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CINRYZE sottocutaneo con ialuronidasi umana ricombinante per la prevenzione degli attacchi di angioedema

11 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio crossover di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, a dosaggio variabile per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione sottocutanea di CINRYZE® (inibitore dell'esterasi C1 [umano]) con ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20) per la prevenzione dell'angioedema Attacchi in adolescenti e adulti con angioedema ereditario

Gli obiettivi primari dello studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di due dosi di CINRYZE con ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20) somministrata mediante iniezione sottocutanea (SC) per prevenire attacchi di angioedema.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Germania
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Germania
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Germania
        • ViroPharma Investigational Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • ViroPharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Stati Uniti, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • ViroPharma Investigational Site
  • Svezia
      • Jonkoping, Svezia
        • ViroPharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere ≥12 anni di età.
  • Avere una diagnosi confermata di angioedema ereditario.

Criteri di esclusione:

  • Ricezione di qualsiasi terapia con inibitore C1 (C1 INH) o qualsiasi emoderivato per il trattamento o la prevenzione di un attacco di angioedema entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Ricevere CINRYZE per via endovenosa profilattica che supera le 1000 unità ogni 3 o 4 giorni (dose settimanale massima 2000 unità).
  • - Avere ricevuto qualsiasi terapia con androgeni (ad esempio, danazolo, oxandrolone, stanozololo, testosterone) entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Se di sesso femminile, hanno iniziato a prendere o modificato la dose di qualsiasi regime contraccettivo ormonale o terapia ormonale sostitutiva (ad es. prodotti contenenti estrogeni/progestinici) entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Storia di reazione allergica ai prodotti C1 INH, incluso CINRYZE o altri prodotti sanguigni.
  • Storia di coagulazione del sangue anormale.
  • Avere un'allergia nota alla ialuronidasi o a qualsiasi altro ingrediente nella formulazione dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: SC CINRYZE con rHuPH20 Dose di livello 1 seguita da Dose di livello 2
CINRYZE SC con rHuPH20 Livello di dose 1 due volte a settimana (ogni 3 o 4 giorni) per 8 settimane seguito da CINRYZE SC con rHuPH20 Livello di dose 2 due volte a settimana (ogni 3 o 4 giorni) per 8 settimane.
Biologico: CINRYZE con rHuPH20
Altri nomi:
  • Inibitore dell'esterasi C1 (umano)
  • Ialuronidasi umana ricombinante
SPERIMENTALE: SC CINRYZE con rHuPH20 Dose di livello 2 seguita da Dose di livello 1
CINRYZE SC con rHuPH20 Livello di dose 2 due volte a settimana (ogni 3 o 4 giorni) per 8 settimane seguito da CINRYZE SC con rHuPH20 Livello di dose 1 due volte a settimana (ogni 3 o 4 giorni) per 8 settimane.
Biologico: CINRYZE con rHuPH20
Altri nomi:
  • Inibitore dell'esterasi C1 (umano)
  • Ialuronidasi umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato di attacchi di angioedema durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
L'attacco di angioedema è stato definito come l'indicazione riferita dai partecipanti di sintomi o segni come gonfiore o dolore in qualsiasi posizione a seguito di una segnalazione di assenza di gonfiore o dolore il giorno precedente. Le manifestazioni di un attacco che progrediscono da un sito all'altro, prima della completa risoluzione, erano considerate un singolo attacco. Anche gli attacchi che hanno iniziato a regredire e poi sono peggiorati prima della completa risoluzione sono stati considerati un attacco. Ai partecipanti a cui è stata somministrata la dose ma che non hanno avuto attacchi nel periodo è stato assegnato un valore pari a zero. Il numero di attacchi è stato normalizzato per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno partecipato in un dato periodo ed espresso come frequenza mensile.
Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità dell'attacco cumulativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
Il punteggio cumulativo di gravità degli attacchi era la somma della massima gravità dei sintomi registrata per ogni attacco di angioedema, determinata l'ultimo giorno di sintomi e registrata come Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2 e Grave=3 e sommando gli attacchi unici , produce un punteggio cumulativo di gravità dell'attacco. Nessuno: nessun sintomo di attacco di angioedema; Lieve: il sintomo dell'attacco di angioedema era evidente per il partecipante ma era facilmente tollerato e non interferiva con le attività di routine; Moderato: il sintomo dell'attacco di angioedema ha interferito con il lavoro/la scuola o la capacità di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali; Grave: il sintomo dell'attacco di angioedema ha limitato significativamente la capacità del partecipante di frequentare il lavoro/la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali. La gravità cumulativa degli attacchi è stata normalizzata per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno partecipato in un dato periodo ed espressa come frequenza mensile. I punteggi variavano da 0 a 168 e punteggi più alti rappresentano sintomi peggiori.
Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
Gravità giornaliera cumulativa durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
Il punteggio cumulativo giornaliero di gravità era la somma dei punteggi di gravità registrati per ogni giorno di sintomi riportati durante il periodo di trattamento. I punteggi di gravità sono stati registrati come Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2 e Grave=3. Nessuno: nessun sintomo di attacco di angioedema; Lieve: il sintomo dell'attacco di angioedema era evidente per il partecipante ma era facilmente tollerato e non interferiva con le attività di routine; Moderato: il sintomo dell'attacco di angioedema ha interferito con il lavoro/la scuola o la capacità di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali; Grave: il sintomo dell'attacco di angioedema ha limitato significativamente la capacità del partecipante di frequentare il lavoro/la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali. La gravità giornaliera cumulativa è stata normalizzata per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno partecipato in un dato periodo ed espressa come frequenza mensile. I punteggi variavano da 0 a 168 e punteggi più alti rappresentano sintomi peggiori.
Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
Giorni sintomatici cumulativi durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
I giorni sintomatici cumulativi sono stati definiti come la somma dei giorni sintomatici di ciascun attacco di angioedema riportato durante il periodo di trattamento. Ai partecipanti a cui è stata somministrata la dose ma che non hanno avuto attacchi nel periodo è stato assegnato un valore pari a zero. I giorni sintomatici cumulativi sono stati normalizzati per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno partecipato in un dato periodo ed espressi come frequenza mensile.
Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
Numero di attacchi di angioedema che richiedono un trattamento acuto durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento
L'attacco di angioedema è stato definito come l'indicazione riferita dai partecipanti di sintomi o segni come gonfiore o dolore in qualsiasi posizione a seguito di una segnalazione di assenza di gonfiore o dolore il giorno precedente. Le manifestazioni di un attacco che progrediscono da un sito all'altro, prima della completa risoluzione, erano considerate un singolo attacco. Anche gli attacchi che hanno iniziato a regredire e poi sono peggiorati prima della completa risoluzione sono stati considerati un attacco. Ai partecipanti a cui è stata somministrata la dose ma che non hanno avuto attacchi nel periodo è stato assegnato un valore pari a zero. Il numero di attacchi è stato normalizzato per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno partecipato in un dato periodo ed espresso come frequenza mensile.
Dalla Visita 1 (Settimana 1) fino alla Visita 16 (Settimana 8) durante ciascun periodo di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 febbraio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

13 settembre 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

13 settembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2012

Primo Inserito (STIMA)

25 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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