Tutkimus S303-käsiteltyjen punasolujen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on vakava talassemia ja jotka vaativat kroonista punasolujen siirtoa
maanantai 16. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Cerus Corporation
Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus S 303:lla käsiteltyjen punasolujen (RBC) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on suuri talassemia ja jotka vaativat kroonista punasolujen siirtoa
S 303:lla käsiteltyjen punasolujen (RBC) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, jotka tarvitsevat kroonista verensiirtotukea thalassemia majorin vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
S 303:lla käsiteltyjen punasolujen (RBC) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, jotka tarvitsevat kroonista verensiirtotukea thalassemia majorin vuoksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
86
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥10 vuotta, kummasta tahansa sukupuolesta
- Hänellä on diagnosoitu talassemia major ja hän osallistuu tällä hetkellä krooniseen verensiirto-ohjelmaan
- Vähintään yhden vuoden historia kroonista punasolujen siirtotukea ja vakaa verensiirtovaatimus (hoitavaa lääkäriä kohden)
- Vähintään 14 päivän tauko punasolusiirtojen välillä
- Kaikki punasolujen komponentit annetaan yhtenä päivänä jokaista verensiirtojaksoa kohden
- Negatiiviset suorat antiglobuliinitestit (DAT)
- Stabiili raudan kelatointiohjelma
- Käytettävissä hemoglobiinitason mittaamiseen tunnin kuluttua verensiirrosta
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
Poissulkemiskriteerit:
- S 303 -käsitellylle punasolulle spesifinen lähtötason vasta-aine (positiivinen testi, kuten kohdassa 8.4.1 on määritelty)
- Todisteet pernan hyperfunktiosta, joka määritellään verensiirtotarpeeksi > 180 cm3/kg/vuosi (100 % hematokriittitasolla)
- Pernan suureneminen: perna käsin kosketeltava ≥4 cm kylkireunan alapuolella TAI ≥18 cm pitkittäishalkaisija ultraäänellä (valittu tutkijan harkinnan mukaan saatavilla olevien tietojen mukaan ultraäänitietojen ollessa parempi)
- Kaikki koehenkilöt, joille siirrettyjen RBC-yksiköiden lukumäärän odotetaan muuttuvan 12 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta koehenkilön kasvun vuoksi (esim. siirtyminen yhdestä punasolujen komponentista verensiirtosykliä kohti 2 TAI siirtymistä 2:sta 3:een pelkästään painonmuutoksesta)
- Alloimmunisaatio korkean frekvenssin veriryhmän antigeeneille siinä määrin, että yhteensopivan veren valmistaminen ei välttämättä ole mahdollista tutkimuksessa (pelkkä alloimmunisaatio ei ole automaattinen poissulkeminen)
- Nykyinen erikoishoito pestyillä tai jäädytetyillä punasoluilla
- Vaatimus gammasäteilytetyille punasolujen komponenteille (sokaisettaisi vaikeuksia veren komponenttien merkintämääräysten vuoksi
- Hoito millä tahansa lääkkeellä, jonka tiedetään vaikuttavan haitallisesti punasolujen elinkelpoisuuteen
- HIV-infektio (määritelty RNA-positiiviseksi)
- HCV (hepatiitti C) -infektio (määritelty RNA-positiiviseksi), jos sitä hoidetaan samanaikaisesti lääkkeillä, joiden tiedetään tukahduttavan luuytimen toimintaa
- Raskaana oleva tai imettävä nainen tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei käytä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä
- Akuutti tai krooninen sairaus, muu kuin talassemia, joka voi tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan estää tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen joko samanaikaisesti tai edellisten 28 päivän aikana, jossa tutkimuslääke tai -laite voi vaikuttaa punasolujen elinkelpoisuuteen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: S-303 Käsitellyt punasolut (RBC)
Potilaat jaetaan satunnaisesti testi- ja kontrollipunasolujen antojärjestykseen; kelvolliset potilaat määrätään satunnaisesti saamaan testi-punasoluja, joita seuraa kontrolli-RBC:t tai kontrolli-punasolut ja sen jälkeen testi-RBC:t.
Jokainen potilas suorittaa molemmat hoitojaksot.
|
|
|
Active Comparator: Perinteiset, käsittelemättömät punasolut
Potilaat jaetaan satunnaisesti testi- ja kontrollipunasolujen antojärjestykseen; kelvolliset potilaat määrätään satunnaisesti saamaan testi-punasoluja, joita seuraa kontrolli-RBC:t tai kontrolli-punasolut ja sen jälkeen testi-RBC:t.
Jokainen potilas suorittaa molemmat hoitojaksot.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tehokkuuspäätepiste – hemoglobiinin kulutus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Hemoglobiinin kulutus mitattuna hemoglobiinin kokonaismassana siirrettynä henkilöä kohden, joka on mukautettu keskimääräiseen ruumiinpainoon ja päivien lukumäärään tehon arviointijakson aikana (mukautetut hemoglobiinin (Hgb) kulutusyksiköt ovat g Hgb/kg ruumiinpainoa/päivä).
|
12 kuukautta
|
|
Ensisijainen turvallisuuspäätepiste – Hoidon aikana syntyvän vasta-aineen ilmaantuvuus, jolla on vahvistettu spesifisyys S 303 -käsitellyille punasoluille (RBC)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kliinisesti merkittävään hemolyysiin liittyvän hoidossa syntyvän vasta-aineen ilmaantuvuus, jolla on vahvistettu spesifisyys S 303 -käsitellyille punasoluille (RBC)
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste - hemoglobiinin lisäys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Hemoglobiinin nousu tunnin kuluttua verensiirrosta
|
12 kuukautta
|
|
Toissijaisen tehokkuuden päätepiste - Verensiirron jälkeisen hemoglobiinitason suhteellinen lasku päivässä (%/vrk)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Verensiirron jälkeisen hemoglobiinitason suhteellinen lasku päivässä (%/vrk)
|
12 kuukautta
|
|
Toissijaiset turvallisuuden päätepiste-haittatapahtumat
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Koehenkilöitä seurataan aktiivisesti haittatapahtumien varalta verensiirtojakson aikana ja siihen asti, kunnes heidät kotiutetaan verensiirtoklinikalta.
|
12 kuukautta
|
|
Toissijainen turvallisuuspäätepiste-siirtoreaktiot 24 tunnin sisällä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Verensiirtoreaktiot 24 tunnin sisällä määritetyllä tutkimustuotteella suoritetusta verensiirrosta.
|
12 kuukautta
|
|
Toissijainen turvallisuuspäätepiste - Allo-immunisaation tiheys punasolujen (RBC) alloantigeeneille
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Punasolujen (RBC) alloantigeeneille allo-immunisoinnin tiheys
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- Päätutkija: Antonio Piga, MD, University of Torino
- Päätutkija: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. marraskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. marraskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 4. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. heinäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLI 00076
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .