Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihonalainen CINRYZE yhdistelmä-DNA-tekniikalla ihmisen hyaluronidaasilla angioödeemakohtausten ehkäisyyn

tiistai 11. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, annosvälitteinen, risteytetty tutkimus CINRYZE®:n (C1-esteraasi-inhibiittori [ihminen]) ihonalaisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi rekombinantin ihmisen hyaluronidaasin (rHuPH20) kanssa angioedeeman ehkäisyyn Nuorten ja aikuisten hyökkäykset, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida kahden CINRYZE-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ihmisen rekombinantin hyaluronidaasin (rHuPH20) kanssa ihonalaisella (SC) injektiolla angioödeemakohtausten estämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • ViroPharma Investigational Site
  • Ruotsi
      • Jonkoping, Ruotsi
        • ViroPharma Investigational Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Saksa
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Saksa
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Saksa
        • ViroPharma Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Yhdysvallat, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • ViroPharma Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ole ≥12-vuotias.
  • Sinulla on vahvistettu perinnöllisen angioedeeman diagnoosi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa C1-inhibiittorihoidon (C1 INH) tai minkä tahansa verituotteen vastaanottaminen angioödeemakohtauksen hoitoon tai ehkäisyyn 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Saat profylaktisesti suonensisäistä CINRYZE-hoitoa, joka ylittää 1 000 yksikköä 3 tai 4 päivän välein (enimmäisviikkoannos 2 000 yksikköä).
  • olet saanut androgeenihoitoa (esim. danatsolia, oksandrolonia, stanotsololia, testosteronia) 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Jos nainen, hän on aloittanut minkä tahansa hormonaalisen ehkäisyohjelman tai hormonikorvaushoidon (eli estrogeenia/progestiinia sisältävien valmisteiden) ottamisen tai muuttanut sen annosta 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Aiempi allerginen reaktio C1 INH -tuotteille, mukaan lukien CINRYZE tai muut verituotteet.
  • Epänormaalin veren hyytymisen historia.
  • Sinulla on tunnettu allergia hyaluronidaasille tai jollekin muulle tutkimusvalmisteen ainesosalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: SC CINRYZE rHuPH20:n annostasolla 1 ja sen jälkeen annostasolla 2
SC CINRYZE rHuPH20:n annostasolla 1 kahdesti viikossa (3 tai 4 päivän välein) 8 viikon ajan, minkä jälkeen SC CINRYZE rHuPH20:n annostasolla 2 kahdesti viikossa (3 tai 4 päivän välein) 8 viikon ajan.
Biologinen: CINRYZE rHuPH20:n kanssa
Muut nimet:
  • C1-esteraasin estäjä (ihminen)
  • Rekombinantti ihmisen hyaluronidaasi
KOKEELLISTA: SC CINRYZE rHuPH20:n annostasolla 2 ja sen jälkeen annostasolla 1
SC CINRYZE rHuPH20:n annostasolla 2 kahdesti viikossa (3 tai 4 päivän välein) 8 viikon ajan, minkä jälkeen SC CINRYZE rHuPH20:n annostasolla 1 kahdesti viikossa (3 tai 4 päivän välein) 8 viikon ajan.
Biologinen: CINRYZE rHuPH20:n kanssa
Muut nimet:
  • C1-esteraasin estäjä (ihminen)
  • Rekombinantti ihmisen hyaluronidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Angioödeemakohtausten normalisoitu määrä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Angioödeemakohtaus määriteltiin osallistujan ilmoittamaksi oireista tai merkeistä, kuten turvotuksesta tai kivusta missä tahansa paikassa sen jälkeen, kun edellisenä päivänä ei ollut turvotusta tai kipua. Hyökkäyksen ilmenemismuotoja, jotka etenevät paikasta toiseen ennen täydellistä ratkaisemista, pidettiin yhtenä hyökkäyksenä. Hyökkäykset, jotka alkoivat taantua ja sitten pahenivat ennen täydellistä häviämistä, katsottiin myös yhdeksi hyökkäykseksi. Osallistujille, jotka saivat annoksen, mutta joilla ei ollut yhtään kohtausta jakson aikana, annettiin arvo nolla. Hyökkäysten määrä normalisoitiin osallistujien osallistumispäivien lukumäärälle tietyllä jaksolla ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheytenä.
Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kumulatiivinen hyökkäyksen vakavuus hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Kohtauksen vaikeusasteen kumulatiivinen pistemäärä oli kunkin angioödeemakohtauksen kohdalla kirjattujen oireiden maksimivakavuuden summa, joka määritettiin oireiden viimeisenä päivänä ja kirjattiin arvoiksi Ei mitään = 0, Lievä = 1, Keskivaikea = 2 ja Vaikea = 3 ja yhteenlaskettu yksittäisten kohtausten välillä. , tuottaa kumulatiivisen hyökkäyksen vakavuuspisteen. Ei mitään: ei angioödeemakohtauksen oireita; Lievä: angioedeeman kohtauksen oire oli havaittavissa osallistujalle, mutta se oli helposti siedetty eikä se häirinnyt rutiinitoimintoja; Keskivaikea: angioödeemakohtauksen oire häiritsi työtä/koulua tai kykyä osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen toimintaan; Vaikea: angioödeemakohtauksen oire rajoitti merkittävästi osallistujan mahdollisuuksia käydä töissä/koulussa tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen toimintaan. Kumulatiivinen kohtauksen vakavuus normalisoitiin niiden päivien lukumäärälle, joina osallistujat osallistuivat tietyn ajanjakson aikana, ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheydenä. Pisteet vaihtelivat välillä 0–168, ja korkeammat pisteet edustavat pahempia oireita.
Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Kumulatiivinen päivittäinen vaikeusaste hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Kumulatiivinen päivittäinen vaikeusaste oli niiden vakavuuspisteiden summa, jotka kirjattiin jokaiselta raportoitujen oireiden päivältä hoitojakson aikana. Vakavuuspisteet kirjattiin seuraavasti: Ei mitään = 0, Lievä = 1, Keskivaikea = 2 ja Vaikea = 3. Ei mitään: ei angioödeemakohtauksen oireita; Lievä: angioedeeman kohtauksen oire oli havaittavissa osallistujalle, mutta se oli helposti siedetty eikä se häirinnyt rutiinitoimintoja; Keskivaikea: angioödeemakohtauksen oire häiritsi työtä/koulua tai kykyä osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen toimintaan; Vaikea: angioödeemakohtauksen oire rajoitti merkittävästi osallistujan mahdollisuuksia käydä töissä/koulussa tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen toimintaan. Kumulatiivinen päivittäinen vakavuus normalisoitiin päivien lukumäärälle, joina osallistujat osallistuivat tietyllä jaksolla, ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheydenä. Pisteet vaihtelivat välillä 0–168, ja korkeammat pisteet edustavat pahempia oireita.
Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Kumulatiiviset oireet hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Kumulatiiviset oireet määriteltiin kunkin hoitojakson aikana raportoidun angioödeemakohtauksen oireiden päivien summana. Osallistujille, jotka saivat annoksen, mutta joilla ei ollut yhtään kohtausta jakson aikana, annettiin arvo nolla. Kumulatiiviset oireelliset päivät normalisoitiin niiden päivien lukumäärälle, joina osallistujat osallistuivat tietyllä ajanjaksolla, ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheytenä.
Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Akuuttia hoitoa vaativien angioödeemakohtausten määrä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana
Angioödeemakohtaus määriteltiin osallistujan ilmoittamaksi oireista tai merkeistä, kuten turvotuksesta tai kivusta missä tahansa paikassa sen jälkeen, kun edellisenä päivänä ei ollut turvotusta tai kipua. Hyökkäyksen ilmenemismuotoja, jotka etenevät paikasta toiseen ennen täydellistä ratkaisemista, pidettiin yhtenä hyökkäyksenä. Hyökkäykset, jotka alkoivat taantua ja sitten pahenivat ennen täydellistä häviämistä, katsottiin myös yhdeksi hyökkäykseksi. Osallistujille, jotka saivat annoksen, mutta joilla ei ollut yhtään kohtausta jakson aikana, annettiin arvo nolla. Hyökkäysten määrä normalisoitiin osallistujien osallistumispäivien lukumäärälle tietyllä jaksolla ja ilmaistiin kuukausittaisena tiheytenä.
Käynnistä 1 (viikko 1) käyntiin 16 (viikko 8) jokaisen hoitojakson aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 4. helmikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 13. syyskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 13. syyskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 25. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 3. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset CINRYZE rHuPH20:n kanssa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa