Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité des globules rouges traités au S303 chez des sujets atteints de thalassémie majeure nécessitant une transfusion chronique de globules rouges
16 juillet 2018 mis à jour par: Cerus Corporation
Une étude contrôlée randomisée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité des globules rouges traités au S 303 chez des sujets atteints de thalassémie majeure nécessitant une transfusion chronique de globules rouges
Évaluer l'efficacité et l'innocuité des globules rouges traités au S 303 chez les sujets nécessitant une assistance transfusionnelle chronique en raison d'une thalassémie majeure.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Évaluer l'efficacité et l'innocuité des globules rouges traités au S 303 chez les sujets nécessitant une assistance transfusionnelle chronique en raison d'une thalassémie majeure.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
86
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 10 ans, de l'un ou l'autre sexe
- A reçu un diagnostic de thalassémie majeure et participe actuellement à un programme de transfusion chronique
- Au moins un an d'antécédents de soutien transfusionnel chronique de globules rouges avec une exigence transfusionnelle stable (par médecin traitant)
- Intervalles d'au moins 14 jours entre les transfusions de globules rouges
- Tous les composants érythrocytaires sont administrés un jour pour chaque épisode de transfusion
- Tests directs à l'antiglobuline (DAT) négatifs
- Régime de chélation du fer stable
- Disponible pour la mesure du taux d'hémoglobine une heure après la transfusion
- Formulaire de consentement éclairé signé et daté
Critère d'exclusion:
- Anticorps de base spécifique aux globules rouges traités au S 303 (test positif, tel que défini à la section 8.4.1)
- Preuve d'hyper fonction splénique définie comme un besoin transfusionnel > 180 cc/kg/an (à 100 % d'hématocrite)
- Hypertrophie splénique : rate palpable ≥ 4 cm sous la marge costale OU ≥ 18 cm de diamètre longitudinal par échographie (choisi à la discrétion de l'investigateur en fonction des données disponibles, les données échographiques étant préférables)
- Tout sujet pour lequel une transition du nombre d'unités de globules rouges transfusés est prévue dans les 12 mois suivant l'entrée dans l'étude en raison de la croissance du sujet (par exemple, une transition de 1 composant de globules rouges par cycle de transfusion à 2 OU une transition de 2 à 3 est anticipée en fonction sur le changement de poids seul)
- Allo-immunisation contre des antigènes de groupe sanguin à haute fréquence dans la mesure où la fourniture immédiate de sang compatible peut ne pas être réalisable pour l'étude (l'allo-immunisation seule n'est pas une exclusion automatique)
- Traitement spécialisé actuel avec globules rouges lavés ou congelés
- Exigence pour les composants érythrocytaires irradiés aux rayons gamma (présenterait une difficulté d'insu en raison des réglementations sur l'étiquetage des composants sanguins
- Traitement avec tout médicament connu pour nuire à la viabilité des globules rouges
- Infection par le VIH (définie comme ARN positif)
- Infection par le VHC (hépatite C) (définie comme ARN positif) si elle est traitée avec des médicaments concomitants connus pour supprimer la moelle osseuse
- Femme enceinte ou allaitante, ou femme en âge de procréer n'utilisant pas de forme de contraception médicalement approuvée
- Trouble médical aigu ou chronique autre que la thalassémie qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, peut empêcher le sujet de terminer sa participation à l'étude
- Participation à une autre étude clinique, soit simultanément, soit au cours des 28 jours précédents, dans laquelle le médicament ou le dispositif à l'étude peut influencer la viabilité des globules rouges
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Globules rouges traités au S-303 (RBC)
Les patients seront assignés au hasard à la séquence d'administration des globules rouges de test et de contrôle ; les patients éligibles sont assignés au hasard pour recevoir des globules rouges de test suivis de globules rouges de contrôle ou des globules rouges de contrôle suivis de globules rouges de test.
Chaque patient terminera les deux périodes de traitement.
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Comparateur actif: Globules rouges conventionnels non traités
Les patients seront assignés au hasard à la séquence d'administration des globules rouges de test et de contrôle ; les patients éligibles sont assignés au hasard pour recevoir des globules rouges de test suivis de globules rouges de contrôle ou des globules rouges de contrôle suivis de globules rouges de test.
Chaque patient terminera les deux périodes de traitement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère principal d'efficacité - Consommation d'hémoglobine
Délai: 12 mois
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Consommation d'hémoglobine mesurée en tant que masse totale d'hémoglobine transfusée par sujet ajustée en fonction du poids corporel moyen et du nombre de jours pendant la période d'évaluation de l'efficacité (les unités de consommation ajustée d'hémoglobine (Hb) sont exprimées en g Hb/kg de poids corporel/jour).
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12 mois
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Critère d'évaluation principal de l'innocuité - Incidence d'un anticorps émergeant du traitement avec une spécificité confirmée pour les globules rouges traités au S 303 (RBC)
Délai: 12 mois
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Incidence d'un anticorps émergeant du traitement avec une spécificité confirmée pour les globules rouges traités au S 303 associée à une hémolyse cliniquement significative
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère secondaire d'efficacité - Augmentation de l'hémoglobine
Délai: 12 mois
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Augmentation de l'hémoglobine une heure après la transfusion
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12 mois
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Critère secondaire d'efficacité - Diminution proportionnelle du taux d'hémoglobine post-transfusionnel par jour (%/jour)
Délai: 12 mois
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Diminution proportionnelle du taux d'hémoglobine post-transfusionnelle par jour (%/jour)
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12 mois
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Critère d'évaluation secondaire de l'innocuité - Événements indésirables
Délai: 12 mois
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Les sujets seront activement surveillés pour les événements indésirables pendant l'épisode de transfusion et jusqu'à leur sortie de la clinique de transfusion.
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12 mois
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Critère d'évaluation secondaire de l'innocuité - Réactions transfusionnelles dans les 24 heures
Délai: 12 mois
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Réactions transfusionnelles dans les 24 heures suivant une transfusion à l'étude avec le produit à l'étude assigné.
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12 mois
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Critère secondaire d'innocuité - Fréquence de l'allo-immunisation contre les allo-antigènes des globules rouges (RBC)
Délai: 12 mois
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Fréquence de l'allo-immunisation contre les allo-antigènes des globules rouges (RBC)
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
- Chercheur principal: Antonio Piga, MD, University of Torino
- Chercheur principal: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 décembre 2012
Achèvement primaire (Réel)
21 décembre 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
31 décembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 novembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 novembre 2012
Première publication (Estimation)
4 décembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juillet 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2018
Dernière vérification
1 juillet 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLI 00076
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