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用重组人透明质酸酶皮下注射 CINRYZE 预防血管性水肿发作

2021年5月11日 更新者：Shire

一项 2 期、随机、双盲、多中心、剂量范围、交叉研究，以评估皮下注射 CINRYZE®（C1 酯酶抑制剂 [人]）与重组人透明质酸酶 (rHuPH20) 预防血管性水肿的安全性和有效性患有遗传性血管性水肿的青少年和成人发作

该研究的主要目的是评估两剂 CINRYZE 与重组人透明质酸酶 (rHuPH20) 通过皮下 (SC) 注射给药以预防血管性水肿发作的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

47

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen、德国
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz、德国
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen、德国
        • ViroPharma Investigational Site
  • 瑞典
      • Jonkoping、瑞典
        • ViroPharma Investigational Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville、Arkansas、美国、72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola、New York、美国、11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus、Ohio、美国、43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、美国、97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、美国、37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • ViroPharma Investigational Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • ViroPharma Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年满 12 岁。
  • 确诊为遗传性血管性水肿。

排除标准：

  • 在研究药物首次给药前 7 天内接受过任何 C1 抑制剂 (C1 INH) 疗法或任何用于治疗或预防血管性水肿发作的血液制品。
  • 正在接受每 3 或 4 天超过 1000 单位的预防性静脉内 CINRYZE（最大每周剂量 2000 单位）。
  • 在研究药物首次给药前 7 天内接受过任何雄激素治疗（例如，达那唑、氧雄龙、康力龙、睾酮）。
  • 如果是女性，在研究药物首次给药前 3 个月内开始服用或改变任何激素避孕方案或激素替代疗法（即含有雌激素/孕激素的产品）的剂量。
  • 对 C1 INH 产品过敏反应史，包括 CINRYZE 或其他血液制品。
  • 凝血异常史。
  • 已知对透明质酸酶或研究制剂中的任何其他成分过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：跨界
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SC CINRYZE 与 rHuPH20 剂量水平 1 随后是剂量水平 2
SC CINRYZE 与 rHuPH20 剂量水平 1 每周两次（每 3 或 4 天）持续 8 周，随后 SC CINRYZE 与 rHuPH20 剂量水平 2 每周两次（每 3 或 4 天）持续 8 周。
生物：CINRYZE 与 rHuPH20
其他名称：
  • C1 酯酶抑制剂（人）
  • 重组人透明质酸酶
实验性的：SC CINRYZE 与 rHuPH20 剂量水平 2 随后是剂量水平 1
SC CINRYZE 与 rHuPH20 剂量水平 2 每周两次（每 3 或 4 天）持续 8 周，随后 SC CINRYZE 与 rHuPH20 剂量水平 1 每周两次（每 3 或 4 天）持续 8 周。
生物：CINRYZE 与 rHuPH20
其他名称：
  • C1 酯酶抑制剂（人）
  • 重组人透明质酸酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间血管性水肿发作的标准化次数
大体时间：每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
血管性水肿发作定义为参与者报告在前一天没有肿胀或疼痛的报告后任何部位出现肿胀或疼痛等症状或体征。 在完全解决之前从一个站点进展到另一个站点的攻击表现被视为单一攻击。 开始消退然后在完全解决之前恶化的攻击也被视为一次攻击。 服用剂量但在此期间没有任何发作的参与者被指定为零值。 攻击次数针对参与者在给定期间参与的天数进行标准化，并表示为每月频率。
每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间的累积发作严重程度
大体时间：每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
累积发作严重程度评分是每次血管性水肿发作记录的最大症状严重程度的总和，在症状的最后一天确定并记录为无 = 0、轻度 = 1、中度 = 2 和严重 = 3，并对独特的发作求和, 产生累积攻击严重性分数。 无：无血管性水肿发作症状；轻度：血管性水肿发作症状对参与者来说很明显，但很容易耐受并且不影响日常活动；中度：血管性水肿发作症状影响工作/学习或参与家庭生活和社会活动的能力；重度：血管性水肿发作症状显着限制了参与者上班/上学或参与家庭生活和社交活动的能力。 累积攻击严重性针对参与者在给定期间参与的天数进行标准化，并表示为每月频率。 分数范围从 0 到 168，分数越高表示症状越差。
每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
治疗期间的累积每日严重程度
大体时间：每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
累积每日严重性评分是治疗期间每天报告的症状所记录的严重性评分的总和。 严重性分数记录为无=0、轻度=1、中度=2 和重度=3。 无：无血管性水肿发作症状；轻度：血管性水肿发作症状对参与者来说很明显，但很容易耐受并且不影响日常活动；中度：血管性水肿发作症状影响工作/学习或参与家庭生活和社会活动的能力；重度：血管性水肿发作症状显着限制了参与者上班/上学或参与家庭生活和社交活动的能力。 累积的每日严重程度针对参与者在给定期间参与的天数进行标准化，并表示为每月频率。 分数范围从 0 到 168，分数越高表示症状越差。
每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
治疗期间累计症状天数
大体时间：每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
累积症状天数定义为治疗期间报告的每次血管性水肿发作的症状天数总和。 服用剂量但在此期间没有任何发作的参与者被指定为零值。 累积症状天数针对参与者参与给定时期的天数进行标准化，并表示为每月频率。
每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
治疗期间需要急性治疗的血管性水肿发作次数
大体时间：每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）
血管性水肿发作定义为参与者报告在前一天没有肿胀或疼痛的报告后任何部位出现肿胀或疼痛等症状或体征。 在完全解决之前从一个站点进展到另一个站点的攻击表现被视为单一攻击。 开始消退然后在完全解决之前恶化的攻击也被视为一次攻击。 服用剂量但在此期间没有任何发作的参与者被指定为零值。 攻击次数针对参与者在给定期间参与的天数进行标准化，并表示为每月频率。
每个治疗期间从第 1 次就诊（第 1 周）到第 16 次就诊（第 8 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年2月4日

初级完成 (实际的)

2013年9月13日

研究完成 (实际的)

2013年9月13日

研究注册日期

首次提交

2012年6月29日

首先提交符合 QC 标准的

2012年12月19日

首次发布 (估计)

2012年12月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月11日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER 个)

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