ivacaftor-armen og ble stratifisert av foreldrestudie 110, 111 og 113.
Grunnlinje, uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (Studie 112)
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid ved uke 2, 24, 48 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 24, 48 og 104 (studie 112)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet (Ivacaftor) i studie 112. Resultatene var planlagt rapportert for Ivacaftor-armen og ble stratifisert av foreldrestudie 110, 111 og 113.
Grunnlinje, uke 2, 24, 48 og 104 (studie 112)
Absolutt endring fra baseline i respiratorisk domene for Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) ved uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (Studie 112)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med CF. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Baseline ble definert som den siste målingen før inntak av den første dosen av studiemedikamentet (ivacaftor) i studie 112. Resultatene var planlagt rapportert for Ivacaftor-armen og ble stratifisert av foreldrestudie 110, 111 og 113.
Grunnlinje, uke 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (Studie 112)
Antall hendelser med lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: Gjennom uke 104 (studie 112)
Lungeeksaserbasjonshendelser inkluderer de hendelsene som krever behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Antall hendelser ble rapportert. Resultatene var planlagt rapportert for Ivacaftor-armen og ble stratifisert av foreldrestudie 110, 111 og 113.
Gjennom uke 104 (studie 112)
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) i observasjonsarmen
Tidsramme: opptil 2 år (Studie 112)
SAE ble definert som en medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse.
opptil 2 år (Studie 112)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2012

Først lagt ut (Anslag)

16. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2017

Sist bekreftet

1. april 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere