Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Subkutan CINRYZE med rekombinant humant hyaluronidas för förebyggande av angioödem attacker

11 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, multicenter, dosvarierande, crossover-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av subkutan administrering av CINRYZE® (C1 Esterasinhibitor [Human]) med rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20) för förebyggande av angioödem Attacker hos ungdomar och vuxna med ärftligt angioödem

De primära syftena med studien är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av två doser av CINRYZE med rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20) administrerat genom subkutan (SC) injektion för att förhindra angioödem attacker.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

47

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Förenta staterna, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • ViroPharma Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • ViroPharma Investigational Site
  • Sverige
      • Jonkoping, Sverige
        • ViroPharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vara ≥12 år.
  • Har en bekräftad diagnos av ärftligt angioödem.

Exklusions kriterier:

  • Mottagande av C1-hämmare (C1 INH)-behandling eller blodprodukter för behandling eller förebyggande av en angioödemattack inom 7 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
  • Få profylaktisk intravenös CINRYZE som överstiger 1000 enheter var 3:e eller 4:e dag (maximal veckodos 2000 enheter).
  • Har fått någon androgenbehandling (t.ex. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron) inom 7 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
  • Om kvinnan har börjat ta eller ändrat dosen av någon hormonell preventivbehandling eller hormonersättningsterapi (d.v.s. produkter som innehåller östrogen/progestin) inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet.
  • Historik med allergisk reaktion mot C1 INH-produkter, inklusive CINRYZE eller andra blodprodukter.
  • Historik av onormal blodpropp.
  • Har en känd allergi mot hyaluronidas eller någon annan ingrediens i studieformuleringen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: FÖREBYGGANDE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: SC CINRYZE med rHuPH20 Dos Level 1 följt av Dos Level 2
SC CINRYZE med rHuPH20 Dosnivå 1 två gånger i veckan (var 3:e eller 4:e dag) i 8 veckor följt av SC CINRYZE med rHuPH20 Dos Level 2 två gånger i veckan (var 3:e eller 4:e dag) i 8 veckor.
Biologisk: CINRYZE med rHuPH20
Andra namn:
  • C1 esterashämmare (human)
  • Rekombinant humant hyaluronidas
EXPERIMENTELL: SC CINRYZE med rHuPH20 Dosnivå 2 följt av Dosnivå 1
SC CINRYZE med rHuPH20 Dosnivå 2 två gånger i veckan (var 3:e eller 4:e dag) i 8 veckor följt av SC CINRYZE med rHuPH20 Dos Level 1 två gånger i veckan (var 3:e eller 4:e dag) i 8 veckor.
Biologisk: CINRYZE med rHuPH20
Andra namn:
  • C1 esterashämmare (human)
  • Rekombinant humant hyaluronidas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Normaliserat antal angioödemsattacker under behandlingsperioden
Tidsram: Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Angioödemattack definierades som den deltagarerapporterade indikationen på symtom eller tecken som svullnad eller smärta på valfri plats efter en rapport om ingen svullnad eller smärta föregående dag. Manifestationer av en attack som går från en plats till en annan, innan fullständig upplösning, betraktades som en enda attack. Attacker som började gå tillbaka och sedan förvärrades innan fullständig upplösning betraktades också som en attack. Deltagare som doserades men inte hade några attacker under perioden tilldelades värdet noll. Antalet attacker normaliserades för antalet dagar som deltagarna deltog under en given period och uttrycktes som månatlig frekvens.
Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ attackgrad under behandlingsperioden
Tidsram: Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Kumulativ attack-allvarlighetspoäng var summan av den maximala symtomallvarligheten som registrerats för varje angioödemattack, fastställd den sista dagen av symtomen och registrerad som Ingen=0, Mild=1, Moderat=2 och Allvarlig=3 och summering över de unika attackerna , ger en kumulativ attack-allvarlighetspoäng. Inga: inga angioödem attack symptom; Mild: symtomet på angioödemattacken var märkbart för deltagaren men tolererades lätt och störde inte rutinaktiviteter; Måttlig: symtomet på angioödem attack stör arbetet/skolan eller förmågan att delta i familjeliv och sociala aktiviteter; Allvarlig: angioödemattacksymtomet begränsade signifikant deltagarens förmåga att gå i arbete/skola eller delta i familjeliv och sociala aktiviteter. Den kumulativa attackens svårighetsgrad normaliserades för antalet dagar som deltagarna deltog under en given period och uttrycktes som månatlig frekvens. Poängen varierade från 0 till 168 och högre poäng representerar värre symtom.
Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Kumulativ daglig svårighetsgrad under behandlingsperioden
Tidsram: Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Kumulativa dagliga svårighetspoäng var summan av svårighetspoängen registrerade för varje dag av rapporterade symtom under behandlingsperioden. Allvarlighetspoäng registrerades som None=0, Mild=1, Moderat=2 och Allvarlig=3. Inga: inga angioödem attack symptom; Mild: symtomet på angioödemattacken var märkbart för deltagaren men tolererades lätt och störde inte rutinaktiviteter; Måttlig: symtomet på angioödem attack stör arbetet/skolan eller förmågan att delta i familjeliv och sociala aktiviteter; Allvarlig: angioödemattacksymtomet begränsade signifikant deltagarens förmåga att gå i arbete/skola eller delta i familjeliv och sociala aktiviteter. Kumulativ daglig svårighetsgrad normaliserades för antalet dagar som deltagarna deltog under en given period och uttrycktes som månatlig frekvens. Poängen varierade från 0 till 168 och högre poäng representerar värre symtom.
Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Kumulativa symtomatiska dagar under behandlingsperioden
Tidsram: Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Kumulativa symtomatiska dagar definierades som summan av de symtomatiska dagarna för varje angioödemattack som rapporterades under behandlingsperioden. Deltagare som doserades men inte hade några attacker under perioden tilldelades värdet noll. Kumulativa symtomatiska dagar normaliserades för antalet dagar som deltagarna deltog under en given period och uttrycktes som månatlig frekvens.
Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Antal angioödemattacker som kräver akut behandling under behandlingsperioden
Tidsram: Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod
Angioödemattack definierades som den deltagarerapporterade indikationen på symtom eller tecken som svullnad eller smärta på valfri plats efter en rapport om ingen svullnad eller smärta föregående dag. Manifestationer av en attack som går från en plats till en annan, innan fullständig upplösning, betraktades som en enda attack. Attacker som började gå tillbaka och sedan förvärrades innan fullständig upplösning betraktades också som en attack. Deltagare som doserades men inte hade några attacker under perioden tilldelades värdet noll. Antalet attacker normaliserades för antalet dagar som deltagarna deltog under en given period och uttrycktes som månatlig frekvens.
Från besök 1 (vecka 1) upp till besök 16 (vecka 8) under varje behandlingsperiod

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

4 februari 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

13 september 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

13 september 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2012

Första postat (UPPSKATTA)

25 december 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

3 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem (HAE)

Kliniska prövningar på CINRYZE med rHuPH20

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera