Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de los glóbulos rojos (RBC) tratados con S303 en sujetos con talasemia mayor que requieren una transfusión crónica de glóbulos rojos

Criterios de inclusión:

• Edad ≥10 años, de cualquier género
• Diagnosticado con talasemia mayor y actualmente participando en un programa de transfusión crónica
• Al menos un año de antecedentes de soporte crónico de transfusión de glóbulos rojos con un requisito de transfusión estable (por médico tratante)
• Intervalos de al menos 14 días entre transfusiones de glóbulos rojos
• Todos los componentes de glóbulos rojos se administran en un día para cada episodio de transfusión
• Pruebas de antiglobulina directa (DAT) negativas
• Régimen estable de quelación de hierro
• Disponible para medir el nivel de hemoglobina una hora después de la transfusión
• Formulario de consentimiento informado firmado y fechado

Criterio de exclusión:

• Anticuerpo inicial específico para glóbulos rojos tratados con S 303 (prueba positiva, como se define en la Sección 8.4.1)
• Evidencia de hiperfunción esplénica definida como un requerimiento de transfusión >180 cc/kg/año (al 100% de hematocrito)
• Agrandamiento del bazo: bazo palpable ≥4 cm por debajo del margen costal O ≥18 cm de diámetro longitudinal por ultrasonido (elegido a discreción del investigador de acuerdo con los datos disponibles, siendo preferibles los datos de ultrasonido)
• Cualquier sujeto para el que se anticipe una transición en el número de unidades de RBC transfundidas dentro de los 12 meses posteriores al ingreso al estudio debido al crecimiento del sujeto (por ejemplo, una transición de 1 componente de RBC por ciclo de transfusión a 2 O una transición de 2 a 3 se anticipa en solo en el cambio de peso)
• Aloinmunización a antígenos de grupos sanguíneos de alta frecuencia en la medida en que el suministro inmediato de sangre compatible puede no ser factible para el estudio (la aloinmunización por sí sola no es una exclusión automática)
• Tratamiento especializado actual con glóbulos rojos lavados o congelados
• Requisito de componentes de glóbulos rojos irradiados con gamma (presentaría dificultades de cegamiento debido a las regulaciones de etiquetado de componentes sanguíneos
• Tratamiento con cualquier medicamento que se sabe que afecta negativamente la viabilidad de los glóbulos rojos
• Infección por VIH (definida como ARN positivo)
• Infección por VHC (hepatitis C) (definida como ARN positivo) si se trata con medicamentos concomitantes que suprimen la médula ósea
• Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, o mujeres en edad fértil que no utilicen un método anticonceptivo aprobado médicamente
• Trastorno médico agudo o crónico distinto de la talasemia que, en opinión del investigador o del monitor médico, puede impedir que el sujeto complete su participación en el estudio.
• Participación en otro estudio clínico, ya sea al mismo tiempo o dentro de los 28 días anteriores, en el que el fármaco o dispositivo del estudio pueda influir en la viabilidad de los glóbulos rojos.