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CINRYZE sous-cutané avec hyaluronidase humaine recombinante pour la prévention des crises d'angio-œdème

11 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, multicentrique, à dose variable et croisée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration sous-cutanée de CINRYZE® (inhibiteur de la C1 estérase [humain]) avec de l'hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20) pour la prévention de l'œdème de Quincke Attaques chez les adolescents et les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire

Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de deux doses de CINRYZE avec de la hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20) administrées par injection sous-cutanée (SC) pour prévenir les crises d'angio-œdème.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Allemagne
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Allemagne
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Allemagne
        • ViroPharma Investigational Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • ViroPharma Investigational Site
  • Suède
      • Jonkoping, Suède
        • ViroPharma Investigational Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, États-Unis, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • ViroPharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir ≥ 12 ans.
  • Avoir un diagnostic confirmé d'angio-œdème héréditaire.

Critère d'exclusion:

  • - Réception de tout traitement par inhibiteur de C1 (C1 INH) ou de tout produit sanguin pour le traitement ou la prévention d'une crise d'angio-œdème dans les 7 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
  • Recevoir CINRYZE intraveineux prophylactique qui dépasse 1000 unités tous les 3 ou 4 jours (dose hebdomadaire maximale 2000 unités).
  • Avoir reçu une thérapie androgénique (par exemple, danazol, oxandrolone, stanozolol, testostérone) dans les 7 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
  • Si vous êtes une femme, avez commencé à prendre ou modifié la dose de tout régime contraceptif hormonal ou traitement hormonal substitutif (c'est-à-dire, produits contenant des œstrogènes/progestatifs) dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude.
  • Antécédents de réaction allergique aux produits C1 INH, y compris CINRYZE ou d'autres produits sanguins.
  • Antécédents de coagulation sanguine anormale.
  • Avoir une allergie connue à la hyaluronidase ou à tout autre ingrédient de la formulation de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: SC CINRYZE avec rHuPH20 Niveau de dose 1 suivi de Niveau de dose 2
SC CINRYZE avec rHuPH20 Dose Level 1 deux fois par semaine (tous les 3 ou 4 jours) pendant 8 semaines suivi de SC CINRYZE avec rHuPH20 Dose Level 2 deux fois par semaine (tous les 3 ou 4 jours) pendant 8 semaines.
Biologique: CINRYZE avec rHuPH20
Autres noms:
  • Inhibiteur de la C1 estérase (humain)
  • Hyaluronidase humaine recombinante
EXPÉRIMENTAL: SC CINRYZE avec rHuPH20 Niveau de dose 2 suivi de Niveau de dose 1
SC CINRYZE avec rHuPH20 Dose Level 2 deux fois par semaine (tous les 3 ou 4 jours) pendant 8 semaines suivi de SC CINRYZE avec rHuPH20 Dose Level 1 deux fois par semaine (tous les 3 ou 4 jours) pendant 8 semaines.
Biologique: CINRYZE avec rHuPH20
Autres noms:
  • Inhibiteur de la C1 estérase (humain)
  • Hyaluronidase humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre normalisé de crises d'œdème de Quincke pendant la période de traitement
Délai: De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
La crise d'angio-œdème a été définie comme l'indication signalée par le participant de symptômes ou de signes tels qu'un gonflement ou une douleur à n'importe quel endroit suite à un rapport d'absence de gonflement ou de douleur le jour précédent. Les manifestations d'une attaque qui progressent d'un site à un autre, avant la résolution complète, étaient considérées comme une attaque unique. Les attaques qui ont commencé à régresser puis se sont aggravées avant une résolution complète ont également été considérées comme une attaque. Les participants qui ont reçu une dose mais qui n'ont eu aucune crise au cours de la période ont reçu une valeur de zéro. Le nombre d'attaques a été normalisé en fonction du nombre de jours de participation des participants au cours d'une période donnée et exprimé en fréquence mensuelle.
De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Gravité des attaques cumulées pendant la période de traitement
Délai: De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
Le score cumulatif d'attaque-sévérité était la somme de la gravité maximale des symptômes enregistrée pour chaque attaque d'angio-œdème, déterminée le dernier jour des symptômes et enregistrée comme Aucune = 0, Légère = 1, Modérée = 2 et Sévère = 3 et additionnée sur les attaques uniques , donne un score de gravité d'attaque cumulée. Aucun : aucun symptôme de crise d'œdème de Quincke ; Léger : le symptôme de la crise d'angio-œdème était perceptible par le participant mais était facilement toléré et n'interférait pas avec les activités de routine ; Modéré : le symptôme de la crise d'angio-œdème a interféré avec le travail/l'école ou la capacité de participer à la vie familiale et aux activités sociales ; Sévère : le symptôme de la crise d'angio-œdème a considérablement limité la capacité du participant à aller au travail/à l'école ou à participer à la vie familiale et aux activités sociales. La gravité cumulée des attaques a été normalisée pour le nombre de jours de participation des participants au cours d'une période donnée et exprimée en fréquence mensuelle. Les scores variaient de 0 à 168 et des scores plus élevés représentent des symptômes plus graves.
De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
Sévérité quotidienne cumulée pendant la période de traitement
Délai: De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
Le score de gravité quotidien cumulé était la somme des scores de gravité enregistrés pour chaque jour de symptômes signalés pendant la période de traitement. Les scores de gravité ont été enregistrés comme Aucun = 0, Léger = 1, Modéré = 2 et Sévère = 3. Aucun : aucun symptôme de crise d'œdème de Quincke ; Léger : le symptôme de la crise d'œdème de Quincke était perceptible par le participant mais était facilement toléré et n'interférait pas avec les activités de routine ; Modéré : le symptôme de la crise d'angio-œdème a interféré avec le travail/l'école ou la capacité de participer à la vie familiale et aux activités sociales ; Sévère : le symptôme de la crise d'angio-œdème a considérablement limité la capacité du participant à aller au travail/à l'école ou à participer à la vie familiale et aux activités sociales. La gravité quotidienne cumulée a été normalisée pour le nombre de jours de participation des participants au cours d'une période donnée et exprimée sous forme de fréquence mensuelle. Les scores variaient de 0 à 168 et des scores plus élevés représentent des symptômes plus graves.
De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
Nombre de jours symptomatiques cumulés pendant la période de traitement
Délai: De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
Les jours symptomatiques cumulés ont été définis comme la somme des jours symptomatiques de chaque crise d'œdème de Quincke signalée au cours de la période de traitement. Les participants qui ont reçu une dose mais qui n'ont eu aucune crise au cours de la période ont reçu une valeur de zéro. Les jours symptomatiques cumulés ont été normalisés pour le nombre de jours pendant lesquels les participants ont participé à une période donnée et exprimés en fréquence mensuelle.
De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
Nombre de crises d'œdème de Quincke nécessitant un traitement aigu pendant la période de traitement
Délai: De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement
La crise d'angio-œdème a été définie comme l'indication signalée par le participant de symptômes ou de signes tels qu'un gonflement ou une douleur à n'importe quel endroit suite à un rapport d'absence de gonflement ou de douleur le jour précédent. Les manifestations d'une attaque qui progressent d'un site à un autre, avant la résolution complète, étaient considérées comme une attaque unique. Les attaques qui ont commencé à régresser puis se sont aggravées avant une résolution complète ont également été considérées comme une attaque. Les participants qui ont reçu une dose mais qui n'ont eu aucune crise au cours de la période ont reçu une valeur de zéro. Le nombre d'attaques a été normalisé en fonction du nombre de jours de participation des participants au cours d'une période donnée et exprimé en fréquence mensuelle.
De la visite 1 (semaine 1) à la visite 16 (semaine 8) pendant chaque période de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

4 février 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

13 septembre 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

13 septembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2012

Première publication (ESTIMATION)

25 décembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

3 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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