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Studio di rollover di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica e mutazione CFTR non G551D (KONTINUE)

3 aprile 2017 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di rollover di fase 3, a due bracci, per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 6 anni con fibrosi cistica e mutazione CFTR non G551D

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con ivacaftor nei partecipanti con fibrosi cistica (FC) degli Studi 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) e 113 (NCT01685801).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ivacaftor è il primo modulatore del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) a mostrare un miglioramento della funzione CFTR e un beneficio clinico nei partecipanti con FC. I risultati degli studi di Fase 3 (NCT00909532 [Studio 102] e NCT00909727 [Studio 103]) hanno mostrato che ivacaftor è efficace nel trattamento dei partecipanti con FC che hanno la mutazione G551D-CFTR, come evidenziato dai miglioramenti sostenuti nella funzione del canale CFTR (misurata da riduzione della concentrazione di cloruro nel sudore) e corrispondenti miglioramenti sostanziali e durevoli della funzione polmonare, esacerbazioni polmonari, sintomi respiratori e aumento di peso. Anche Ivacaftor è stato ben tollerato, come evidenziato dai tassi e dai motivi dell'interruzione prematura e dai risultati delle valutazioni sulla sicurezza.

Ivacaftor (nome commerciale Kalydeco; compresse da 150 mg) è stato inizialmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento della FC nei partecipanti di età pari o superiore a 6 anni che presentano una mutazione G551D nel gene CFTR.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

125

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Francia
      • Montpellier, Francia
      • Paris, Francia
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
      • Valhalla, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti dello Studio 110 o dello Studio 111 che entrano nel braccio ivacaftor devono aver completato la durata del trattamento con il farmaco in studio assegnata nello studio precedente.
  • I partecipanti dello Studio 113 che entrano nel braccio ivacaftor devono aver completato tutti i trattamenti correlati allo studio durante la Visita di follow-up e aver soddisfatto i criteri di risposta allo Studio 113 durante lo studio precedente.
  • I partecipanti che entrano nel braccio osservazionale devono aver completato almeno 4 settimane di trattamento con il farmaco oggetto dello studio nel loro studio precedente (Studio 110 o Studio 111), devono aver completato lo studio precedente ma non desiderano arruolarsi nel braccio ivacaftor o devono aver completato il studio precedente, ma non soddisfano i criteri di inclusione del braccio ivacaftor.
  • Le partecipanti in età fertile che entrano nel braccio ivacaftor non devono essere in stato di gravidanza.
  • I partecipanti che entrano nel braccio ivacaftor devono essere disposti a rispettare i requisiti di contraccezione.

Criteri di esclusione (solo braccio Ivacaftor):

  • Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che possa confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione di ivacaftor al Partecipante.
  • Uso di inibitori o induttori moderati o forti del citocromo P450 (CYP) 3A.
  • Evidenza di cataratta o opacità del cristallino durante o prima della visita del giorno 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ivacaftor
Partecipanti che hanno ricevuto Ivacaftor 150 milligrammi (mg) compresse e/o Placebo abbinato a Ivacaftor compresse per via orale, ogni 12 ore (q12h) nello studio precedente VX11-770-110 (Studio 110; NCT01614457), VX12-770-111 (Studio 111 ; NCT01614470) o VX12-770-113 (Studio 113; NCT01685801); ha ricevuto Ivacaftor 150 mg compresse ogni 12 ore in questo VX12-770-112 (Studio 112; NCT01707290) fino a 104 settimane.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 mg, uso orale, ogni 12 ore (q12h)
Altri nomi:
  • VX-770
  • Calideco
Nessun intervento: Osservativo
I partecipanti che hanno ricevuto Ivacaftor 150 mg compresse e/o Placebo abbinato a Ivacaftor compresse, per via orale, ogni 12 ore nel precedente Studio 110 (NCT01614457) o Studio 111 (NCT01614470), sono stati osservati (non hanno ricevuto il farmaco oggetto dello studio) in questo Studio 112 (NCT01707290) per un massimo di 2 anni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti in trattamento (TEAE) o eventi avversi gravi (SAE) nel braccio Ivacaftor
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 108 (studio 112)
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità persistente/significativa o incapacità, anomalia congenita/difetto alla nascita, evento medico importante. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi con data di inizio o maggiore gravità durante e dopo la prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 108.
Dal giorno 1 alla settimana 108 (studio 112)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) alla settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Studio 112)
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard di Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare la percentuale del FEV1 previsto (per età, sesso e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 6 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 6 e 15 anni. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio (Ivacaftor) nello Studio 112. I risultati dovevano essere riportati per il braccio Ivacaftor e sono stati stratificati per studio principale 110, 111 e 113.
Basale, Settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Studio 112)
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Studio 112)
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in m^2. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio (Ivacaftor) nello Studio 112. I risultati dovevano essere riportati per il braccio Ivacaftor e sono stati stratificati per studio principale 110, 111 e 113.
Basale, Settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Studio 112)
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore alla settimana 2, 24, 48 e 104
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, 24, 48 e 104 (Studio 112)
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio (Ivacaftor) nello Studio 112. I risultati dovevano essere riportati per il braccio Ivacaftor e sono stati stratificati per studio principale 110, 111 e 113.
Basale, Settimana 2, 24, 48 e 104 (Studio 112)
Variazione assoluta rispetto al basale nel dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) alla settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Studio 112)
Il CFQ-R è un risultato convalidato segnalato dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con FC. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio (ivacaftor) nello Studio 112. I risultati dovevano essere riportati per il braccio Ivacaftor e sono stati stratificati per studio principale 110, 111 e 113.
Basale, Settimana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Studio 112)
Numero di eventi di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Fino alla settimana 104 (Studio 112)
Gli eventi di esacerbazione polmonare includono quegli eventi che richiedono un trattamento con una terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. Il numero di eventi è stato segnalato. I risultati dovevano essere riportati per il braccio Ivacaftor e sono stati stratificati per studio principale 110, 111 e 113.
Fino alla settimana 104 (Studio 112)
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) nel braccio osservazionale
Lasso di tempo: fino a 2 anni (Studio 112)
SAE è stato definito come un evento medico o una condizione che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico.
fino a 2 anni (Studio 112)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

16 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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