Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Subkutan CINRYZE med rekombinant human hyaluronidase for forebygging av angioødemangrep

11. mai 2021 oppdatert av: Shire

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, multisenter, dose-varierende, crossover-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutan administrering av CINRYZE® (C1 Esterase-hemmer [human]) med rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20) for forebygging av angioødem Angrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem

Hovedmålene med studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av to doser CINRYZE med rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20) administrert ved subkutan (SC) injeksjon for å forhindre angioødemanfall.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Forente stater, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • ViroPharma Investigational Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • ViroPharma Investigational Site
  • Sverige
      • Jonkoping, Sverige
        • ViroPharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Tyskland
        • ViroPharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være ≥12 år.
  • Har en bekreftet diagnose arvelig angioødem.

Ekskluderingskriterier:

  • Mottak av C1-hemmer (C1 INH)-behandling eller blodprodukter for behandling eller forebygging av et angioødemanfall innen 7 dager før første dose av studiemedikamentet.
  • Får profylaktisk intravenøs CINRYZE som overstiger 1000 enheter hver 3. eller 4. dag (maksimal ukentlig dose 2000 enheter).
  • Har mottatt androgenbehandling (f.eks. danazol, oxandrolone, stanozolol, testosteron) innen 7 dager før den første dosen av studiemedikamentet.
  • Hvis kvinner, har begynt å ta eller endret dosen av hormonelle prevensjonsregimer eller hormonerstatningsterapi (dvs. produkter som inneholder østrogen/progestin) innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet.
  • Anamnese med allergisk reaksjon på C1 INH-produkter, inkludert CINRYZE eller andre blodprodukter.
  • Historie med unormal blodpropp.
  • Har en kjent allergi mot hyaluronidase eller andre ingredienser i studieformuleringen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: SC CINRYZE med rHuPH20 Dosenivå 1 etterfulgt av Dosenivå 2
SC CINRYZE med rHuPH20 Dosenivå 1 to ganger ukentlig (hver 3. eller 4. dag) i 8 uker etterfulgt av SC CINRYZE med rHuPH20 Dosenivå 2 to ganger ukentlig (hver 3. eller 4. dag) i 8 uker.
Biologisk: CINRYZE med rHuPH20
Andre navn:
  • C1 esterasehemmer (menneske)
  • Rekombinant human hyaluronidase
EKSPERIMENTELL: SC CINRYZE med rHuPH20 Dosenivå 2 etterfulgt av Dosenivå 1
SC CINRYZE med rHuPH20 Dosenivå 2 to ganger ukentlig (hver 3. eller 4. dag) i 8 uker etterfulgt av SC CINRYZE med rHuPH20 Dosenivå 1 to ganger ukentlig (hver 3. eller 4. dag) i 8 uker.
Biologisk: CINRYZE med rHuPH20
Andre navn:
  • C1 esterasehemmer (menneske)
  • Rekombinant human hyaluronidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisert antall angioødemanfall i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Angioødemanfall ble definert som den deltakerrapporterte indikasjonen på symptomer eller tegn som hevelse eller smerte på et hvilket som helst sted etter en rapport om ingen hevelse eller smerte dagen før. Manifestasjoner av et angrep som går fra ett sted til et annet, før fullstendig oppløsning, ble ansett som et enkelt angrep. Angrep som begynte å gå tilbake og deretter ble verre før fullstendig oppløsning ble også ansett som ett angrep. Deltakere som ble dosert, men som ikke hadde noen angrep i perioden, ble tildelt en verdi på null. Antall angrep ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens.
Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ angrepsgrad i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Kumulativ angreps-alvorlighetsscore var summen av maksimal symptomalvorlighet registrert for hvert angioødemanfall, bestemt på den siste dagen av symptomene og registrert som Ingen=0, Mild=1, Moderat=2 og Alvorlig=3 og summert over de unike angrepene , gir en kumulativ poengsum for angrepsgrad. Ingen: ingen angioødem angrep symptom; Mild: angioødemanfallssymptomet var merkbart for deltakeren, men ble lett tolerert og forstyrret ikke rutinemessige aktiviteter; Moderat: angioødemanfallssymptomet forstyrret arbeid/skole eller evnen til å delta i familieliv og sosiale aktiviteter; Alvorlig: angioødem angrepssymptomet begrenset deltakerens evne til å gå på jobb/skole eller delta i familieliv og sosiale aktiviteter betydelig. Kumulativ angrepsgrad ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens. Skårene varierte fra 0 til 168 og høyere skårer representerer verre symptomer.
Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Kumulativ daglig alvorlighetsgrad i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Kumulativ daglig alvorlighetsgrad var summen av alvorlighetsskårene registrert for hver dag med rapporterte symptomer i løpet av behandlingsperioden. Alvorlighetsskår ble registrert som Ingen=0, Mild=1, Moderat=2 og Alvorlig=3. Ingen: ingen angioødem angrep symptom; Mild: angioødemanfallssymptomet var merkbart for deltakeren, men ble lett tolerert og forstyrret ikke rutinemessige aktiviteter; Moderat: angioødemanfallssymptomet forstyrret arbeid/skole eller evnen til å delta i familieliv og sosiale aktiviteter; Alvorlig: angioødem angrepssymptomet begrenset deltakerens evne til å gå på jobb/skole eller delta i familieliv og sosiale aktiviteter betydelig. Kumulativ daglig alvorlighetsgrad ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens. Skårene varierte fra 0 til 168 og høyere skårer representerer verre symptomer.
Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Kumulative symptomatiske dager i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Kumulative symptomatiske dager ble definert som summen av symptomatiske dager for hvert angioødemanfall rapportert i løpet av behandlingsperioden. Deltakere som ble dosert, men som ikke hadde noen angrep i perioden, ble tildelt en verdi på null. Kumulative symptomatiske dager ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens.
Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Antall angioødemanfall som krever akutt behandling i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode
Angioødemanfall ble definert som den deltakerrapporterte indikasjonen på symptomer eller tegn som hevelse eller smerte på et hvilket som helst sted etter en rapport om ingen hevelse eller smerte dagen før. Manifestasjoner av et angrep som går fra ett sted til et annet, før fullstendig oppløsning, ble ansett som et enkelt angrep. Angrep som begynte å gå tilbake og deretter ble verre før fullstendig oppløsning ble også ansett som ett angrep. Deltakere som ble dosert, men som ikke hadde noen angrep i perioden, ble tildelt en verdi på null. Antall angrep ble normalisert for antall dager deltakerne deltok i en gitt periode og uttrykt som månedlig frekvens.
Fra besøk 1 (uke 1) opp til besøk 16 (uke 8) i hver behandlingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. februar 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

13. september 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

13. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

25. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

3. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere