En effektivitets- og sikkerhetsstudie av decitabin hos pasienter med myelodysplastisk syndrom
1. april 2016 oppdatert av: Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd.
En åpen, multisenter, fase IIIb-studie for decitabin hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til decitabin i behandlingen av myelodysplastisk syndrom (navn på en gruppe tilstander som oppstår når de bloddannende cellene i benmargen er skadet) hos kinesiske pasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv (se frem ved bruk av periodiske observasjoner samlet hovedsakelig etter pasientregistrering), åpen (alle personer som er involvert i studien kjenner identiteten til det tildelte legemidlet), fase IIIb-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til decitabin i behandlingen av myelodysplastisk syndrom (MDS).
Pasienter randomiseres (studiemedisin tildelt ved en tilfeldighet) i forholdet 1:1 for å motta behandling med decitabin enten 3-dagers eller 5-dagers behandlingsforløp.
Når minimum 30 pasienter nås for 3-dagers behandlingsforløp, vil resten av pasientene bli registrert i 5-dagers behandlingsforløp.
Hver pasient i studien ble behandlet i minimum 4 sykluser; En fullstendig eller delvis respons kan imidlertid ta lengre tid enn 4 sykluser.
Hele studievarigheten for hver pasient vil være omtrent to år.
Sikkerhet vil bli evaluert for hver pasient ved overvåking av uønskede hendelser, fysiske undersøkelser, målinger av vitale tegn, elektrokardiogram, hematologi og klinisk kjemitesting.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
135
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
-
Chengdu, Kina
-
Guangdong, Kina
-
Hangzhou, Kina
-
Nanjing, Kina
-
Shanghai, Kina
-
Suzhou, Kina
-
Tianjin, Kina
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må ha diagnostisert myelodysplastisk syndrom (MDS) denovo (tidligere ikke til stede) eller sekundær i henhold til klassifiseringen av fransk-amerikansk-britisk (FAB) og International Prognostic Scoring System (IPSS) større enn eller eul til 0,5 som bestemt av fullstendig blodtelling (CBC), benmargsvurdering og benmargscytogenetikk
- Må ha resultatstatus for Eastern Oncology Cooperative Group (ECOG) på 0-2
- Må ha tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon målt ved henholdsvis aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT), total bilirubin og serumkreatinin.
- Må ha kommet seg etter alle toksiske effekter av tidligere behandling og ikke mottatt kjemoterapi på minimum 4 uker (6 uker hvis pasienten har blitt behandlet med nitrosoureas) før den første dosen av studiemedikamentet - Kvinnen må være postmenopausal eller kirurgisk steril, eller avholdende, eller, hvis seksuelt aktiv, praktisere en effektiv prevensjonsmetode (f.eks. orale prevensjonsmidler, prevensjonsinjeksjoner, intrauterin enhet, dobbeltbarrieremetode, prevensjonsplaster, sterilisering av mannlig partner)
Ekskluderingskriterier:
- Må ikke ha diagnosen akutt myeloid leukemi (større enn 30 % benmargseksplosering) - Må ikke ha mottatt strålebehandling innen 14 dager før første dose studiemedisin - Må ikke ha annen tidligere kreft, annet enn overfladisk blærekreft, basal cellehud og livmorhalskreft - Må ikke ha assosiert autoimmun hemolytisk anemi eller immun trombocytopeni og inaspirabel benmarg - Må ikke ha en psykisk sykdom eller noen annen tilstand (f.eks. ukontrollert hjerte- eller lungesykdom, diabetes), som kan hindre fullt samarbeid med studiekrav.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 3-dagers doseplan
Decitabin vil bli administrert i en dose på 15 mg/m2 som en kontinuerlig intravenøs infusjon innen 3 timer, gjentatt hver 8. time i 3 påfølgende dager.
Sykluser gjentas hver 6. uke.
|
Decitabin vil bli gitt i en dose på 15 mg/m2 som en kontinuerlig intravenøs infusjon innen en 3-timers intravenøs infusjon, gjentatt hver 8. time i 3 påfølgende dager. Den totale dosen per dag er 45 mg/m2; Totaldosen per kurs er 135 mg/m2.
Sykluser gjentas hver 6. uke.
|
|
Eksperimentell: 5-dagers doseplan
Decitabin vil bli administrert i en dose på 20 mg/m2 som en intravenøs infusjon innen 1 time, én gang daglig i 5 påfølgende dager.
Sykluser gjentas hver 4. uke.
|
Decitabin vil bli gitt i en dose på 20 mg/m2 som 1-times IV-infusjon én gang daglig på dag 1 til 5, av en 4-ukers behandlingssyklus.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total responsrate (ORR): Antall deltakere som oppnådde enten fullstendig remisjon (CR), delvis remisjon (PR) eller marrow komplett remisjon (mCR) - International Working Group (IWG) 2006 Response Criteria
Tidsramme: Fra datoen for første dose til 30 til 42 dager etter siste dose av den 2 års behandlingsperioden, eller ved seponeringstidspunktet
|
IWG 2006 responskriterier - CR: Benmargsevaluering viser mindre enn eller lik (<=) 5 % blaster; normal modning av alle cellelinjer (mCR), perifert blodevaluering viser hemoglobin >= 11 gram per desiliter (g/dL), nøytrofiler >= 1000/ml, blodplater >= 100 000/ml, 0 % blaster; PR: Samme som CR, bortsett fra at blaster reduseres med >=50 %, fortsatt mer enn 5 % i benmargen.
|
Fra datoen for første dose til 30 til 42 dager etter siste dose av den 2 års behandlingsperioden, eller ved seponeringstidspunktet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hematologisk forbedringsrate: Antall deltakere som oppnådde fullstendig remisjon (CR), delvis remisjon (PR) og hematologisk forbedring (HI) - International Working Group (IWG) 2006 Response Criteria
Tidsramme: Fra datoen for første dose til 30 til 42 dager etter siste dose av den 2 års behandlingsperioden, eller ved seponeringstidspunktet
|
IWG 2006 responskriterier - CR: Benmargsevaluering viser <= 5 % blaster; normal modning av alle cellelinjer (mCR), perifert blodevaluering viser hemoglobin >= 11 g/dL, nøytrofiler >= 1000/ml, blodplater >= 100 000/ml, 0 % blaster; PR: Samme som CR, bortsett fra at blaster reduseres med >= 50 %, fortsatt mer enn 5 % i benmarg; HI: hemoglobinøkning på >= 1,5 g/dL, blodplateøkning på >= 30 000/mL (starter med > 20 000/mL), nøytrofiler økning på >= 100 % og > 500/μL.
|
Fra datoen for første dose til 30 til 42 dager etter siste dose av den 2 års behandlingsperioden, eller ved seponeringstidspunktet
|
|
Cytogenetisk responsrate: prosentandel av deltakere som oppnådde cytogenetisk respons (fullstendig+delvis) etter status for klinisk samlet respons – International Working Group (IWG) 2006 Response Criteria
Tidsramme: Fra datoen for første dose til 30 til 42 dager etter siste dose av den 2 års behandlingsperioden, eller ved seponeringstidspunktet
|
I henhold til IWG 2006 responskriterier - Fullstendig cytogenetisk respons: forsvinning av kromosomavviket uten at det dukker opp nye; Partiell cytogenetisk respons: Minst 50 % reduksjon av kromosomavviket.
Status for klinisk respons - fullstendig remisjon (CR); marg CR (mCR); delvis remisjon (PR).
|
Fra datoen for første dose til 30 til 42 dager etter siste dose av den 2 års behandlingsperioden, eller ved seponeringstidspunktet
|
|
Transfusjonsuavhengighet: Antall deltakere som var transfusjonsuavhengige
Tidsramme: Grunnlinje; opptil 2 år
|
En deltaker ble ansett for å være transfusjonsuavhengig hvis deltakeren ikke hadde noen transfusjoner av røde blodceller (RBC) eller blodplater i 8 påfølgende uker eller mer.
|
Grunnlinje; opptil 2 år
|
|
Gjennomsnittlig prosentandel av sykehusinnleggelsens varighet (i forhold til dager på studiebehandling)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Varighet av sykehusinnleggelse ble beregnet som totalt antall dager en deltaker oppholdt seg på sykehus under studiebehandlingen delt på studiens behandlingsvarighet
|
Inntil 2 år
|
|
Samlet overlevelsesrate: prosentandel av deltakerne som overlevde i løpet av 6 måneder og 12 måneders behandling.
Tidsramme: Fra doseringsdato til død eller tapt til oppfølging i opptil 2,5 år etter siste pasient ble innrullert
|
Fra doseringsdato til død eller tapt til oppfølging i opptil 2,5 år etter siste pasient ble innrullert
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline til slutt på behandling i score fra European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire - Core 30 (EORTC QLQ C-30) Physical Functioning Scale
Tidsramme: Baseline til slutten av behandlingen (omtrent opptil 2 år)
|
EORTC QLQ-C30 er et spørreskjema for å vurdere livskvaliteten til kreftpasienter.
Den er sammensatt av 30 artikler, mål med flere artikler (28 artikler) og 2 mål med én artikkel.
For flerelementmålet brukes 4-punkts skala og poengsummen for hvert element varierer fra "1 = ikke i det hele tatt" til "4 = veldig mye".
Høyere score indikerer forverring.
Tiltaket med 2 enkeltelementer innebærer spørsmål om den generelle helsen og den generelle livskvaliteten som vil bli vurdert på en 7-punkts skala som strekker seg fra "1 = veldig dårlig" til "7 = utmerket".
Lavere skår indikerer forverring.
Poengsummen beregnes og transformeres til skalaen 0-100; høyere poengsum = bedre fysisk funksjonsnivå.
|
Baseline til slutten av behandlingen (omtrent opptil 2 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd Clinical Trial, Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. juli 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. desember 2012
Først lagt ut (Anslag)
18. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
5. april 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. april 2016
Sist bekreftet
1. april 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CR017443
- DACOGENMYE-3002 (Annen identifikator: Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .