Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rollover-undersøgelse af Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose og en ikke-G551D CFTR-mutation (KONTINUE)

3. april 2017 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, to-arm, rollover-undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved langvarig Ivacaftor-behandling hos forsøgspersoner i alderen 6 år og ældre med cystisk fibrose og en ikke-G551D CFTR-mutation

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved langtidsbehandling med ivacaftor hos deltagere med cystisk fibrose (CF) fra undersøgelser 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) og 113 (NCT01685801).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ivacaftor er den første Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulator, der viser en forbedring i CFTR-funktion og klinisk fordel hos deltagere med CF. Resultater fra fase 3-studier (NCT00909532 [Studie 102] og NCT00909727 [Studie 103]) viste, at ivacaftor er effektiv i behandlingen af ​​deltagere med CF, som har G551D-CFTR-mutationen, hvilket fremgår af vedvarende forbedringer i CFTR-kanalfunktion (målt ved CFTR-kanalfunktion). reduktion i svedkloridkoncentration) og tilsvarende væsentlige, varige forbedringer i lungefunktion, lungeeksacerbationer, luftvejssymptomer og vægtøgning. Ivacaftor blev også tolereret godt, hvilket fremgår af hyppigheden og årsagerne til for tidlig seponering og resultaterne af sikkerhedsvurderinger.

Ivacaftor (handelsnavn Kalydeco; 150 mg tabletter) blev oprindeligt godkendt i USA til behandling af CF hos deltagere på 6 år og ældre, som har en G551D-mutation i CFTR-genet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Syracuse, New York, Forenede Stater
      • Valhalla, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig
      • Paris, Frankrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere fra undersøgelse 110 eller undersøgelse 111, der går ind i ivacaftor-armen, skal have fuldført den tildelte lægemiddelbehandlingsvarighed i den tidligere undersøgelse.
  • Deltagere fra undersøgelse 113, der går ind i ivacaftor-armen, skal have gennemført alle undersøgelsesrelaterede behandlinger gennem opfølgningsbesøget og opfyldt undersøgelses 113-responskriterierne under den tidligere undersøgelse.
  • Deltagere, der går ind i observationsarmen, skal have gennemført mindst 4 ugers studiemedicinsk behandling i deres tidligere undersøgelse (undersøgelse 110 eller undersøgelse 111), skal have gennemført den tidligere undersøgelse, men ikke ønsker at tilmelde sig ivacaftor-armen, eller skal have gennemført tidligere undersøgelse, men opfylder ikke inklusionskriterierne for ivacaftor-armen.
  • Deltagere i den fødedygtige alder, der går ind i ivacaftor-armen, må ikke være gravide.
  • Deltagere, der går ind i ivacaftor-armen, skal være villige til at overholde præventionskrav.

Eksklusionskriterier (kun Ivacaftor-arm):

  • Historie om enhver sygdom eller tilstand, der kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere ivacaftor til deltageren.
  • Brug af moderate eller stærke hæmmere eller inducere af cytochrom P450 (CYP) 3A.
  • Bevis på grå stær eller linseopacitet ved eller før dag 1 besøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ivacaftor
Deltagere, der modtog Ivacaftor 150 milligram (mg) tablet og/eller placebo matchet til Ivacaftor tablet oralt, hver 12. time (q12h) i det tidligere studie VX11-770-110 (Studie 110; NCT01614457), VX12-770-111Study 111 ( ; NCT01614470) eller VX12-770-113 (Studie 113; NCT01685801); modtog Ivacaftor 150 mg tablet hver 12. time i denne VX12-770-112 (undersøgelse 112; NCT01707290) i op til 104 uger.
Medicin: Ivacaftor
150 mg tablet, oral brug, hver 12. time (q12h)
Andre navne:
  • VX-770
  • Kalydeco
Ingen indgriben: Observationel
Deltagere, der modtog Ivacaftor 150 mg tablet og/eller placebo matchet med Ivacaftor tablet, oralt, q12h i det tidligere studie 110 (NCT01614457) eller studie 111 (NCT01614470), blev observeret (modtog ikke studielægemiddel) i denne undersøgelse 01702 (72NCT) i op til 2 år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) eller Serious Adverse Events (SAE'er) i Ivacaftor Arm
Tidsramme: Dag 1 op til uge 108 (undersøgelse 112)
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyopstået hændelse eller tidligere tilstand, der er øget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, der falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønsket oplevelse, indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. TEAE'er blev defineret som uønskede hændelser med startdato eller øget sværhedsgrad på og efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet til og med uge 108.
Dag 1 op til uge 108 (undersøgelse 112)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) i uge 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (undersøgelse 112)
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne procent forudsagt FEV1 (for alder, køn og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 6 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 6 til 15 år. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet (Ivacaftor) i undersøgelse 112. Resultaterne var planlagt til at blive rapporteret for Ivacaftor-armen og blev stratificeret af forældreundersøgelse 110, 111 og 113.
Baseline, uge ​​2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (undersøgelse 112)
Absolut ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) i uge 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (undersøgelse 112)
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i m^2. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet (Ivacaftor) i undersøgelse 112. Resultaterne var planlagt til at blive rapporteret for Ivacaftor-armen og blev stratificeret af forældreundersøgelse 110, 111 og 113.
Baseline, uge ​​2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (undersøgelse 112)
Absolut ændring fra baseline i svedklorid i uge 2, 24, 48 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 24, 48 og 104 (undersøgelse 112)
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet (Ivacaftor) i undersøgelse 112. Resultaterne var planlagt til at blive rapporteret for Ivacaftor-armen og blev stratificeret af forældreundersøgelse 110, 111 og 113.
Baseline, uge ​​2, 24, 48 og 104 (undersøgelse 112)
Absolut ændring fra baseline i respiratorisk domæne for Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) i uge 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (undersøgelse 112)
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med CF. Åndedrætsdomæne vurderede åndedrætssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Baseline blev defineret som den seneste måling før indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet (ivacaftor) i undersøgelse 112. Resultaterne var planlagt til at blive rapporteret for Ivacaftor-armen og blev stratificeret af forældreundersøgelse 110, 111 og 113.
Baseline, uge ​​2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 og 104 (undersøgelse 112)
Antal hændelser med lungeeksacerbationer
Tidsramme: Til og med uge 104 (undersøgelse 112)
Lungeeksacerbationshændelser omfatter de hændelser, som kræver behandling med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Antallet af begivenheder blev rapporteret. Resultaterne var planlagt til at blive rapporteret for Ivacaftor-armen og blev stratificeret af forældreundersøgelse 110, 111 og 113.
Til og med uge 104 (undersøgelse 112)
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) i observationsarmen
Tidsramme: op til 2 år (studie 112)
SAE blev defineret som en medicinsk hændelse eller tilstand, der falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed.
op til 2 år (studie 112)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

16. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2017

Sidst verificeret

1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner