评估 S303 处理过的红细胞 (RBC) 在需要慢性红细胞输注的重型地中海贫血患者中的疗效和安全性的研究
2018年7月16日 更新者：Cerus Corporation
一项评估 S 303 处理过的红细胞 (RBC) 在需要慢性红细胞输注的重型地中海贫血患者中的疗效和安全性的随机对照研究
评估 S 303 处理过的红细胞 (RBC) 在因重型地中海贫血而需要长期输血支持的受试者中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
评估 S 303 处理过的红细胞 (RBC) 在因重型地中海贫血而需要长期输血支持的受试者中的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
86
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥10 岁，男女皆宜
- 被诊断患有重型地中海贫血，目前正在参与一项慢性输血计划
- 至少一年的慢性红细胞输血支持史且输血需求稳定（每位主治医师）
- 红细胞输注间隔至少 14 天
- 每次输血都在一天内给予所有红细胞成分
- 直接抗球蛋白试验 (DAT) 阴性
- 稳定的铁螯合方案
- 可用于测量输血后一小时的血红蛋白水平
- 签署并注明日期的知情同意书
排除标准：
- S 303 处理的 RBC 特异性基线抗体（阳性测试，如第 8.4.1 节中所定义）
- 脾功能亢进的证据定义为输血需求 >180 cc/kg/年（100% 血细胞比容）
- 脾脏肿大：超声可触及脾脏肋缘以下≥4 cm 或纵向直径≥18 cm（研究者根据可用数据酌情选择，最好使用超声数据）
- 由于受试者的生长，预计在进入研究后 12 个月内输注的 RBC 单位数量会发生转变的任何受试者（例如，每个输血周期从 1 个 RBC 成分转变为 2 个或预计从 2 个转变为 3 个，基于仅体重变化）
- 对高频血型抗原进行同种免疫，以至于为研究提供现成的相容血液可能不可行（单独的同种免疫不是自动排除）
- 目前使用洗涤或冷冻 RBC 的专业治疗
- 对经伽马辐照的 RBC 成分的要求（由于血液成分标签规定，会出现致盲困难
- 使用任何已知会对红细胞活力产生不利影响的药物进行治疗
- HIV 感染（定义为 RNA 阳性）
- HCV（丙型肝炎）感染（定义为 RNA 阳性）如果同时使用已知会抑制骨髓的药物治疗
- 怀孕或哺乳期女性，或可能生育但未使用医学认可的避孕方式的女性
- 除地中海贫血外的急性或慢性医学障碍，研究者或医疗监督员认为，可能会阻止受试者完成对研究的参与
- 同时或在过去 28 天内参加另一项临床研究，其中研究药物或设备可能影响红细胞活力
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：S-303 处理过的红细胞 (RBC)
患者将被随机分配到测试和对照红细胞的给药顺序；符合条件的患者被随机分配接受测试红细胞，然后接受对照红细胞或接受对照红细胞，然后接受测试红细胞。
每位患者将完成两个治疗期。
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有源比较器：传统的、未经处理的红细胞
患者将被随机分配到测试和对照红细胞的给药顺序；符合条件的患者被随机分配接受测试红细胞，然后接受对照红细胞或接受对照红细胞，然后接受测试红细胞。
每位患者将完成两个治疗期。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要疗效终点 - 血红蛋白消耗
大体时间：12个月
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血红蛋白消耗测量为每个受试者输注的总血红蛋白质量，根据平均体重和疗效评估期间的天数进行调整（调整后的血红蛋白 (Hgb) 消耗单位为 g Hgb/kg 体重/天）。
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12个月
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主要安全终点 - 对 S 303 处理过的红细胞 (RBC) 具有确定特异性的治疗出现抗体的发生率
大体时间：12个月
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与临床显着溶血相关的对 S 303 处理的红细胞 (RBC) 具有确定特异性的治疗出现抗体的发生率
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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次要疗效终点-血红蛋白增量
大体时间：12个月
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输血后一小时血红蛋白增加
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12个月
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次要疗效终点 - 每天输血后血红蛋白水平按比例下降（%/天）
大体时间：12个月
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每天输血后血红蛋白水平按比例下降（%/天）
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12个月
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次要安全终点-不良事件
大体时间：12个月
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在输血期间和直到从输血诊所出院之前，将积极监测受试者的不良事件。
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12个月
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次要安全终点——24小时内出现输血反应
大体时间：12个月
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使用分配的研究产品进行研究输血后 24 小时内出现输血反应。
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12个月
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次要安全终点 - 红细胞 (RBC) 同种抗原同种异体免疫的频率
大体时间：12个月
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对红细胞 (RBC) 同种异体抗原进行同种异体免疫的频率
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Raffaella Origa, MD、Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- 首席研究员：Antonio Piga, MD、University of Torino
- 首席研究员：Yesim Aydinok, MD、Ege University, Izmir, Turkey
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2017年12月21日
研究完成 (实际的)
2017年12月31日
研究注册日期
首次提交
2012年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2012年11月30日
首次发布 (估计)
2012年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年7月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年7月16日
最后验证
2018年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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