En effektivitets- och säkerhetsstudie av decitabin hos patienter med myelodysplastiskt syndrom
1 april 2016 uppdaterad av: Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd.
En öppen, multicenter, fas IIIb-studie för decitabin hos patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av decitabin vid behandling av myelodysplastiskt syndrom (namnet på en grupp tillstånd som uppstår när de blodbildande cellerna i benmärgen skadas) hos kinesiska patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv (se fram emot med hjälp av periodiska observationer som främst samlats in efter patientinskrivning), öppen (alla personer som är involverade i studien känner till identiteten på det tilldelade läkemedlet), fas IIIb-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av decitabin i behandlingen av myelodysplastiskt syndrom (MDS).
Patienterna randomiseras (studieläkemedlet tilldelas av en slump) i förhållandet 1:1 för att få behandling med decitabin antingen 3-dagars eller 5-dagars behandling.
När ett minimum av 30 patienter nås för en 3-dagars terapikur, kommer resten av patienterna alla att inskrivas i 5-dagars terapi.
Varje patient i studien behandlades i minst 4 cykler; dock kan ett fullständigt eller partiellt svar ta längre tid än 4 cykler.
Hela studietiden för varje patient kommer att vara cirka två år.
Säkerheten kommer att utvärderas för varje patient genom övervakning av biverkningar, fysiska undersökningar, mätningar av vitala tecken, elektrokardiogram, hematologi och klinisk kemitestning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
135
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina
-
Chengdu, Kina
-
Guangdong, Kina
-
Hangzhou, Kina
-
Nanjing, Kina
-
Shanghai, Kina
-
Suzhou, Kina
-
Tianjin, Kina
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste ha diagnostiserats med myelodysplastiskt syndrom (MDS) denovo (tidigare inte närvarande) eller sekundärt enligt klassificeringen av fransk-amerikansk-brittisk (FAB) och International Prognostic Scoring System (IPSS) större än eller eaul till 0,5, bestämt av fullständigt blodvärde (CBC), benmärgsbedömning och benmärgscytogenetik
- Måste ha en prestationsstatus för Eastern Oncology Cooperative Group (ECOG) på 0-2
- Måste ha adekvat lever- och njurfunktion mätt med aspartattransaminas (AST), alanintransaminas (ALT), totalt bilirubin respektive serumkreatinin
- Måste ha återhämtat sig från alla toxiska effekter av tidigare behandling och inte fått någon kemoterapi under minst 4 veckor (6 veckor om patienten har behandlats med en nitrosoureas) före den första dosen av studieläkemedlet - Kvinnan måste vara postmenopausal eller kirurgiskt steril eller abstinent, eller, om den är sexuellt aktiv, utövar en effektiv metod för preventivmedel (t.ex. orala preventivmedel, preventivmedelsinjektioner, intrauterin enhet, dubbelbarriärmetod, p-plåster, sterilisering av manlig partner)
Exklusions kriterier:
- Får inte ha diagnosen akut myeloid leukemi (mer än 30 % benmärgsblaster) - Får inte ha fått strålbehandling inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet - Får inte ha någon annan tidigare cancer, förutom ytlig blåscancer, basal cellhud och livmoderhalscancer - Får inte ha associerad autoimmun hemolytisk anemi eller immun trombocytopeni och inaspirabel benmärg - Får inte ha en psykisk sjukdom eller något annat tillstånd (t.ex. okontrollerad hjärt- eller lungsjukdom, diabetes), som kan förhindra fullt samarbete med studiekrav.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 3-dagars dosschema
Decitabin kommer att administreras i en dos på 15 mg/m2 som en kontinuerlig intravenös infusion inom en 3-timmarsperiod, upprepad var 8:e timme under 3 på varandra följande dagar.
Cykler kommer att upprepas var 6:e vecka.
|
Decitabin kommer att ges i en dos på 15 mg/m2 som en kontinuerlig intravenös infusion inom en 3-timmars intravenös infusion, upprepad var 8:e timme under 3 på varandra följande dagar. Den totala dosen per dag är 45 mg/m2; Den totala dosen per kurs är 135 mg/m2.
Cykler kommer att upprepas var 6:e vecka.
|
|
Experimentell: 5-dagars dosschema
Decitabin kommer att administreras i en dos på 20 mg/m2 som en intravenös infusion inom 1 timme, en gång dagligen under 5 dagar i följd.
Cykler kommer att upprepas var 4:e vecka.
|
Decitabin kommer att ges i en dos på 20 mg/m2 som 1-timmes IV-infusion en gång dagligen på dagarna 1 till 5, i en 4-veckors behandlingscykel.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total Response Rate (ORR): Antal deltagare som uppnådde antingen fullständig remission (CR), partiell remission (PR) eller marrow Complete remission (mCR) - International Working Group (IWG) 2006 Response Criteria
Tidsram: Från datumet för den första dosen till 30 till 42 dagar efter den sista dosen av den 2 år långa behandlingsperioden, eller vid tidpunkten för utsättningen
|
IWG 2006 svarskriterier - CR: benmärgsutvärdering visar mindre än eller lika med (<=) 5 % blaster; normal mognad av alla celllinjer (mCR), utvärdering av perifert blod visar hemoglobin >= 11 gram per deciliter (g/dL), neutrofiler >= 1000/ml, trombocyter >= 100 000/ml, 0% blaster; PR: Samma som CR, förutom att blaster minskar med >=50%, fortfarande mer än 5% i benmärg.
|
Från datumet för den första dosen till 30 till 42 dagar efter den sista dosen av den 2 år långa behandlingsperioden, eller vid tidpunkten för utsättningen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hematologisk förbättringsfrekvens: Antal deltagare som uppnådde fullständig remission (CR), partiell remission (PR) och hematologisk förbättring (HI) - Internationella arbetsgruppen (IWG) 2006 svarskriterier
Tidsram: Från datumet för den första dosen till 30 till 42 dagar efter den sista dosen av den 2 år långa behandlingsperioden, eller vid tidpunkten för utsättningen
|
IWG 2006 svarskriterier - CR: benmärgsutvärdering visar <= 5 % blaster; normal mognad av alla celllinjer (mCR), utvärdering av perifert blod visar hemoglobin >= 11 g/dL, neutrofiler >= 1000/ml, blodplättar >= 100 000/ml, 0 % blaster; PR: Samma som CR, förutom att blaster minskar med >= 50%, fortfarande mer än 5% i benmärg; HI: hemoglobinökning med >= 1,5 g/dL, blodplättsökning på >= 30 000/ml (börjar med > 20 000/ml), ökning av neutrofiler med >= 100 % och > 500/μL.
|
Från datumet för den första dosen till 30 till 42 dagar efter den sista dosen av den 2 år långa behandlingsperioden, eller vid tidpunkten för utsättningen
|
|
Cytogenetisk svarsfrekvens: procentandel av deltagare som uppnådde cytogenetisk respons (fullständig+partiell) efter status för kliniskt övergripande svar - Internationella arbetsgruppen (IWG) 2006 svarskriterier
Tidsram: Från datumet för den första dosen till 30 till 42 dagar efter den sista dosen av den 2 år långa behandlingsperioden, eller vid tidpunkten för utsättningen
|
Enligt IWG 2006 svarskriterier - Komplett cytogenetisk respons: försvinnande av kromosomavvikelsen utan uppkomst av nya; Partiell cytogenetisk respons: Minst 50 % minskning av kromosomavvikelsen.
Status för kliniskt svar - fullständig remission (CR); märg CR (mCR); partiell remission (PR).
|
Från datumet för den första dosen till 30 till 42 dagar efter den sista dosen av den 2 år långa behandlingsperioden, eller vid tidpunkten för utsättningen
|
|
Transfusionsoberoende: Antal deltagare som var transfusionsoberoende
Tidsram: Baslinje; upp till 2 år
|
En deltagare ansågs vara transfusionsoberoende om deltagaren inte hade några transfusioner av röda blodkroppar (RBC) eller blodplättar under 8 veckor i följd eller mer.
|
Baslinje; upp till 2 år
|
|
Genomsnittlig procentandel av sjukhusvistelsens varaktighet (relativt antal dagar på studiebehandling)
Tidsram: Upp till 2 år
|
Varaktigheten av sjukhusvistelsen beräknades som det totala antalet dagar en deltagare stannade på sjukhus under studiebehandlingen dividerat med studiens behandlingslängd
|
Upp till 2 år
|
|
Total överlevnadsfrekvens: Andel deltagare som överlevde under 6 månader och 12 månaders behandling.
Tidsram: Från doseringsdatum till dödsfall eller förlorad till uppföljning i upp till 2,5 år efter att den senaste patienten inkluderades
|
Från doseringsdatum till dödsfall eller förlorad till uppföljning i upp till 2,5 år efter att den senaste patienten inkluderades
|
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till behandlingsslut i poäng från European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire - Core 30 (EORTC QLQ C-30) Physical Functioning Scale
Tidsram: Baslinje till slutet av behandlingen (ungefär upp till 2 år)
|
EORTC QLQ-C30 är ett frågeformulär för att bedöma cancerpatienters livskvalitet.
Den består av 30 artiklar, mått med flera artiklar (28 artiklar) och 2 enstaka mått.
För måttet med flera objekt används en 4-gradig skala och poängen för varje objekt sträcker sig från "1 = inte alls" till "4 = väldigt mycket".
Högre poäng tyder på försämring.
Måttet med 2 enposter involverar frågor om den övergripande hälsan och den övergripande livskvaliteten som kommer att bedömas på en 7-gradig skala som sträcker sig från "1 = mycket dålig" till "7 = utmärkt".
Lägre poäng tyder på försämring.
Poängen beräknas i medeltal och omvandlas till skalan 0-100; högre poäng=bättre fysisk funktionsnivå.
|
Baslinje till slutet av behandlingen (ungefär upp till 2 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd Clinical Trial, Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 juli 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2012
Första postat (Uppskatta)
18 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
5 april 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 april 2016
Senast verifierad
1 april 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CR017443
- DACOGENMYE-3002 (Annan identifierare: Xian-Janssen Pharmaceutical Ltd)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .