Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S303-behandlede røde blodlegemer (RBC'er) hos personer med Thalassæmi Major, der kræver kronisk RBC-transfusion

16. juli 2018 opdateret af: Cerus Corporation

En randomiseret kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) hos personer med Thalassæmi Major, der kræver kronisk RBC-transfusion

For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC'er) hos forsøgspersoner, der har behov for kronisk transfusionsstøtte på grund af thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC'er) hos forsøgspersoner, der har behov for kronisk transfusionsstøtte på grund af thalassæmi major.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Italien
        • University of Torino
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun
        • Ege University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥10 år, af begge køn
  • Diagnosticeret med thalassæmi major og deltager i øjeblikket i et kronisk transfusionsprogram
  • Mindst et års historie med kronisk RBC-transfusionsstøtte med et stabilt transfusionsbehov (pr. behandlende læge)
  • Intervaller på mindst 14 dage mellem RBC-transfusioner
  • Alle RBC-komponenter gives på én dag for hver transfusionsepisode
  • Negative direkte antiglobulintests (DAT)
  • Stabil jernkeleringsregime
  • Tilgængelig til måling af hæmoglobinniveau en time efter transfusion
  • Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular

Ekskluderingskriterier:

  • Baseline-antistof, der er specifikt for S 303-behandlet RBC (positiv test, som defineret i afsnit 8.4.1)
  • Bevis på milthyperfunktion defineret som et transfusionsbehov >180 cc/kg/år (ved 100 % hæmatokrit)
  • Miltforstørrelse: milt følbar ≥4 cm under kystmarginen ELLER ≥18 cm i langsgående diameter ved ultralyd (valgt efter efterforskerens skøn i henhold til de tilgængelige data, hvor ultralydsdata er at foretrække)
  • Enhver forsøgsperson, for hvem der forventes en overgang i antallet af RBC-enheder, der transfunderes inden for 12 måneder efter studiestart på grund af forsøgspersonens vækst (f.eks. en overgang fra 1 RBC-komponent pr. transfusionscyklus til 2 ELLER en overgang fra 2 til 3 forventes baseret på på vægtændring alene)
  • Alloimmunisering til højfrekvente blodgruppeantigener i det omfang, at den hurtige tilvejebringelse af kompatibelt blod muligvis ikke er mulig for undersøgelsen (alloimmunisering alene er ikke en automatisk udelukkelse)
  • Nuværende specialiseret behandling med vasket eller frosset røde blodlegemer
  • Krav til gammabestrålede RBC-komponenter (ville give blændende vanskeligheder på grund af regler for mærkning af blodkomponenter
  • Behandling med enhver medicin, der vides at påvirke RBC-levedygtigheden negativt
  • HIV-infektion (defineret som RNA-positiv)
  • HCV (hepatitis C)-infektion (defineret som RNA-positiv), hvis den behandles med samtidig medicin, der vides at undertrykke knoglemarven
  • Gravid eller ammende kvinde eller kvinde i den fødedygtige alder, der ikke bruger en medicinsk godkendt form for prævention
  • Akut eller kronisk medicinsk lidelse ud over thalassæmi, der efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan forhindre forsøgspersonen i at fuldføre deltagelse i undersøgelsen
  • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse, enten samtidig eller inden for de foregående 28 dage, hvor undersøgelseslægemidlet eller -anordningen kan påvirke levedygtigheden af ​​røde blodlegemer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: S-303 behandlede røde blodlegemer (RBC)
Patienterne vil blive tilfældigt tildelt sekvensen for administration af test- og kontrol-RBC'er; egnede patienter tildeles tilfældigt til at modtage test-RBC'er efterfulgt af kontrol-RBC'er eller kontrol-RBC'er efterfulgt af test-RBC'er. Hver patient vil gennemføre begge behandlingsperioder.
Biologisk: S-303 behandlede røde blodlegemer (RBC'er)
Aktiv komparator: Konventionelle, ubehandlede røde blodlegemer
Patienterne vil blive tilfældigt tildelt sekvensen for administration af test- og kontrol-RBC'er; egnede patienter tildeles tilfældigt til at modtage test-RBC'er efterfulgt af kontrol-RBC'er eller kontrol-RBC'er efterfulgt af test-RBC'er. Hver patient vil gennemføre begge behandlingsperioder.
Biologisk: Konventionelle, ubehandlede røde blodlegemer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært effekt-endepunkt - Hæmoglobinforbrug
Tidsramme: 12 måneder
Hæmoglobinforbrug målt som total hæmoglobinmasse transfunderet pr. individ justeret for gennemsnitlig kropsvægt og antallet af dage i effektivitetsevalueringsperioden (justeret hæmoglobin (Hgb) forbrugsenheder er g Hgb/kg kropsvægt/dag).
12 måneder
Primært sikkerhedsendepunkt - forekomst af et behandlingsudspringende antistof med bekræftet specificitet over for S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst af et behandlingsudspringende antistof med bekræftet specificitet over for S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) forbundet med klinisk signifikant hæmolyse
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundær effekt-endepunkt-hæmoglobinstigning
Tidsramme: 12 måneder
Hæmoglobinstigning en time efter transfusion
12 måneder
Sekundært effekt-endepunkt-Proportionalt fald i post-transfusion hæmoglobinniveau pr. dag (%/dag)
Tidsramme: 12 måneder
Forholdsmæssigt fald i hæmoglobinniveauet efter transfusion pr. dag (%/dag)
12 måneder
Sekundære sikkerhedsendepunkt-uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Forsøgspersoner vil blive overvåget aktivt for bivirkninger under transfusionsepisoden og indtil udskrivelse fra transfusionsklinikken.
12 måneder
Sekundære sikkerhedsendepunkt-transfusionsreaktioner inden for 24 timer
Tidsramme: 12 måneder
Transfusionsreaktioner inden for 24 timer efter en undersøgelsestransfusion med det tildelte undersøgelsesprodukt.
12 måneder
Sekundært sikkerhedsendepunkt - Frekvens af allo-immunisering mod røde blodlegemer (RBC) allo-antigener
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af allo immunisering mod røde blodlegemer (RBC) allo-antigener
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cerus Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Ledende efterforsker: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Ledende efterforsker: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2012

Først opslået (Skøn)

4. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI 00076

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Major Thalassæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner