基于依维莫司的免疫抑制对肝移植后丙型肝炎纤维化演变的影响
一项比较含依维莫司与无 mTOR 抑制剂的免疫抑制对肝移植后丙型肝炎纤维化演变的影响的单中心、前瞻性、随机、初步研究。
背景:
丙型肝炎复发,这总是发生在病毒血症肝移植 (LT) 接受者身上,与肝纤维化加速相关,导致 5 年内 40-20% 的患者出现移植物肝硬化,另外 5% 的患者出现侵袭性肝硬化和移植物丢失1年。 由于 LT 后的治疗疗效不佳,因此感染 HCV 的 LT 接受者的总生存期比未感染的 LT 患者短。
新的免疫抑制剂,如 mTOR 抑制剂(依维莫司/西罗莫司)可降低肝移植排斥反应的风险,具有抗纤维化特性,并且不会加重 HCV 复发。 此外,新的直接作用抗病毒药物提高了基于干扰素治疗的疗效,但它们在 LT 接受者中的使用可能会受到副作用的限制。
假设:
使用个体化免疫抑制方案和基于受者和病毒因素的早期个体化抗病毒治疗将改善 HCV 感染肝移植受者的结果。
目标:
- 评估两种无类固醇免疫抑制方案在移植后一年减少与纤维化进展相关的丙型肝炎复发(ISHAK 评分下 F≥2)的安全性和有效性。
- 使用超深度焦磷酸测序 (UDPS) 鉴定与肝纤维化进展相关的病毒和受体因子。
研究概览
详细说明
学习规划:
一项试点、开放标签、前瞻性、随机和单中心研究。 作为试点研究,预计纳入的患者人数为 n=40。
纳入标准:
- 年龄≥18岁
- 第一次肝移植
- 移植前 12 个月内 RNA-HCV 呈阳性
排除标准:
- 多器官移植
- 裂肝
- ABO血型不合
- 艾滋病毒阳性患者
- 肾小球滤过率≤60mL/min/1.73m2
患者将在皮肤闭合后的前 12 小时内接受他克莫司(基础剂量 0.1 mg/Kg/天)和霉酚酸酯(MMF,基础剂量 2g/天)的双重免疫抑制治疗。
在移植后第 28 天,患者将被随机分配到以下一组中:
- MMF 组 (n=20):他克莫司(水平 8-10ng/ml)和 MMF(水平 1-3ng/mL)。
- EVL 组 (n=20):他克莫司(水平 8-10ng/ml)和依维莫司(水平 2-4 ng/mL)。
丙肝监测:
- HVC-RNA 检测和定量。 在肝移植前、无肝期、再灌注开始和结束时、1h、4h、8h、12h、18h、1d、3d、7d、14d、28d、2m、 3 米、6 米、9 米和 12 米。 血液样本将从外周循环中取出,并在提取后 2 至 3 小时内离心,等分,并冷冻在 -80 ºC。 HCV-RNA 的浓度将通过使用定量逆转录聚合酶链反应 (RT-PCR) 测定法(Cobas Ampliprep/Cobas TaqMan;Roche Molecular Diagnostics, Barcelona, Spain)来确定,其灵敏度达到 15 UI/mL 并且超深度焦磷酸测序 (UDSP) 方案将用于研究 DNA 基因组因子和病毒 RNA 变异性。
- 血清纤维化标志物。 将在移植后第 3、6 和 12 个月从外周循环中采集血清样本,并冷冻在 -21ºC。 血清标志物(HA、PIIINP 和 TIMP-1)将通过使用直接化学发光技术(ADVIA Centayr XP、Siemens Healthcare Diagnositics)的全自动双位点夹心免疫测定法进行分析。 该算法包括三个标记 (3-M-ALG) {score= -7,412 + [ln (HA)x0,681] + [ln (PIIINP)x0.775] + [ln (TIMP-1)]x0,494} 也将获得。
- 瞬时弹性成像 (FibroScan)。 使用 Fibroscan(Echosens,法国巴黎)的肝硬度测量将在移植后第 6 个月和第 12 个月在诊所进行。
- 肝活检。 肝活检将在移植后第 12 个月进行。 所有活检标本将由一名病理学家读取。 坏死性炎症活动和纤维化阶段将使用 ISHAK 分类进行评分。
随访和临床数据:
出院后,患者将在移植后的前 3 个月每月到门诊就诊一次,此后的前 12 个月内每 3 个月一次,届时将记录临床和分析变量。基线特征、HCV 基因型和病毒载量移植前,手术变量(肝移植类型、供体年龄和脂肪变性、缺血时间)、移植后信息和随访将前瞻性地收集在电子数据库中。
患者退出:
- 患者未提供知情同意书
- 与使用的免疫抑制剂相关的严重不良事件
- 需要长时间服用类固醇
- 移植后第一年之前给予的抗病毒治疗
- 失访
- 病人死亡
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Barcelona、西班牙、08035
- Department of HPB Surgery and Transplant, Hospital Vall d´Hebron
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 年龄≥18岁
- 第一次肝移植
- 移植前 12 个月内 RNA-HCV 呈阳性
排除标准:
- 多器官移植
- 裂肝
- 暴发性肝炎
- ABO血型不合
- 艾滋病毒阳性患者
- 肾小球滤过率≤60mL/min/1.73m2
