Vizsgálat az S303-mal kezelt vörösvértestek (RBC) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan betegeknél, akiknél súlyos thalassemia van, és krónikus vörösvértest-transzfúziót igényel
2018. július 16. frissítette: Cerus Corporation
Véletlenszerű, kontrollált vizsgálat az S 303-mal kezelt vörösvértestek (RBC) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan betegeknél, akiknél súlyos thalassemia van, és krónikus vörösvértest-transzfúziót igényel
Az S 303-mal kezelt vörösvértestek (RBC) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan alanyoknál, akiknek a thalassaemia major miatt krónikus transzfúziós támogatásra van szükségük.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Az S 303-mal kezelt vörösvértestek (RBC) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan alanyoknál, akiknek a thalassaemia major miatt krónikus transzfúziós támogatásra van szükségük.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
86
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cagliari, Olaszország
- Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
-
Torino, Olaszország
- University of Torino
-
-
-
-
-
Izmir, Pulyka
- Ege university
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥10 év, bármelyik nemtől
- Major thalassaemia diagnosztizálták, és jelenleg egy krónikus transzfúziós programban vesz részt
- Legalább egy éves krónikus vörösvértest-transzfúziós támogatás, stabil transzfúzióigény mellett (kezelőorvosonként)
- Legalább 14 napos időközök a vörösvértest-transzfúziók között
- Az összes vörösvértest-komponenst egy napon adják be minden egyes transzfúziós epizódhoz
- Negatív közvetlen antiglobulin teszt (DAT)
- Stabil vaskelátképző rendszer
- Elérhető a hemoglobinszint mérésére egy órával a transzfúzió után
- Aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat
Kizárási kritériumok:
- S 303-mal kezelt vörösvértestekre specifikus kiindulási antitest (pozitív teszt, a 8.4.1. szakaszban meghatározottak szerint)
- Bizonyíték a lép túlműködésére, mint 180 cm3/kg/év transzfúziós igény (100%-os hematokrit mellett)
- Lép megnagyobbodás: a lép tapintható ≥4 cm-rel a bordaszegély alatt VAGY ≥18 cm hosszirányú átmérője ultrahanggal (a vizsgáló belátása szerint a rendelkezésre álló adatok alapján, az ultrahangos adatok előnyösebbek)
- Bármely alany, akinek a vizsgálatba való belépéstől számított 12 hónapon belül az alany növekedése miatt a transzfundált vörösvértest-egységek számában változás várható (pl. transzfúziós ciklusonként 1 vörösvértest-komponensről 2-re, VAGY 2-ről 3-ra való átállás várható. egyedül a súlyváltozásról)
- Alloimmunizálás magas frekvenciájú vércsoport-antigénekkel olyan mértékben, hogy a kompatibilis vér azonnali biztosítása nem lehetséges a vizsgálat számára (az alloimmunizálás önmagában nem jelent automatikus kizárást)
- Jelenlegi speciális kezelés mosott vagy fagyasztott vörösvértestekkel
- A gamma-besugárzott vörösvértest-komponensekre vonatkozó követelmény (vakító nehézséget jelentene a vérkomponensek címkézésére vonatkozó előírások miatt
- Kezelés bármely olyan gyógyszerrel, amelyről ismert, hogy károsan befolyásolja a vörösvértestek életképességét
- HIV-fertőzés (RNS-pozitívnak definiálva)
- HCV (hepatitis C) fertőzés (RNS-pozitív), ha egyidejűleg olyan gyógyszerekkel kezelik, amelyekről ismert, hogy elnyomják a csontvelőt
- Terhes vagy szoptató nő, vagy fogamzóképes korú nő, aki nem használ orvosilag jóváhagyott fogamzásgátlást
- A thalassaemián kívüli akut vagy krónikus egészségügyi rendellenesség, amely a vizsgáló vagy az orvosi monitor véleménye szerint megakadályozhatja az alanyt abban, hogy befejezze a vizsgálatban való részvételét
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban akár egyidejűleg, akár az előző 28 napon belül, amelyben a vizsgált gyógyszer vagy eszköz befolyásolhatja a vörösvértestek életképességét
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: S-303 kezelt vörösvértestek (RBC)
A betegek véletlenszerűen kerülnek besorolásra a teszt és kontroll vörösvértestek beadásának sorrendjébe; a jogosult betegeket véletlenszerűen besorolják arra, hogy teszt vörösvértesteket kapjanak, majd kontroll vörösvértesteket vagy kontroll vörösvértesteket, majd teszt vörösvértesteket.
Minden beteg mindkét kezelési időszakot teljesíti.
|
|
|
Aktív összehasonlító: Hagyományos, kezeletlen vörösvértestek
A betegek véletlenszerűen kerülnek besorolásra a teszt és kontroll vörösvértestek beadásának sorrendjébe; a jogosult betegeket véletlenszerűen besorolják arra, hogy teszt vörösvértesteket kapjanak, majd kontroll vörösvértesteket vagy kontroll vörösvértesteket, majd teszt vörösvértesteket.
Minden beteg mindkét kezelési időszakot teljesíti.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Elsődleges hatékonysági végpont – Hemoglobin fogyasztás
Időkeret: 12 hónap
|
A hemoglobin-fogyasztás az alanyonkénti transzfundált teljes hemoglobintömegben mérve, az átlagos testtömeghez és a hatékonyságértékelési periódusban eltöltött napok számához igazítva (a korrigált hemoglobin (Hgb) fogyasztási egységek g Hgb/testtömeg-kg/nap).
|
12 hónap
|
|
Elsődleges biztonsági végpont – S 303-mal kezelt vörösvértestekkel (RBC) szembeni igazolt specifitású, kezelés során fellépő antitest előfordulása
Időkeret: 12 hónap
|
Az S 303-mal kezelt vörösvértestekkel (RBC) szembeni igazolt specifitású, kezelés során fellépő antitest előfordulása klinikailag jelentős hemolízissel
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Másodlagos hatékonysági végpont – hemoglobin növekedés
Időkeret: 12 hónap
|
Hemoglobin emelkedés egy órával a transzfúzió után
|
12 hónap
|
|
Másodlagos hatékonysági végpont – A transzfúzió utáni hemoglobinszint arányos csökkenése naponta (%/nap)
Időkeret: 12 hónap
|
A transzfúzió utáni hemoglobinszint arányos csökkenése naponta (%/nap)
|
12 hónap
|
|
Másodlagos biztonsági végpont-kedvezőtlen események
Időkeret: 12 hónap
|
Az alanyokat a transzfúziós epizód alatt és a transzfúziós klinikáról való elbocsátásig aktívan figyelik a nemkívánatos események miatt.
|
12 hónap
|
|
Másodlagos biztonsági végpont-transzfúziós reakciók 24 órán belül
Időkeret: 12 hónap
|
Transzfúziós reakciók a hozzárendelt vizsgálati termékkel végzett vizsgálati transzfúziót követő 24 órán belül.
|
12 hónap
|
|
Másodlagos biztonsági végpont – a vörösvértestek (RBC) alloantigénjei elleni alloimmunizálás gyakorisága
Időkeret: 12 hónap
|
A vörösvértestek (RBC) alloantigénjeivel szembeni alloimmunizálás gyakorisága
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- Kutatásvezető: Antonio Piga, MD, University of Torino
- Kutatásvezető: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2012. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. december 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. november 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. november 30.
Első közzététel (Becslés)
2012. december 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. július 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. július 16.
Utolsó ellenőrzés
2018. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLI 00076
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .