Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CINRYZE podskórnie z rekombinowaną hialuronidazą ludzką w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego

11 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, krzyżowe badanie fazy 2. oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnego podawania CINRYZE® (inhibitor esterazy C1 [ludzki]) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką (rHuPH20) w zapobieganiu obrzękowi naczynioruchowemu Ataki u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dwóch dawek produktu CINRYZE z rekombinowaną ludzką hialuronidazą (rHuPH20) podawanych we wstrzyknięciu podskórnym (SC) w celu zapobiegania napadom obrzęku naczynioruchowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • ViroPharma Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Niemcy
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Niemcy
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Niemcy
        • ViroPharma Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • ViroPharma Investigational Site
  • Szwecja
      • Jonkoping, Szwecja
        • ViroPharma Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć ≥12 lat.
  • Mieć potwierdzone rozpoznanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymanie jakiejkolwiek terapii inhibitorem C1 (C1 INH) lub jakichkolwiek produktów krwiopochodnych do leczenia lub zapobiegania napadowi obrzęku naczynioruchowego w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Otrzymywać profilaktyczne dożylne podanie leku CINRYZE w dawce przekraczającej 1000 jednostek co 3 lub 4 dni (maksymalna dawka tygodniowa 2000 jednostek).
  • Otrzymał jakąkolwiek terapię androgenową (np. danazol, oksandrolon, stanozolol, testosteron) w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką badanego leku.
  • Kobiety zaczęły przyjmować lub zmieniły dawkę jakiegokolwiek hormonalnego środka antykoncepcyjnego lub hormonalnej terapii zastępczej (tj. produktów zawierających estrogen/progestagen) w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku.
  • Historia reakcji alergicznej na produkty C1 INH, w tym CINRYZE lub inne produkty krwiopochodne.
  • Historia nieprawidłowego krzepnięcia krwi.
  • Mają znaną alergię na hialuronidazę lub jakikolwiek inny składnik preparatu badanego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: SC CINRYZE z rHuPH20 Dawka Poziom 1, a następnie Dawka Poziom 2
SC CINRYZE z rHuPH20 Dawka Poziom 1 dwa razy w tygodniu (co 3 lub 4 dni) przez 8 tygodni, a następnie SC CINRYZE z rHuPH20 Dawka Poziom 2 dwa razy w tygodniu (co 3 lub 4 dni) przez 8 tygodni.
Biologiczny: CINRYZE z rHuPH20
Inne nazwy:
  • Inhibitor esterazy C1 (ludzki)
  • Rekombinowana hialuronidaza ludzka
EKSPERYMENTALNY: SC CINRYZE z rHuPH20 Dawka Poziom 2, a następnie Dawka Poziom 1
SC CINRYZE z rHuPH20 Dawka Poziom 2 dwa razy w tygodniu (co 3 lub 4 dni) przez 8 tygodni, a następnie SC CINRYZE z rHuPH20 Dawka Poziom 1 dwa razy w tygodniu (co 3 lub 4 dni) przez 8 tygodni.
Biologiczny: CINRYZE z rHuPH20
Inne nazwy:
  • Inhibitor esterazy C1 (ludzki)
  • Rekombinowana hialuronidaza ludzka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana liczba napadów obrzęku naczynioruchowego w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Napad obrzęku naczynioruchowego zdefiniowano jako zgłaszane przez uczestnika objawy podmiotowe lub podmiotowe, takie jak obrzęk lub ból w dowolnym miejscu, po zgłoszeniu braku obrzęku lub bólu poprzedniego dnia. Manifestacje ataku, które przechodzą z jednej witryny do drugiej, zanim zostaną całkowicie rozwiązane, uznano za pojedynczy atak. Ataki, które zaczęły ustępować, a następnie pogorszyły się przed całkowitym ustąpieniem, również były uważane za jeden atak. Uczestnikom, którym podano dawkę, ale nie mieli żadnych ataków w tym okresie, przypisano wartość zero. Liczbę ataków znormalizowano dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażono jako częstotliwość miesięczną.
Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowane nasilenie ataku w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Skumulowany wynik nasilenia napadów był sumą maksymalnego nasilenia objawów odnotowanego dla każdego napadu obrzęku naczynioruchowego, określonego w ostatnim dniu występowania objawów i zapisanego jako Brak=0, Łagodne=1, Umiarkowane=2 i Ciężkie=3 oraz zsumowanie unikalnych napadów , daje skumulowany wynik dotkliwości ataku. Brak: brak objawów napadu obrzęku naczynioruchowego; Łagodny: objaw napadu obrzęku naczynioruchowego był zauważalny dla uczestnika, ale był łatwo tolerowany i nie zakłócał rutynowych czynności; Umiarkowane: objaw napadu obrzęku naczynioruchowego utrudniający pracę/szkołę lub zdolność uczestniczenia w życiu rodzinnym i społecznym; Ciężkie: objaw ataku obrzęku naczynioruchowego znacząco ograniczał zdolność uczestnika do uczęszczania do pracy/szkoły lub uczestniczenia w życiu rodzinnym i społecznym. Skumulowana dotkliwość ataku została znormalizowana dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażona jako częstotliwość miesięczna. Wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 168, a wyższe wyniki oznaczają gorsze objawy.
Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Skumulowane dzienne nasilenie w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Skumulowana dzienna ocena ciężkości była sumą ocen ciężkości zarejestrowanych dla każdego dnia zgłaszanych objawów w okresie leczenia. Oceny ciężkości zostały zapisane jako Brak=0, Łagodne=1, Umiarkowane=2 i Ciężkie=3. Brak: brak objawów napadu obrzęku naczynioruchowego; Łagodny: objaw napadu obrzęku naczynioruchowego był zauważalny dla uczestnika, ale był łatwo tolerowany i nie zakłócał rutynowych czynności; Umiarkowane: objaw napadu obrzęku naczynioruchowego utrudniający pracę/szkołę lub zdolność uczestniczenia w życiu rodzinnym i społecznym; Ciężkie: objaw ataku obrzęku naczynioruchowego znacząco ograniczał zdolność uczestnika do uczęszczania do pracy/szkoły lub uczestniczenia w życiu rodzinnym i społecznym. Skumulowana dzienna dotkliwość została znormalizowana dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażona jako miesięczna częstotliwość. Wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 168, a wyższe wyniki oznaczają gorsze objawy.
Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Skumulowane dni z objawami w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Skumulowane dni z objawami zdefiniowano jako sumę dni z objawami każdego napadu obrzęku naczynioruchowego zgłoszonego w okresie leczenia. Uczestnikom, którym podano dawkę, ale nie mieli żadnych ataków w tym okresie, przypisano wartość zero. Skumulowane dni objawowe znormalizowano dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażono jako częstotliwość miesięczną.
Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Liczba napadów obrzęku naczynioruchowego wymagających doraźnego leczenia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia
Napad obrzęku naczynioruchowego zdefiniowano jako zgłaszane przez uczestnika objawy podmiotowe lub podmiotowe, takie jak obrzęk lub ból w dowolnym miejscu, po zgłoszeniu braku obrzęku lub bólu poprzedniego dnia. Manifestacje ataku, które przechodzą z jednej witryny do drugiej, zanim zostaną całkowicie rozwiązane, uznano za pojedynczy atak. Ataki, które zaczęły ustępować, a następnie pogorszyły się przed całkowitym ustąpieniem, również były uważane za jeden atak. Uczestnikom, którym podano dawkę, ale nie mieli żadnych ataków w tym okresie, przypisano wartość zero. Liczbę ataków znormalizowano dla liczby dni, w których uczestnicy uczestniczyli w danym okresie i wyrażono jako częstotliwość miesięczną.
Od wizyty 1 (tydzień 1) do wizyty 16 (tydzień 8) podczas każdego okresu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

4 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

13 września 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

13 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj