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Estudo de sobreposição de Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística e uma mutação CFTR não G551D (KONTINUE)

3 de abril de 2017 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de rollover de fase 3 com dois braços para avaliar a segurança do tratamento de longo prazo com Ivacaftor em indivíduos com 6 anos de idade ou mais com fibrose cística e uma mutação não-G551D CFTR

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do tratamento de longo prazo com ivacaftor em participantes com fibrose cística (FC) dos Estudos 110 (NCT01614457), 111 (NCT01614470) e 113 (NCT01685801).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Ivacaftor é o primeiro modulador Regulador de Condutância Transmembrana de Fibrose Cística (CFTR) a mostrar uma melhora na função CFTR e benefício clínico em participantes com FC. Os resultados dos estudos de Fase 3 (NCT00909532 [Estudo 102] e NCT00909727 [Estudo 103]) mostraram que o ivacaftor é eficaz no tratamento de participantes com FC que têm a mutação G551D-CFTR, conforme evidenciado por melhorias sustentadas na função do canal CFTR (medido por redução na concentração de cloreto no suor) e melhorias substanciais e duradouras correspondentes na função pulmonar, exacerbações pulmonares, sintomas respiratórios e ganho de peso. Ivacaftor também foi bem tolerado, conforme evidenciado pelas taxas e razões para descontinuação prematura e resultados das avaliações de segurança.

Ivacaftor (nome comercial Kalydeco; comprimidos de 150 mg) foi inicialmente aprovado nos Estados Unidos para o tratamento da FC em participantes com 6 anos de idade ou mais que possuem uma mutação G551D no gene CFTR.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

125

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
      • Valhalla, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
  • França
      • Montpellier, França
      • Paris, França
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes do Estudo 110 ou do Estudo 111 que entram no braço ivacaftor devem ter concluído a duração do tratamento medicamentoso do estudo atribuído no estudo anterior.
  • Os participantes do Estudo 113 que entram no braço do ivacaftor devem ter concluído todos os tratamentos relacionados ao estudo durante a Visita de Acompanhamento e atender aos critérios de resposta do Estudo 113 durante o estudo anterior.
  • Os participantes que entram no braço observacional devem ter completado pelo menos 4 semanas de tratamento medicamentoso do estudo em seu estudo anterior (Estudo 110 ou Estudo 111), devem ter concluído o estudo anterior, mas não desejam se inscrever no braço ivacaftor ou devem ter concluído o estudo anterior, mas não atendem aos critérios de inclusão do braço ivacaftor.
  • As participantes com potencial para engravidar que entram no braço ivacaftor não devem estar grávidas.
  • Os participantes que entram no braço de ivacaftor devem estar dispostos a cumprir os requisitos de contracepção.

Critérios de Exclusão (Somente Braço Ivacaftor):

  • História de qualquer doença ou condição que possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração de ivacaftor ao Participante.
  • Uso de inibidores ou indutores moderados ou fortes do citocromo P450 (CYP) 3A.
  • Evidência de catarata ou opacidade do cristalino antes ou na visita do dia 1.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ivacaftor
Participantes que receberam Ivacaftor 150 miligramas (mg) comprimido e/ou Placebo combinado com Ivacaftor comprimido por via oral, a cada 12 horas (q12h) no estudo anterior VX11-770-110 (Estudo 110; NCT01614457), VX12-770-111 (Estudo 111 ; NCT01614470) ou VX12-770-113 (Estudo 113; NCT01685801); recebeu comprimido de Ivacaftor 150 mg a cada 12 horas neste VX12-770-112 (Estudo 112; NCT01707290) até 104 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg, via oral, a cada 12 horas (q12h)
Outros nomes:
  • VX-770
  • Kalydeco
Sem intervenção: Observacional
Os participantes que receberam Ivacaftor 150 mg comprimido e/ou Placebo combinado com Ivacaftor comprimido, por via oral, a cada 12h no Estudo 110 (NCT01614457) ou Estudo 111 (NCT01614470) anterior, foram observados (não receberam o medicamento do estudo) neste Estudo 112 (NCT01707290) por até 2 anos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) ou eventos adversos graves (SAEs) no braço de Ivacaftor
Prazo: Dia 1 até a Semana 108 (Estudo 112)
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não necessariamente tem relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de EA): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, incapacidade persistente/significativa ou incapacidade, anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. Os TEAEs foram definidos como eventos adversos com data de início ou gravidade aumentada na e após a primeira dose do medicamento do estudo até a Semana 108.
Dia 1 até a Semana 108 (Estudo 112)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) na semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104
Prazo: Linha de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Estudo 112)
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão de Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 6 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 6 a 15 anos. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo (Ivacaftor) no Estudo 112. Os resultados foram planejados para serem relatados para o braço de ivacaftor e foram estratificados pelo estudo pai 110, 111 e 113.
Linha de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Estudo 112)
Alteração absoluta desde a linha de base no índice de massa corporal (IMC) nas semanas 2,12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104
Prazo: Linha de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Estudo 112)
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura em m^2. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo (Ivacaftor) no Estudo 112. Os resultados foram planejados para serem relatados para o braço de ivacaftor e foram estratificados pelo estudo pai 110, 111 e 113.
Linha de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Estudo 112)
Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor nas semanas 2, 24, 48 e 104
Prazo: Linha de base, Semana 2, 24, 48 e 104 (Estudo 112)
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo (Ivacaftor) no Estudo 112. Os resultados foram planejados para serem relatados para o braço de ivacaftor e foram estratificados pelo estudo pai 110, 111 e 113.
Linha de base, Semana 2, 24, 48 e 104 (Estudo 112)
Alteração absoluta desde a linha de base no domínio respiratório do questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) na semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104
Prazo: Linha de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Estudo 112)
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com FC. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da ingestão da primeira dose do medicamento do estudo (ivacaftor) no Estudo 112. Os resultados foram planejados para serem relatados para o braço de ivacaftor e foram estratificados pelo estudo pai 110, 111 e 113.
Linha de base, Semana 2, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96 e 104 (Estudo 112)
Número de Eventos de Exacerbação Pulmonar
Prazo: Até a Semana 104 (Estudo 112)
Eventos de exacerbação pulmonar incluem aqueles eventos que requerem tratamento com terapia antibiótica nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. O número de eventos foram relatados. Os resultados foram planejados para serem relatados para o braço de ivacaftor e foram estratificados pelo estudo pai 110, 111 e 113.
Até a Semana 104 (Estudo 112)
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) no braço observacional
Prazo: até 2 anos (Estudo 112)
SAE foi definido como um evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante.
até 2 anos (Estudo 112)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Joseph Pilewski, MD, University of Pittsburgh

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de outubro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

16 de outubro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2017

Última verificação

1 de abril de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX12-770-112
  • 2012-000389-39 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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