Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S303 behandelten roten Blutkörperchen (RBCs) bei Patienten mit Thalassämie Major, die eine chronische RBC-Transfusion benötigen

16. Juli 2018 aktualisiert von: Cerus Corporation

Eine randomisierte kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S 303 behandelten roten Blutkörperchen (RBC) bei Patienten mit Thalassämie Major, die eine chronische RBC-Transfusion benötigen

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S 303 behandelten roten Blutkörperchen (RBCs) bei Patienten, die aufgrund einer Thalassämie Major eine chronische Transfusionsunterstützung benötigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S 303 behandelten roten Blutkörperchen (RBCs) bei Patienten, die aufgrund einer Thalassämie Major eine chronische Transfusionsunterstützung benötigen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Italien
        • University of Torino
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn
        • Ege University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥10 Jahre, egal welchen Geschlechts
  • Bei ihm wurde Thalassämie Major diagnostiziert und er nimmt derzeit an einem chronischen Transfusionsprogramm teil
  • Mindestens ein Jahr lang chronische Erythrozytentransfusionsunterstützung mit stabilem Transfusionsbedarf (pro behandelndem Arzt)
  • Abstände von mindestens 14 Tagen zwischen Erythrozytentransfusionen
  • Bei jeder Transfusionsepisode werden alle RBC-Komponenten an einem Tag verabreicht
  • Negative direkte Antiglobulintests (DAT)
  • Stabile Eisenchelat-Therapie
  • Verfügbar zur Messung des Hämoglobinspiegels eine Stunde nach der Transfusion
  • Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Ausgangsantikörper, spezifisch für mit S 303 behandelte Erythrozyten (positiver Test, wie in Abschnitt 8.4.1 definiert)
  • Hinweise auf eine Überfunktion der Milz, definiert als Transfusionsbedarf >180 cm³/kg/Jahr (bei 100 % Hämatokrit)
  • Milzvergrößerung: Milz tastbar ≥ 4 cm unterhalb des Rippenrandes ODER ≥ 18 cm im Längsdurchmesser durch Ultraschall (Auswahl nach Ermessen des Prüfarztes entsprechend den verfügbaren Daten, wobei Ultraschalldaten vorzuziehen sind)
  • Jeder Proband, bei dem aufgrund des Wachstums des Probanden innerhalb von 12 Monaten nach Studienbeginn ein Übergang in der Anzahl der transfundierten Erythrozyteneinheiten zu erwarten ist (z. B. ein Übergang von 1 Erythrozytenkomponente pro Transfusionszyklus auf 2 ODER ein Übergang von 2 auf 3). allein aufgrund der Gewichtsveränderung)
  • Alloimmunisierung gegen hochfrequente Blutgruppenantigene, soweit die Bereitstellung von kompatiblem Blut für die Studie möglicherweise nicht möglich ist (Alloimmunisierung allein ist kein automatischer Ausschluss).
  • Aktuelle Spezialbehandlung mit gewaschenen oder gefrorenen Erythrozyten
  • Anforderung für gammabestrahlte Erythrozytenbestandteile (würde aufgrund der Vorschriften zur Kennzeichnung von Blutbestandteilen zu Verblindungsschwierigkeiten führen).
  • Behandlung mit Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Lebensfähigkeit der Erythrozyten negativ beeinflussen
  • HIV-Infektion (definiert als RNA-positiv)
  • HCV-Infektion (Hepatitis C) (definiert als RNA-positiv), wenn sie gleichzeitig mit Medikamenten behandelt wird, von denen bekannt ist, dass sie das Knochenmark unterdrücken
  • Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, die keine medizinisch zugelassene Form der Empfängnisverhütung anwenden
  • Akute oder chronische medizinische Störung außer Thalassämie, die nach Ansicht des Prüfarztes oder des medizinischen Beobachters dazu führen kann, dass der Proband die Teilnahme an der Studie nicht abschließen kann
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, entweder gleichzeitig oder innerhalb der letzten 28 Tage, in der das Studienmedikament oder -gerät die Lebensfähigkeit roter Blutkörperchen beeinflussen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mit S-303 behandelte rote Blutkörperchen (RBC)
Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip der Reihenfolge der Verabreichung von Test- und Kontroll-Erythrozyten zugeordnet. Geeignete Patienten erhalten nach dem Zufallsprinzip Test-Erythrozyten, gefolgt von Kontroll-Erythrozyten, oder Kontroll-Erythrozyten, gefolgt von Test-Erythrozyten. Jeder Patient wird beide Behandlungsperioden absolvieren.
Biologisch: Mit S-303 behandelte rote Blutkörperchen (RBCs)
Aktiver Komparator: Konventionelle, unbehandelte rote Blutkörperchen
Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip der Reihenfolge der Verabreichung von Test- und Kontroll-Erythrozyten zugeordnet. Geeignete Patienten erhalten nach dem Zufallsprinzip Test-Erythrozyten, gefolgt von Kontroll-Erythrozyten, oder Kontroll-Erythrozyten, gefolgt von Test-Erythrozyten. Jeder Patient wird beide Behandlungsperioden absolvieren.
Biologisch: Konventionelle, unbehandelte rote Blutkörperchen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primärer Wirksamkeitsendpunkt – Hämoglobinverbrauch
Zeitfenster: 12 Monate
Der Hämoglobinverbrauch wird als gesamte transfundierte Hämoglobinmasse pro Proband gemessen, angepasst an das durchschnittliche Körpergewicht und die Anzahl der Tage während des Wirksamkeitsbewertungszeitraums (angepasste Hämoglobin (Hgb)-Verbrauchseinheiten sind g Hgb/kg Körpergewicht/Tag).
12 Monate
Primärer Sicherheitsendpunkt – Inzidenz eines behandlungsbedingten Antikörpers mit bestätigter Spezifität für mit S 303 behandelte rote Blutkörperchen (RBC)
Zeitfenster: 12 Monate
Auftreten eines behandlungsbedingten Antikörpers mit bestätigter Spezifität für mit S 303 behandelte rote Blutkörperchen (RBC), der mit einer klinisch signifikanten Hämolyse verbunden ist
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundärer Wirksamkeitsendpunkt – Hämoglobin-Erhöhung
Zeitfenster: 12 Monate
Hämoglobinanstieg eine Stunde nach der Transfusion
12 Monate
Sekundärer Wirksamkeitsendpunkt – proportionaler Rückgang des Hämoglobinspiegels nach der Transfusion pro Tag (%/Tag)
Zeitfenster: 12 Monate
Proportionaler Rückgang des Hämoglobinspiegels nach der Transfusion pro Tag (%/Tag)
12 Monate
Sekundäre Sicherheitsendpunkt-unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Die Probanden werden während der Transfusionsepisode und bis zur Entlassung aus der Transfusionsklinik aktiv auf unerwünschte Ereignisse überwacht.
12 Monate
Sekundäre Sicherheitsendpunkt-Transfusionsreaktionen innerhalb von 24 Stunden
Zeitfenster: 12 Monate
Transfusionsreaktionen innerhalb von 24 Stunden nach einer Studientransfusion mit dem zugewiesenen Studienprodukt.
12 Monate
Sekundärer Sicherheitsendpunkt – Häufigkeit der Alloimmunisierung gegen Alloantigene roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: 12 Monate
Häufigkeit der Alloimmunisierung gegen Alloantigene der roten Blutkörperchen (RBC).
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cerus Corporation

Ermittler

  • Hauptermittler: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Hauptermittler: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Hauptermittler: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI 00076

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Thalassämie major

Klinische Studien zur Mit S-303 behandelte rote Blutkörperchen (RBCs)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Montenegro

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren