Studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av S303-behandlade röda blodkroppar (RBC) hos patienter med Thalassemia Major som kräver kronisk RBC-transfusion
16 juli 2018 uppdaterad av: Cerus Corporation
En randomiserad kontrollerad studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet hos S 303-behandlade röda blodkroppar (RBC) hos patienter med Thalassemia Major som kräver kronisk RBC-transfusion
För att utvärdera effektiviteten och säkerheten av S 303-behandlade röda blodkroppar (RBC) hos patienter som behöver kronisk transfusionsstöd på grund av talassemi major.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
För att utvärdera effektiviteten och säkerheten av S 303-behandlade röda blodkroppar (RBC) hos patienter som behöver kronisk transfusionsstöd på grund av talassemi major.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
86
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥10 år, oavsett kön
- Diagnostiserad med thalassemia major och deltar för närvarande i ett kroniskt transfusionsprogram
- Minst ett års anamnes på kronisk RBC-transfusionsstöd med ett stabilt transfusionsbehov (per behandlande läkare)
- Intervaller på minst 14 dagar mellan RBC-transfusioner
- Alla RBC-komponenter ges på en dag för varje transfusionsepisod
- Negativa direkta antiglobulintest (DAT)
- Stabil järnkeleringsregim
- Tillgänglig för mätning av hemoglobinnivå en timme efter transfusion
- Undertecknad och daterad blankett för informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Baslinjeantikropp specifik mot S 303-behandlade RBC (positivt test, enligt definitionen i avsnitt 8.4.1)
- Bevis på mjälthyperfunktion definierad som ett transfusionsbehov >180 cc/kg/år (vid 100 % hematokrit)
- Mjältförstoring: mjälte påtaglig ≥4 cm under kustmarginalen ELLER ≥18 cm i longitudinell diameter med ultraljud (valt enligt utredarens bedömning enligt tillgängliga data med ultraljudsdata att föredra)
- Varje försöksperson för vilken en övergång i antalet RBC-enheter som transfunderas förväntas inom 12 månader från studiestarten på grund av tillväxt hos försökspersonen (t.ex. en övergång från 1 RBC-komponent per transfusionscykel till 2 ELLER en övergång från 2 till 3 förväntas baserat på enbart på viktförändring)
- Alloimmunisering mot högfrekventa blodgruppsantigener i den utsträckning att det inte är möjligt att tillhandahålla kompatibelt blod för studien (enbart alloimmunisering är inte en automatisk uteslutning)
- Nuvarande specialiserad behandling med tvättade eller frysta RBC
- Krav på gammabestrålade RBC-komponenter (skulle uppvisa svårighet att bli blind på grund av bestämmelser om märkning av blodkomponenter
- Behandling med någon medicin som är känd för att negativt påverka RBC-viabiliteten
- HIV-infektion (definierad som RNA-positiv)
- HCV (hepatit C)-infektion (definierad som RNA-positiv) om den behandlas med samtidig medicinering som är kända för att undertrycka benmärgen
- Gravid eller ammande kvinna, eller kvinna i fertil ålder som inte använder en medicinskt godkänd form av preventivmedel
- Akut eller kronisk medicinsk störning annan än talassemi som, enligt utredarens eller medicinska övervakarens åsikt, kan hindra försökspersonen från att slutföra deltagandet i studien
- Deltagande i en annan klinisk studie, antingen samtidigt eller inom de föregående 28 dagarna, där studieläkemedlet eller enheten kan påverka röda blodkroppars livsduglighet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: S-303 behandlade röda blodkroppar (RBC)
Patienterna kommer att tilldelas slumpmässigt till administreringssekvensen för test- och kontroll-röda blodkroppar; berättigade patienter tilldelas slumpmässigt för att få test-röda blodkroppar följt av kontroll-röda blodkroppar eller kontroll-röda blodkroppar följt av test-röda blodkroppar.
Varje patient kommer att slutföra båda behandlingsperioderna.
|
|
|
Aktiv komparator: Konventionella, obehandlade röda blodkroppar
Patienterna kommer att tilldelas slumpmässigt till administreringssekvensen för test- och kontroll-röda blodkroppar; berättigade patienter tilldelas slumpmässigt för att få test-röda blodkroppar följt av kontroll-röda blodkroppar eller kontroll-röda blodkroppar följt av test-röda blodkroppar.
Varje patient kommer att slutföra båda behandlingsperioderna.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primärt effektmått - Hemoglobinkonsumtion
Tidsram: 12 månader
|
Hemoglobinkonsumtion mätt som total hemoglobinmassa transfunderad per individ justerad för genomsnittlig kroppsvikt och antalet dagar under effektivitetsutvärderingsperioden (justerade hemoglobin (Hgb) konsumtionsenheter är g Hgb/kg kroppsvikt/dag).
|
12 månader
|
|
Primary Safety Endpoint-Förekomst av en behandlingsuppkommande antikropp med bekräftad specificitet mot S 303-behandlade röda blodkroppar (RBC)
Tidsram: 12 månader
|
Incidensen av en behandlingsuppkommande antikropp med bekräftad specificitet mot S 303-behandlade röda blodkroppar (RBC) associerad med kliniskt signifikant hemolys
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sekundär effektändpunkt-hemoglobinökning
Tidsram: 12 månader
|
Hemoglobinökning en timme efter transfusion
|
12 månader
|
|
Sekundär effektmål - Proportionell minskning av hemoglobinnivån efter transfusion per dag (%/dag)
Tidsram: 12 månader
|
Proportionell minskning av hemoglobinnivån efter transfusion per dag (%/dag)
|
12 månader
|
|
Sekundär säkerhetsändpunkt – negativa händelser
Tidsram: 12 månader
|
Försökspersonerna kommer att övervakas aktivt för biverkningar under transfusionsepisoden och fram till utskrivning från transfusionskliniken.
|
12 månader
|
|
Sekundära säkerhetsändpunkt-transfusionsreaktioner inom 24 timmar
Tidsram: 12 månader
|
Transfusionsreaktioner inom 24 timmar efter en studietransfusion med den tilldelade studieprodukten.
|
12 månader
|
|
Sekundär säkerhetsändpunkt-frekvens av allo-immunisering mot röda blodkroppar (RBC) allo-antigener
Tidsram: 12 månader
|
Frekvens av allo-immunisering mot röda blodkroppar (RBC) allo-antigener
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- Huvudutredare: Antonio Piga, MD, University of Torino
- Huvudutredare: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
21 december 2017
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 november 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2012
Första postat (Uppskatta)
4 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 juli 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 juli 2018
Senast verifierad
1 juli 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLI 00076
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .