Estudo para avaliar a eficácia e a segurança de glóbulos vermelhos tratados com S303 (hemácias) em indivíduos com talassemia maior que requerem transfusão crônica de hemácias
16 de julho de 2018 atualizado por: Cerus Corporation
Um estudo controlado randomizado para avaliar a eficácia e a segurança de glóbulos vermelhos (RBC) tratados com S 303 em indivíduos com talassemia maior que requerem transfusão crônica de hemácias
Avaliar a eficácia e a segurança dos glóbulos vermelhos (RBCs) tratados com S 303 em indivíduos que necessitam de suporte transfusional crônico devido à talassemia maior.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Avaliar a eficácia e a segurança dos glóbulos vermelhos (RBCs) tratados com S 303 em indivíduos que necessitam de suporte transfusional crônico devido à talassemia maior.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
86
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥10 anos, de ambos os sexos
- Diagnosticado com talassemia maior e atualmente participando de um programa de transfusão crônica
- Pelo menos um ano de história de suporte crônico de transfusão de hemácias com necessidade de transfusão estável (por médico assistente)
- Intervalos de pelo menos 14 dias entre as transfusões de hemácias
- Todos os componentes de hemácias são administrados em um dia para cada episódio de transfusão
- Testes diretos negativos de antiglobulina (DAT)
- Regime estável de quelação de ferro
- Disponível para medição do nível de hemoglobina uma hora após a transfusão
- Formulário de consentimento informado assinado e datado
Critério de exclusão:
- Anticorpo de linha de base específico para RBC tratado com S 303 (teste positivo, conforme definido na Seção 8.4.1)
- Evidência de hiperfunção esplênica definida como necessidade de transfusão >180 cc/kg/ano (a 100% de hematócrito)
- Ampliação esplênica: baço palpável ≥4 cm abaixo da margem costal OU ≥18 cm de diâmetro longitudinal por ultrassom (escolhido a critério do investigador de acordo com os dados disponíveis, sendo preferíveis os dados de ultrassom)
- Qualquer indivíduo para o qual uma transição no número de unidades de RBC transfundidas é prevista dentro de 12 meses após a entrada no estudo devido ao crescimento do indivíduo (por exemplo, uma transição de 1 componente de RBC por ciclo de transfusão para 2 OU uma transição de 2 para 3 é antecipada com base apenas na mudança de peso)
- Aloimunização para antígenos de grupo sanguíneo de alta frequência na medida em que o fornecimento imediato de sangue compatível pode não ser viável para o estudo (aloimunização por si só não é uma exclusão automática)
- Tratamento especializado atual com hemácias lavadas ou congeladas
- Requisito para componentes de hemácias irradiadas com gama (apresentaria dificuldade de cegamento devido aos regulamentos de rotulagem de componentes sanguíneos
- Tratamento com qualquer medicamento conhecido por afetar adversamente a viabilidade dos eritrócitos
- Infecção por HIV (definida como RNA positivo)
- Infecção por HCV (hepatite C) (definida como RNA positivo) se tratada com medicamentos concomitantes conhecidos por suprimir a medula óssea
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres com potencial para engravidar que não usam uma forma de contracepção medicamente aprovada
- Distúrbio médico agudo ou crônico diferente da talassemia que, na opinião do investigador ou monitor médico, pode impedir o sujeito de concluir a participação no estudo
- Participação em outro estudo clínico, simultaneamente ou nos 28 dias anteriores, no qual o medicamento ou dispositivo do estudo possa influenciar a viabilidade dos glóbulos vermelhos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Glóbulos vermelhos tratados com S-303 (RBC)
Os pacientes serão aleatoriamente designados para a sequência de administração de RBCs Teste e Controle; os pacientes elegíveis são designados aleatoriamente para receber RBCs de teste seguidos de glóbulos vermelhos de controle ou glóbulos vermelhos de controle seguidos de glóbulos vermelhos de teste.
Cada paciente completará os dois períodos de tratamento.
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Comparador Ativo: Glóbulos vermelhos convencionais não tratados
Os pacientes serão aleatoriamente designados para a sequência de administração de RBCs Teste e Controle; os pacientes elegíveis são designados aleatoriamente para receber RBCs de teste seguidos de glóbulos vermelhos de controle ou glóbulos vermelhos de controle seguidos de glóbulos vermelhos de teste.
Cada paciente completará os dois períodos de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ponto final primário de eficácia - consumo de hemoglobina
Prazo: 12 meses
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Consumo de hemoglobina medido como massa total de hemoglobina transfundida por indivíduo ajustada para o peso corporal médio e o número de dias durante o período de avaliação da eficácia (as unidades de consumo de hemoglobina ajustada (Hgb) são g Hgb/kg de peso corporal/dia).
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12 meses
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Ponto final de segurança primário - incidência de um anticorpo emergente do tratamento com especificidade confirmada para glóbulos vermelhos (RBC) tratados com S 303
Prazo: 12 meses
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Incidência de um anticorpo emergente do tratamento com especificidade confirmada para glóbulos vermelhos (RBC) tratados com S 303 associado a hemólise clinicamente significativa
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ponto final de eficácia secundário-incremento de hemoglobina
Prazo: 12 meses
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Incremento de hemoglobina uma hora após a transfusão
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12 meses
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Desfecho secundário de eficácia - Declínio proporcional no nível de hemoglobina pós-transfusão por dia (%/dia)
Prazo: 12 meses
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Declínio proporcional no nível de hemoglobina pós-transfusão por dia (%/dia)
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12 meses
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Eventos Adversos de Ponto Final de Segurança Secundários
Prazo: 12 meses
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Os indivíduos serão monitorados ativamente quanto a eventos adversos durante o episódio de transfusão e até a alta da clínica de transfusão.
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12 meses
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Ponto final de segurança secundário - reações transfusionais em 24 horas
Prazo: 12 meses
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Reações transfusionais dentro de 24 horas após uma transfusão do estudo com o produto do estudo atribuído.
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12 meses
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Ponto final de segurança secundário - Frequência de alo-imunização para alo-antígenos de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: 12 meses
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Frequência de aloimunização para aloantígenos de glóbulos vermelhos (RBC)
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- Investigador principal: Antonio Piga, MD, University of Torino
- Investigador principal: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
21 de dezembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de novembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de novembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
4 de dezembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2018
Última verificação
1 de julho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLI 00076
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