Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti červených krvinek (RBC) léčených S303 u pacientů s thalasémií major vyžadující chronickou transfuzi červených krvinek

16. července 2018 aktualizováno: Cerus Corporation

Randomizovaná kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti červených krvinek (RBC) léčených S 303 u pacientů s thalasémií major vyžadující chronickou transfuzi červených krvinek

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost červených krvinek (RBC) ošetřených S 303 u subjektů, které vyžadují chronickou transfuzní podporu kvůli thalassemii major.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost červených krvinek (RBC) ošetřených S 303 u subjektů, které vyžadují chronickou transfuzní podporu kvůli thalassemii major.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Cagliari, Itálie
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Itálie
        • University of Torino
  • Krocan
      • Izmir, Krocan
        • Ege University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥10 let, bez ohledu na pohlaví
  • S diagnózou thalassemia major a v současné době se účastní chronického transfuzního programu
  • Alespoň jeden rok v anamnéze chronické transfuzní podpory červených krvinek se stabilní potřebou transfuze (na ošetřujícího lékaře)
  • Intervaly mezi transfuzemi červených krvinek nejméně 14 dní
  • Všechny složky červených krvinek se podávají jeden den pro každou epizodu transfuze
  • Negativní přímé antiglobulinové testy (DAT)
  • Stabilní režim chelace železa
  • K dispozici pro měření hladiny hemoglobinu jednu hodinu po transfuzi
  • Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Výchozí protilátka specifická pro RBC ošetřené S 303 (pozitivní test, jak je definováno v části 8.4.1)
  • Důkaz hyperfunkce sleziny definované jako potřeba transfuze >180 cc/kg/rok (při 100% hematokritu)
  • Zvětšení sleziny: slezina hmatná ≥ 4 cm pod žeberním okrajem NEBO ≥ 18 cm v podélném průměru ultrazvukem (vybráno podle uvážení zkoušejícího podle dostupných údajů, upřednostňují se údaje z ultrazvuku)
  • Jakýkoli subjekt, u kterého se očekává přechod v počtu transfuzních jednotek RBC do 12 měsíců od vstupu do studie kvůli růstu subjektu (např. přechod z 1 komponenty RBC na transfuzní cyklus na 2 NEBO se předpokládá přechod ze 2 na 3 na základě pouze o změně hmotnosti)
  • Aloimunizace na vysokofrekvenční antigeny krevních skupin do té míry, že snadné poskytnutí kompatibilní krve nemusí být pro studii proveditelné (aloimunizace samotná není automatickým vyloučením)
  • Současná specializovaná léčba promytými nebo zmrazenými erytrocyty
  • Požadavek na složky červených krvinek ozářených gama zářením (mohlo by dojít k oslepování kvůli předpisům o označování krevních složek
  • Léčba jakýmkoliv lékem, o kterém je známo, že nepříznivě ovlivňuje životaschopnost červených krvinek
  • HIV infekce (definovaná jako RNA pozitivní)
  • Infekce HCV (hepatitida C) (definovaná jako RNA pozitivní), pokud je současně léčena léky, o kterých je známo, že potlačují kostní dřeň
  • Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku, které nepoužívají lékařsky schválenou formu antikoncepce
  • Akutní nebo chronická zdravotní porucha jiná než talasémie, která podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru může subjektu bránit v dokončení účasti ve studii
  • Účast v jiné klinické studii, buď souběžně, nebo během předchozích 28 dnů, ve které může studovaný lék nebo zařízení ovlivnit životaschopnost červených krvinek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: S-303 ošetřené červené krvinky (RBC)
Pacienti budou náhodně rozděleni do sekvence podávání testovacích a kontrolních červených krvinek; způsobilí pacienti jsou náhodně přiřazeni k odběru testovacích erytrocytů následovaných kontrolními erytrocyty nebo kontrolními erytrocyty následovanými testovacími erytrocyty. Každý pacient absolvuje obě léčebná období.
Biologický: S-303 ošetřené červené krvinky (RBC)
Aktivní komparátor: Konvenční, neléčené červené krvinky
Pacienti budou náhodně rozděleni do sekvence podávání testovacích a kontrolních červených krvinek; způsobilí pacienti jsou náhodně přiřazeni k odběru testovacích erytrocytů následovaných kontrolními erytrocyty nebo kontrolními erytrocyty následovanými testovacími erytrocyty. Každý pacient absolvuje obě léčebná období.
Biologický: Konvenční, neléčené červené krvinky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární koncový bod účinnosti – spotřeba hemoglobinu
Časové okno: 12 měsíců
Spotřeba hemoglobinu měřená jako celková hmota hemoglobinu transfundovaná na subjekt upravená pro průměrnou tělesnou hmotnost a počet dní během období hodnocení účinnosti (upravené jednotky spotřeby hemoglobinu (Hgb) jsou g Hgb/kg tělesné hmotnosti/den).
12 měsíců
Primární cílový bod bezpečnosti – výskyt protilátky vzniklé při léčbě s potvrzenou specifitou k červeným krvinkám ošetřeným S 303 (RBC)
Časové okno: 12 měsíců
Výskyt protilátky vzniklé při léčbě s potvrzenou specifitou k červeným krvinkám (RBC) ošetřeným S 303 spojený s klinicky významnou hemolýzou
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární koncový bod účinnosti – přírůstek hemoglobinu
Časové okno: 12 měsíců
Zvýšení hemoglobinu jednu hodinu po transfuzi
12 měsíců
Sekundární koncový bod účinnosti – proporcionální pokles hladiny hemoglobinu po transfuzi za den (%/den)
Časové okno: 12 měsíců
Proporcionální pokles hladiny hemoglobinu po transfuzi za den (%/den)
12 měsíců
Sekundární bezpečnostní koncový bod – nepříznivé události
Časové okno: 12 měsíců
Subjekty budou během transfuzní epizody a do propuštění z transfuzní ambulance aktivně sledovány z hlediska nežádoucích účinků.
12 měsíců
Sekundární bezpečnostní koncový bod – transfuzní reakce do 24 hodin
Časové okno: 12 měsíců
Transfuzní reakce do 24 hodin od studijní transfuze s přiděleným studijním produktem.
12 měsíců
Sekundární bezpečnostní koncový bod – frekvence allo imunizace allo-antigeny červených krvinek (RBC)
Časové okno: 12 měsíců
Frekvence allo imunizace allo-antigeny červených krvinek (RBC).
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cerus Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Vrchní vyšetřovatel: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Vrchní vyšetřovatel: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

21. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

4. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI 00076

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia Major

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit