地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的有效性和安全性研究
2016年4月1日 更新者：Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd.
地西他滨治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的开放标签、多中心、IIIb 期研究
本研究的目的是评估地西他滨治疗中国患者骨髓增生异常综合征（骨髓中造血细胞受损时发生的一组病症的名称）的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性（期待使用主要在患者登记后收集的定期观察）、开放标签（所有参与研究的人都知道指定药物的特性）、IIIb 期研究，以评估地西他滨在治疗中的疗效和安全性骨髓增生异常综合征（MDS）。
患者以 1:1 的比例随机分配（随机分配研究药物），接受为期 3 天或 5 天疗程的地西他滨治疗。
当达到 3 天疗程的最少 30 名患者时，其余患者将全部纳入 5 天疗程。
研究中的每位患者至少接受 4 个周期的治疗；然而，完全或部分反应可能需要超过 4 个周期。
每个患者的整个研究持续时间约为两年。
将通过监测不良事件、身体检查、生命体征测量、心电图、血液学和临床化学测试来评估每位患者的安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
135
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国
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Chengdu、中国
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Guangdong、中国
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Hangzhou、中国
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Nanjing、中国
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Shanghai、中国
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Suzhou、中国
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Tianjin、中国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据全血细胞计数确定的大于或等于 0.5 的法国-美国-英国 (FAB) 和国际预后评分系统 (IPSS) 的分类，必须已诊断出患有骨髓增生异常综合征 (MDS) denovo（以前不存在）或继发性(CBC)、骨髓评估和骨髓细胞遗传学
- 必须具有 0-2 的东部肿瘤合作组 (ECOG) 性能状态
- 必须具有足够的肝功能和肾功能，分别通过天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT)、总胆红素和血清肌酐进行测量
- 必须已从先前治疗的所有毒性反应中恢复过来，并且在首次服用研究药物之前至少 4 周（如果患者接受过亚硝基脲类药物治疗，则为 6 周）未接受任何化疗 - 女性必须是绝经后或接受过手术绝育或禁欲，或者，如果性活跃，正在实施有效的节育方法（例如，口服避孕药、避孕针、宫内节育器、双屏障法、避孕贴片、男性伴侣绝育）
排除标准：
- 不得诊断为急性髓性白血病（骨髓原始细胞大于 30%） - 首次服用研究药物前 14 天内不得接受放疗 - 既往不得有任何其他癌症，浅表性膀胱癌、基础癌除外皮肤细胞癌和宫颈癌 - 不得患有相关的自身免疫性溶血性贫血或免疫性血小板减少症和骨髓吸出不良 - 不得患有精神疾病或任何其他可能妨碍与医生充分合作的疾病（例如不受控制的心脏病或肺病、糖尿病）学习要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：3 天给药方案
地西他滨将以 15 mg/m2 的剂量在 3 小时内连续静脉输注，连续 3 天每 8 小时重复一次。
周期将每 6 周重复一次。
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地西他滨将以 15 mg/m2 的剂量在 3 小时静脉输注内连续静脉输注，连续 3 天每 8 小时重复一次。每天的总剂量为 45 mg/m2；每个疗程的总剂量为 135 mg/m2。
周期将每 6 周重复一次。
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实验性的：5 天给药方案
地西他滨将以 20 mg/m2 的剂量在 1 小时内静脉输注，每天一次，连续 5 天。
周期将每 4 周重复一次。
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地西他滨将以 20 mg/m2 的剂量作为 1 小时静脉输注，在 4 周治疗周期的第 1 天至第 5 天每天一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体缓解率 (ORR)：达到完全缓解 (CR)、部分缓解 (PR) 或骨髓完全缓解 (mCR) 的参与者人数 - 国际工作组 (IWG) 2006 年缓解标准
大体时间：从首次给药之日起至 2 年治疗期最后一次给药后 30 至 42 天，或停药时
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IWG 2006 响应标准 - CR：骨髓评估显示小于或等于 (<=) 5% 原始细胞；所有细胞系正常成熟 (mCR)，外周血评估显示血红蛋白 >= 11 克/分升 (g/dL)，中性粒细胞 >= 1000/mL，血小板 >= 100,000/mL，原始细胞 0%； PR：与 CR 相同，除了原始细胞减少 >=50%，骨髓中仍大于 5%。
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从首次给药之日起至 2 年治疗期最后一次给药后 30 至 42 天，或停药时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血液学改善率：达到完全缓解 (CR)、部分缓解 (PR) 和血液学改善 (HI) 的参与者人数 - 国际工作组 (IWG) 2006 年响应标准
大体时间：从首次给药之日起至 2 年治疗期最后一次给药后 30 至 42 天，或停药时
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IWG 2006 响应标准 - CR：骨髓评估显示 <= 5% 原始细胞；所有细胞系正常成熟 (mCR)，外周血评估显示血红蛋白 >= 11 g/dL，中性粒细胞 >= 1000/mL，血小板 >= 100,000/mL，原始细胞 0%； PR：与 CR 相同，除了原始细胞减少 >= 50%，骨髓中仍大于 5%； HI：血红蛋白增加 >= 1.5 g/dL，血小板增加 >= 30,000/mL（从 > 20,000/mL 开始），中性粒细胞增加 >= 100% 和 > 500/μL。
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从首次给药之日起至 2 年治疗期最后一次给药后 30 至 42 天，或停药时
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细胞遗传学反应率：根据临床总体反应状态实现细胞遗传学反应（完全+部分）的参与者百分比 - 国际工作组 (IWG) 2006 年反应标准
大体时间：从首次给药之日起至 2 年治疗期最后一次给药后 30 至 42 天，或停药时
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根据 IWG 2006 反应标准 - 完全细胞遗传学反应：染色体异常消失，没有新的出现；部分细胞遗传学反应：染色体异常至少减少 50%。
临床反应状态——完全缓解 (CR)；骨髓 CR (mCR)；部分缓解（PR）。
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从首次给药之日起至 2 年治疗期最后一次给药后 30 至 42 天，或停药时
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输血独立性：不依赖输血的参与者人数
大体时间：基线；长达 2 年
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如果参与者连续 8 周或更长时间没有输注红细胞 (RBC) 或血小板，则该参与者被视为不依赖输血。
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基线；长达 2 年
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平均住院时间百分比（相对于接受研究治疗的天数）
大体时间：长达 2 年
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住院时间计算为参与者在研究治疗期间住院的总天数除以研究治疗持续时间
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长达 2 年
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总体存活率：在 6 个月和 12 个月的治疗期间存活的参与者的百分比。
大体时间：从给药之日到最后一位患者入组后死亡或失访长达 2.5 年
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从给药之日到最后一位患者入组后死亡或失访长达 2.5 年
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欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷 - 核心 30 (EORTC QLQ C-30) 身体机能量表评分从基线到治疗结束的平均变化
大体时间：基线至治疗结束（大约长达 2 年）
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EORTC QLQ-C30 是评估癌症患者生活质量的问卷。
它由30个项目、多项目措施（28个项目）和2个单项目措施组成。
对于多项测量，使用 4 点量表，每个项目的分数范围从“1 = 一点也不”到“4 = 非常多”。
较高的分数表示恶化。
2 单项测量涉及有关整体健康和整体生活质量的问题，将按从“1 = 非常差”到“7 = 极好”的 7 分制进行评分。
较低的分数表示恶化。
分数被平均，并转换为 0-100 等级；更高的分数=更好的身体机能水平。
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基线至治疗结束（大约长达 2 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd Clinical Trial、Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年8月1日
初级完成 (实际的)
2011年5月1日
研究完成 (实际的)
2013年4月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月25日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月13日
首次发布 (估计)
2012年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年4月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年4月1日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
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