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:基础科学
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器:MMF臂
MMF 臂 (n=20) 他们将按照医院规程的规定接受免疫抑制治疗: 他克莫司(水平 8-10ng/mL)和霉酚酸酯 1mg bid(水平 1-3ng/mL)。 |
患者将在移植后第 28 天随机分组。
本组将继续目前的免疫抑制方案(他克莫司+MMF)/无依维莫司引入。
其他名称:
|
|
实验性的:EVL 臂
EVL 臂(n=20): 他克莫司(水平 8-10ng/ml)+ 依维莫司 1mg bid(水平 2-4 ng/mL) |
患者将在移植后第 28 天随机分组。
该组将接受他克莫司+依维莫司。
其他名称:
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
比较接受依维莫司与无 mTOR 免疫抑制的患者的肝纤维化进展(ISHAK 评分下 F≥2)
大体时间:一年
|
肝活检将在移植后第 12 个月进行。
所有活检标本将由一名病理学家读取。
使用 ISHAK 分类对坏死性炎症活动和纤维化阶段进行评分。
|
一年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定无类固醇免疫抑制下肝移植受者纤维化和抗 HCV 治疗反应的病毒和受体分子预测因子
大体时间:肝移植前、无肝期、再灌注开始和结束时、1h、4h、8h、12h、18h、1dy、3dy、7dy、14dy、28dy、2mo、3mo、6mo、9mo和移植后 12 个月
|
将在肝移植前、无肝期、再灌注开始和结束时以及1h、4h、8h、12h、18h、1d、3d、7d、14d、28d采集受体的血清样本, 2m, 3m, 6m, 9m 和 12m。 血液样本将从外周循环中取出,并在提取后 2 至 3 小时内离心,等分,并冷冻在 -80 ºC。
|
肝移植前、无肝期、再灌注开始和结束时、1h、4h、8h、12h、18h、1dy、3dy、7dy、14dy、28dy、2mo、3mo、6mo、9mo和移植后 12 个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
使用血清标志物分析肝纤维化进程
大体时间:移植后第 3、6 和 12 个月
|
血清样本将从外周循环中取出并在 -21ºC 下冷冻。
血清标志物(HA、PIIINP 和 TIMP-1)通过使用直接化学发光技术(ADVIA Centayr XP、Siemens Healthcare Diagnositics)的全自动双位点夹心免疫测定法进行分析。
该算法包括三个标记 (3-M-ALG) {score= -7,412 + [ln (HA)x0,681] + [ln (PIIINP)x0.775]
+ [ln (TIMP-1)]x0,494} 也将获得。
|
移植后第 3、6 和 12 个月
|
|
使用肝脏硬度分析肝纤维化进程
大体时间:移植后第 6 个月和第 12 个月
|
用于肝脏硬度测量的瞬时弹性成像 (FibroScan) 将在诊所进行。
|
移植后第 6 个月和第 12 个月
|
|
分析急性排斥反应和类固醇耐药急性排斥反应的发生率
大体时间:移植后第 6 个月和第 12 个月
|
胆红素、转氨酶或碱性磷酸酶水平升高的患者可能会出现排斥反应。
将进行多普勒超声以排除胆道扩张并确认门脉和动脉血流通畅。
将进行肝活检,并根据 BANFF 标准对移植物排斥进行定义和分层。
|
移植后第 6 个月和第 12 个月
|
|
分析两个研究组中第一次急性排斥事件的时间
大体时间:移植后第 6 个月和 12 个月
|
移植后第 6 个月和 12 个月
|
|
|
分析移植后第一年末的抗病毒治疗需求
大体时间:移植后一年
|
如果诊断出中度纤维化(ISHAK 评分下 F≥2)并且患者没有任何治疗禁忌症,将在 12 个月的研究期结束时考虑进行抗病毒治疗
|
移植后一年
|
|
分析移植物和患者的存活率
大体时间:移植后一年
|
移植后一年
|
|
|
分析患者戒断发生率
大体时间:移植后一年
|
移植后一年
|
|
|
分析心血管危险因素的发生率
大体时间:移植后第 6 个月和第 12 个月
|
心血管危险因素定义如下: 动脉高血压。 根据欧洲高血压学会标准,定义为在随后两次就诊时血压 >140/90 mmHg。 糖尿病。 根据世界卫生组织,定义为在随后两次就诊时空腹血糖 > 126 mg/dL。 血脂异常。 定义为高胆固醇血症 > 220mg/dL 和高甘油三酯血症 >200mg/dL 在随后的两次就诊时。 |
移植后第 6 个月和第 12 个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Itxarone Bilbao, PhD/MD、Department of HPB Surgery and Transplant, Hospital Vall d´Hebron (Barcelona, Spain)
- 研究主任:Ramon Charco, PhD/MD、Department of HPB and Transplants, Hospital Vall d´Hebron (Barcelona, Spain)
- 学习椅:Josep Quer, PhD/MD、Hepatology Unit, Department of Internal Medicine, Hospital Vall d´Hebron, CIBERehd, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Francisco Rodríguez, PhD/MD、Biochemistry Laboratory, Hospital Vall d´Hebron, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Gonzalo Sapisochin, PhD/MD、Department of HPB surgery and Transplant, Hospital Vall d´Hebron, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Lluis Castells, PhD/MD、Hepatology Unit, Department of Internal Medicine, Hospital Vall d´Hebron, CIBERehd, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Isabel Campos, PhD、Hepatology Unit, Department of Internal Medicine, Hospital Vall d´Hebron, CIBERehd, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Helena Allende, PhD/MD、Department of Anatomo-Pathology, Hospital Vall d´Hebron, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Jose Luis Lazaro, PhD、Department of HPB surgery and Transplant, Hospital Vall d´Hebron, Barcelona (Spain)
- 学习椅:Cristina Dopazo-Taboada, PhD/MD、Department of HPB and Transplant, Hospital Vall d´Hebron, Barcelona (Spain)
出版物和有用的链接
一般刊物
- Biecker E, De Gottardi A, Neef M, Unternahrer M, Schneider V, Ledermann M, Sagesser H, Shaw S, Reichen J. Long-term treatment of bile duct-ligated rats with rapamycin (sirolimus) significantly attenuates liver fibrosis: analysis of the underlying mechanisms. J Pharmacol Exp Ther. 2005 Jun;313(3):952-61. doi: 10.1124/jpet.104.079616. Epub 2005 Mar 15.
- Neef M, Ledermann M, Saegesser H, Schneider V, Reichen J. Low-dose oral rapamycin treatment reduces fibrogenesis, improves liver function, and prolongs survival in rats with established liver cirrhosis. J Hepatol. 2006 Dec;45(6):786-96. doi: 10.1016/j.jhep.2006.07.030. Epub 2006 Sep 22. Erratum In: J Hepatol. 2007 Aug;47(2):310.
- Patsenker E, Schneider V, Ledermann M, Saegesser H, Dorn C, Hellerbrand C, Stickel F. Potent antifibrotic activity of mTOR inhibitors sirolimus and everolimus but not of cyclosporine A and tacrolimus in experimental liver fibrosis. J Hepatol. 2011 Aug;55(2):388-98. doi: 10.1016/j.jhep.2010.10.044. Epub 2010 Dec 17.
- Bilbao I, Sapisochin G, Dopazo C, Lazaro JL, Pou L, Castells L, Caralt M, Blanco L, Gantxegi A, Margarit C, Charco R. Indications and management of everolimus after liver transplantation. Transplant Proc. 2009 Jul-Aug;41(6):2172-6. doi: 10.1016/j.transproceed.2009.06.087.
- Wagner D, Kniepeiss D, Schaffellner S, Jakoby E, Mueller H, Fahrleitner-Pammer A, Stiegler P, Tscheliessnigg KH, Iberer F. Sirolimus has a potential to influent viral recurrence in HCV positive liver transplant candidates. Int Immunopharmacol. 2010 Aug;10(8):990-3. doi: 10.1016/j.intimp.2010.05.006. Epub 2010 May 17.
- McKenna GJ, Trotter JF, Klintmalm E, Onaca N, Ruiz R, Jennings LW, Neri M, O'Leary JG, Davis GL, Levy MF, Goldstein RM, Klintmalm GB. Limiting hepatitis C virus progression in liver transplant recipients using sirolimus-based immunosuppression. Am J Transplant. 2011 Nov;11(11):2379-87. doi: 10.1111/j.1600-6143.2011.03767.x. Epub 2011 Oct 3.
- Carrion JA, Torres F, Crespo G, Miquel R, Garcia-Valdecasas JC, Navasa M, Forns X. Liver stiffness identifies two different patterns of fibrosis progression in patients with hepatitis C virus recurrence after liver transplantation. Hepatology. 2010 Jan;51(1):23-34. doi: 10.1002/hep.23240.
- Pungpapong S, Nunes DP, Krishna M, Nakhleh R, Chambers K, Ghabril M, Dickson RC, Hughes CB, Steers J, Nguyen JH, Keaveny AP. Serum fibrosis markers can predict rapid fibrosis progression after liver transplantation for hepatitis C. Liver Transpl. 2008 Sep;14(9):1294-302. doi: 10.1002/lt.21508.
- Nobili V, Parkes J, Bottazzo G, Marcellini M, Cross R, Newman D, Vizzutti F, Pinzani M, Rosenberg WM. Performance of ELF serum markers in predicting fibrosis stage in pediatric non-alcoholic fatty liver disease. Gastroenterology. 2009 Jan;136(1):160-7. doi: 10.1053/j.gastro.2008.09.013. Epub 2008 Sep 20.
- Carrion JA, Fernandez-Varo G, Bruguera M, Garcia-Pagan JC, Garcia-Valdecasas JC, Perez-Del-Pulgar S, Forns X, Jimenez W, Navasa M. Serum fibrosis markers identify patients with mild and progressive hepatitis C recurrence after liver transplantation. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):147-58.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.047. Epub 2009 Sep 26.
- Garcia-Retortillo M, Forns X, Feliu A, Moitinho E, Costa J, Navasa M, Rimola A, Rodes J. Hepatitis C virus kinetics during and immediately after liver transplantation. Hepatology. 2002 Mar;35(3):680-7. doi: 10.1053/jhep.2002.31773.
- Domingo E, Gomez J. Quasispecies and its impact on viral hepatitis. Virus Res. 2007 Aug;127(2):131-50. doi: 10.1016/j.virusres.2007.02.001. Epub 2007 Mar 8.
- Martell M, Esteban JI, Quer J, Genesca J, Weiner A, Esteban R, Guardia J, Gomez J. Hepatitis C virus (HCV) circulates as a population of different but closely related genomes: quasispecies nature of HCV genome distribution. J Virol. 1992 May;66(5):3225-9. doi: 10.1128/JVI.66.5.3225-3229.1992.
- Vignuzzi M, Stone JK, Arnold JJ, Cameron CE, Andino R. Quasispecies diversity determines pathogenesis through cooperative interactions in a viral population. Nature. 2006 Jan 19;439(7074):344-8. doi: 10.1038/nature04388. Epub 2005 Dec 4.
- Forns X, Purcell RH, Bukh J. Quasispecies in viral persistence and pathogenesis of hepatitis C virus. Trends Microbiol. 1999 Oct;7(10):402-10. doi: 10.1016/s0966-842x(99)01590-5.
- Wang GP, Sherrill-Mix SA, Chang KM, Quince C, Bushman FD. Hepatitis C virus transmission bottlenecks analyzed by deep sequencing. J Virol. 2010 Jun;84(12):6218-28. doi: 10.1128/JVI.02271-09. Epub 2010 Apr 7.
- Bull RA, Luciani F, McElroy K, Gaudieri S, Pham ST, Chopra A, Cameron B, Maher L, Dore GJ, White PA, Lloyd AR. Sequential bottlenecks drive viral evolution in early acute hepatitis C virus infection. PLoS Pathog. 2011 Sep;7(9):e1002243. doi: 10.1371/journal.ppat.1002243. Epub 2011 Sep 1.
- Thomas DL, Thio CL, Martin MP, Qi Y, Ge D, O'Huigin C, Kidd J, Kidd K, Khakoo SI, Alexander G, Goedert JJ, Kirk GD, Donfield SM, Rosen HR, Tobler LH, Busch MP, McHutchison JG, Goldstein DB, Carrington M. Genetic variation in IL28B and spontaneous clearance of hepatitis C virus. Nature. 2009 Oct 8;461(7265):798-801. doi: 10.1038/nature08463.
- Afdhal NH, McHutchison JG, Zeuzem S, Mangia A, Pawlotsky JM, Murray JS, Shianna KV, Tanaka Y, Thomas DL, Booth DR, Goldstein DB; Pharmacogenetics and Hepatitis C Meeting Participants. Hepatitis C pharmacogenetics: state of the art in 2010. Hepatology. 2011 Jan;53(1):336-45. doi: 10.1002/hep.24052.
- Ge D, Fellay J, Thompson AJ, Simon JS, Shianna KV, Urban TJ, Heinzen EL, Qiu P, Bertelsen AH, Muir AJ, Sulkowski M, McHutchison JG, Goldstein DB. Genetic variation in IL28B predicts hepatitis C treatment-induced viral clearance. Nature. 2009 Sep 17;461(7262):399-401. doi: 10.1038/nature08309. Epub 2009 Aug 16.
- Suppiah V, Moldovan M, Ahlenstiel G, Berg T, Weltman M, Abate ML, Bassendine M, Spengler U, Dore GJ, Powell E, Riordan S, Sheridan D, Smedile A, Fragomeli V, Muller T, Bahlo M, Stewart GJ, Booth DR, George J. IL28B is associated with response to chronic hepatitis C interferon-alpha and ribavirin therapy. Nat Genet. 2009 Oct;41(10):1100-4. doi: 10.1038/ng.447. Epub 2009 Sep 13.
- Tanaka Y, Nishida N, Sugiyama M, Kurosaki M, Matsuura K, Sakamoto N, Nakagawa M, Korenaga M, Hino K, Hige S, Ito Y, Mita E, Tanaka E, Mochida S, Murawaki Y, Honda M, Sakai A, Hiasa Y, Nishiguchi S, Koike A, Sakaida I, Imamura M, Ito K, Yano K, Masaki N, Sugauchi F, Izumi N, Tokunaga K, Mizokami M. Genome-wide association of IL28B with response to pegylated interferon-alpha and ribavirin therapy for chronic hepatitis C. Nat Genet. 2009 Oct;41(10):1105-9. doi: 10.1038/ng.449. Epub 2009 Sep 13.
- Smith KR, Suppiah V, O'Connor K, Berg T, Weltman M, Abate ML, Spengler U, Bassendine M, Matthews G, Irving WL, Powell E, Riordan S, Ahlenstiel G, Stewart GJ, Bahlo M, George J, Booth DR; International Hepatitis C Genetics Consortium (IHCGC). Identification of improved IL28B SNPs and haplotypes for prediction of drug response in treatment of hepatitis C using massively parallel sequencing in a cross-sectional European cohort. Genome Med. 2011 Aug 31;3(8):57. doi: 10.1186/gm273.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.