Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til S303-behandlede røde blodceller (RBC) hos personer med Thalassemia Major som krever kronisk RBC-transfusjon

16. juli 2018 oppdatert av: Cerus Corporation

En randomisert kontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til S 303-behandlede røde blodceller (RBC) hos personer med Thalassemia Major som krever kronisk RBC-transfusjon

For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) hos personer som trenger kronisk transfusjonsstøtte på grunn av thalassemia major.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) hos personer som trenger kronisk transfusjonsstøtte på grunn av thalassemia major.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Italia
        • University of Torino
  • Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia
        • Ege University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥10 år, av begge kjønn
  • Diagnostisert med thalassemia major og deltar for tiden i et kronisk transfusjonsprogram
  • Minst ett års historie med kronisk RBC-transfusjonsstøtte med et stabilt transfusjonsbehov (per behandlende lege)
  • Intervaller på minst 14 dager mellom RBC-transfusjoner
  • Alle RBC-komponenter gis på én dag for hver transfusjonsepisode
  • Negative direkte antiglobulin-tester (DAT)
  • Stabil jernkeleringsregime
  • Tilgjengelig for måling av hemoglobinnivå en time etter transfusjon
  • Signert og datert informert samtykkeskjema

Ekskluderingskriterier:

  • Baseline antistoff spesifikt for S 303-behandlet RBC (positiv test, som definert i avsnitt 8.4.1)
  • Bevis på milthyperfunksjon definert som et transfusjonsbehov >180 cc/kg/år (ved 100 % hematokrit)
  • Miltforstørrelse: milt følbar ≥4 cm under costal margin ELLER ≥18 cm i langsgående diameter ved ultralyd (valgt etter etterforskerens skjønn i henhold til tilgjengelige data med ultralyddata å foretrekke)
  • Ethvert forsøksperson for hvem det forventes en overgang i antall RBC-enheter som transfunderes innen 12 måneder etter studiestart på grunn av vekst av emnet (f.eks. en overgang fra 1 RBC-komponent per transfusjonssyklus til 2 ELLER en overgang fra 2 til 3 forventes basert på på vektendring alene)
  • Alloimmunisering mot høyfrekvente blodgruppeantigener i den grad at klar tilførsel av kompatibelt blod kanskje ikke er mulig for studien (alloimmunisering alene er ikke en automatisk ekskludering)
  • Nåværende spesialisert behandling med vasket eller frossen RBC
  • Krav til gammabestrålte RBC-komponenter (vil gi blendende problemer på grunn av forskrifter for merking av blodkomponenter
  • Behandling med alle medisiner som er kjent for å påvirke RBC-levedyktigheten negativt
  • HIV-infeksjon (definert som RNA-positiv)
  • HCV (hepatitt C)-infeksjon (definert som RNA-positiv) hvis behandlet med samtidig medisiner kjent for å undertrykke benmargen
  • Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner i fertil alder som ikke bruker en medisinsk godkjent prevensjonsform
  • Akutt eller kronisk medisinsk lidelse annet enn talassemi som, etter etterforskerens eller den medisinske monitorens oppfatning, kan forhindre forsøkspersonen i å fullføre deltakelsen i studien
  • Deltakelse i en annen klinisk studie, enten samtidig eller i løpet av de siste 28 dagene, der studiemedikamentet eller enheten kan påvirke levedyktigheten til røde blodceller

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: S-303 behandlede røde blodlegemer (RBC)
Pasienter vil bli tilfeldig tildelt sekvensen for administrering av test- og kontroll-RBC; Kvalifiserte pasienter blir tilfeldig tildelt til å motta RBC-test etterfulgt av kontroll-RBC eller kontroll-RBC etterfulgt av test-RBC. Hver pasient vil fullføre begge behandlingsperiodene.
Biologisk: S-303 behandlede røde blodceller (RBC)
Aktiv komparator: Konvensjonelle, ubehandlede røde blodlegemer
Pasienter vil bli tilfeldig tildelt sekvensen for administrering av test- og kontroll-RBC; Kvalifiserte pasienter blir tilfeldig tildelt til å motta RBC-test etterfulgt av kontroll-RBC eller kontroll-RBC etterfulgt av test-RBC. Hver pasient vil fullføre begge behandlingsperiodene.
Biologisk: Konvensjonelle, ubehandlede røde blodlegemer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært effektendepunkt - Hemoglobinforbruk
Tidsramme: 12 måneder
Hemoglobinforbruk målt som total hemoglobinmasse transfundert per forsøksperson justert for gjennomsnittlig kroppsvekt og antall dager i løpet av effektevalueringsperioden (justert hemoglobin (Hgb) forbruksenheter er g Hgb/kg kroppsvekt/dag).
12 måneder
Primært sikkerhetsendepunkt - Forekomst av et behandlingsfremkommet antistoff med bekreftet spesifisitet mot S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst av et behandlingsfremkommet antistoff med bekreftet spesifisitet mot S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) assosiert med klinisk signifikant hemolyse
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært effektendepunkt-hemoglobinøkning
Tidsramme: 12 måneder
Hemoglobinøkning én time etter transfusjon
12 måneder
Sekundært effektendepunkt - proporsjonal nedgang i hemoglobinnivået etter transfusjon per dag (%/dag)
Tidsramme: 12 måneder
Proporsjonal nedgang i hemoglobinnivå etter transfusjon per dag (%/dag)
12 måneder
Sekundært sikkerhetsendepunkt – uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
Forsøkspersonene vil bli aktivt overvåket for uønskede hendelser under transfusjonsepisoden og frem til utskrivning fra transfusjonsklinikken.
12 måneder
Sekundære sikkerhetsendepunkt-transfusjonsreaksjoner innen 24 timer
Tidsramme: 12 måneder
Transfusjonsreaksjoner innen 24 timer etter en studietransfusjon med det tildelte studieproduktet.
12 måneder
Sekundært sikkerhetsendepunkt - Frekvens av allo-immunisering mot røde blodlegemer (RBC) allo-antigener
Tidsramme: 12 måneder
Frekvens av allo-immunisering mot røde blodlegemer (RBC) allo-antigener
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cerus Corporation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Hovedetterforsker: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Hovedetterforsker: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2012

Primær fullføring (Faktiske)

21. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

4. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLI 00076

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Major Thalassemia

Kliniske studier på S-303 behandlede røde blodceller (RBC)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere