Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van met S303 behandelde rode bloedcellen (RBC's) bij proefpersonen met ernstige thalassemie die chronische RBC-transfusie nodig hebben
16 juli 2018 bijgewerkt door: Cerus Corporation
Een gerandomiseerde gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van met S 303 behandelde rode bloedcellen (RBC) te evalueren bij proefpersonen met thalassemie major die chronische RBC-transfusie nodig hebben
Om de werkzaamheid en veiligheid van met S 303 behandelde rode bloedcellen (RBC's) te evalueren bij personen die chronische transfusieondersteuning nodig hebben vanwege thalassemie major.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Om de werkzaamheid en veiligheid van met S 303 behandelde rode bloedcellen (RBC's) te evalueren bij personen die chronische transfusieondersteuning nodig hebben vanwege thalassemie major.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
86
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥10 jaar, van beide geslachten
- Gediagnosticeerd met thalassemie major en neemt momenteel deel aan een chronisch transfusieprogramma
- Minstens één jaar voorgeschiedenis van chronische RBC-transfusieondersteuning met een stabiele transfusiebehoefte (per behandelend arts)
- Intervallen van ten minste 14 dagen tussen RBC-transfusies
- Alle RBC-componenten worden per transfusie-episode op één dag gegeven
- Negatieve directe antiglobulinetests (DAT)
- Stabiel ijzerchelatieregime
- Beschikbaar voor meting van hemoglobinegehalte één uur na transfusie
- Ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier
Uitsluitingscriteria:
- Baseline-antilichaam specifiek voor met S 303 behandelde RBC (positieve test, zoals gedefinieerd in paragraaf 8.4.1)
- Bewijs van hyperfunctie van de milt gedefinieerd als een transfusiebehoefte >180 cc/kg/jaar (bij 100% hematocriet)
- Miltvergroting: milt voelbaar ≥ 4 cm onder de ribbenboog OF ≥ 18 cm in longitudinale diameter door echografie (gekozen door de onderzoeker volgens de beschikbare gegevens, waarbij echografie de voorkeur heeft)
- Elke proefpersoon voor wie een overgang van het aantal getransfundeerde RBC-eenheden wordt verwacht binnen 12 maanden na aanvang van het onderzoek als gevolg van groei van de proefpersoon (bijv. een overgang van 1 RBC-component per transfusiecyclus naar 2 OF een overgang van 2 naar 3 wordt verwacht op basis van alleen bij gewichtsverandering)
- Allo-immunisatie tegen hoogfrequente bloedgroepantigenen in die mate dat de gemakkelijke levering van compatibel bloed mogelijk niet haalbaar is voor het onderzoek (allo-immunisatie alleen is geen automatische uitsluiting)
- Huidige gespecialiseerde behandeling met gewassen of ingevroren RBC
- Vereiste voor gammabestraalde erytrocytenproducten (zou verblindingsmoeilijkheden opleveren vanwege de regelgeving op het gebied van etikettering van bloedbestanddelen
- Behandeling met elk medicijn waarvan bekend is dat het de levensvatbaarheid van RBC nadelig beïnvloedt
- HIV-infectie (gedefinieerd als RNA-positief)
- HCV (hepatitis C)-infectie (gedefinieerd als RNA-positief) indien behandeld met gelijktijdige medicatie waarvan bekend is dat ze het beenmerg onderdrukt
- Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft, of vrouw in de vruchtbare leeftijd die geen medisch goedgekeurde vorm van anticonceptie gebruikt
- Andere acute of chronische medische aandoening dan thalassemie die, naar de mening van de onderzoeker of medische monitor, de proefpersoon ervan kan weerhouden deel te nemen aan het onderzoek
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek, gelijktijdig of binnen de voorgaande 28 dagen, waarbij het onderzoeksgeneesmiddel of apparaat de levensvatbaarheid van rode bloedcellen kan beïnvloeden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: S-303 behandelde rode bloedcellen (RBC)
Patiënten worden willekeurig toegewezen aan de volgorde van toediening van test- en controle-RBC's; in aanmerking komende patiënten worden willekeurig toegewezen om test-RBC's te ontvangen, gevolgd door controle-RBC's of controle-RBC's gevolgd door test-RBC's.
Elke patiënt voltooit beide behandelingsperioden.
|
|
|
Actieve vergelijker: Conventionele, onbehandelde rode bloedcellen
Patiënten worden willekeurig toegewezen aan de volgorde van toediening van test- en controle-RBC's; in aanmerking komende patiënten worden willekeurig toegewezen om test-RBC's te ontvangen, gevolgd door controle-RBC's of controle-RBC's gevolgd door test-RBC's.
Elke patiënt voltooit beide behandelingsperioden.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primair werkzaamheidseindpunt - hemoglobineverbruik
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Hemoglobineconsumptie gemeten als totale hemoglobinemassa die per proefpersoon is getransfundeerd, gecorrigeerd voor gemiddeld lichaamsgewicht en het aantal dagen tijdens de beoordelingsperiode voor de werkzaamheid (aangepaste hemoglobine (Hgb)-consumptie-eenheden zijn g Hgb/kg lichaamsgewicht/dag).
|
12 maanden
|
|
Primair veiligheidseindpunt: incidentie van een tijdens de behandeling ontstaan antilichaam met bevestigde specificiteit voor met S 303 behandelde rode bloedcellen (RBC)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Incidentie van een tijdens de behandeling optredend antilichaam met bevestigde specificiteit voor met S 303 behandelde rode bloedcellen (RBC) geassocieerd met klinisch significante hemolyse
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Secundaire werkzaamheidseindpunt-hemoglobinetoename
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Hemoglobineverhoging één uur na transfusie
|
12 maanden
|
|
Secundair werkzaamheidseindpunt - Proportionele daling van het hemoglobinegehalte na transfusie per dag (%/dag)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Proportionele daling van het hemoglobinegehalte na transfusie per dag (%/dag)
|
12 maanden
|
|
Secundaire veiligheidseindpunt-bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Proefpersonen zullen actief worden gecontroleerd op bijwerkingen tijdens de transfusie-episode en tot ontslag uit de transfusiekliniek.
|
12 maanden
|
|
Secundaire veiligheidseindpunt-transfusiereacties binnen 24 uur
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Transfusiereacties binnen 24 uur na een onderzoekstransfusie met het toegewezen onderzoeksproduct.
|
12 maanden
|
|
Secundair veiligheidseindpunt - Frequentie van allo-immunisatie tegen allo-antigenen van rode bloedcellen (RBC)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Frequentie van allo-immunisatie tegen allo-antigenen van rode bloedcellen (RBC).
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- Hoofdonderzoeker: Antonio Piga, MD, University of Torino
- Hoofdonderzoeker: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 december 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 november 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 november 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
4 december 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 juli 2018
Laatst geverifieerd
1 juli 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLI 00076
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .