Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subcutane CINRYZE met recombinant humaan hyaluronidase ter preventie van angio-oedeemaanvallen

11 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, dosisvariërende, cross-over-studie om de veiligheid en werkzaamheid van subcutane toediening van CINRYZE® (C1-esteraseremmer [Human]) met recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20) te evalueren voor de preventie van angio-oedeem Aanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem

De primaire doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van twee doses CINRYZE met recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20) toegediend door subcutane (SC) injectie om angio-oedeemaanvallen te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Essen, Duitsland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Mainz, Duitsland
        • ViroPharma Investigational Site
      • Munchen, Duitsland
        • ViroPharma Investigational Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • ViroPharma Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • ViroPharma Investigational Site
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Verenigde Staten, 72712
        • ViroPharma Investigational Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • ViroPharma Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • ViroPharma Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • ViroPharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • ViroPharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • ViroPharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • ViroPharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • ViroPharma Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • ViroPharma Investigational Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • ViroPharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • ViroPharma Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15241
        • ViroPharma Investigational Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37909
        • ViroPharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • ViroPharma Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • ViroPharma Investigational Site
  • Zweden
      • Jonkoping, Zweden
        • ViroPharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Wees ≥12 jaar oud.
  • Een bevestigde diagnose van erfelijk angio-oedeem hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Ontvangst van een C1-remmer (C1 INH)-therapie of bloedproducten voor de behandeling of preventie van een angio-oedeemaanval binnen 7 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Ontvang profylactische intraveneuze CINRYZE die elke 3 of 4 dagen meer dan 1000 eenheden bevat (maximale wekelijkse dosis 2000 eenheden).
  • Een androgeentherapie hebben gekregen (bijv. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron) binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Als het een vrouw is, binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel zijn begonnen met het innemen of de dosis van een hormonaal anticonceptieregime of hormoonvervangingstherapie (d.w.z. oestrogeen-/progestageenbevattende producten) hebben gewijzigd.
  • Geschiedenis van allergische reactie op C1 INH-producten, waaronder CINRYZE of andere bloedproducten.
  • Geschiedenis van abnormale bloedstolling.
  • Een bekende allergie hebben voor hyaluronidase of een ander ingrediënt in de onderzoeksformulering.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: SC CINRYZE met rHuPH20 dosisniveau 1 gevolgd door dosisniveau 2
SC CINRYZE met rHuPH20-dosisniveau 1 tweemaal per week (elke 3 of 4 dagen) gedurende 8 weken, gevolgd door SC CINRYZE met rHuPH20-dosisniveau 2 tweemaal per week (elke 3 of 4 dagen) gedurende 8 weken.
Biologisch: CINRYZE met rHuPH20
Andere namen:
  • C1-esteraseremmer (humaan)
  • Recombinant humaan hyaluronidase
EXPERIMENTEEL: SC CINRYZE met rHuPH20 dosisniveau 2 gevolgd door dosisniveau 1
SC CINRYZE met rHuPH20 dosis niveau 2 tweemaal per week (elke 3 of 4 dagen) gedurende 8 weken gevolgd door SC CINRYZE met rHuPH20 dosis niveau 1 tweemaal per week (elke 3 of 4 dagen) gedurende 8 weken.
Biologisch: CINRYZE met rHuPH20
Andere namen:
  • C1-esteraseremmer (humaan)
  • Recombinant humaan hyaluronidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Genormaliseerd aantal angio-oedeemaanvallen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Een angio-oedeemaanval werd gedefinieerd als de door de deelnemer gerapporteerde indicatie van symptomen of tekenen zoals zwelling of pijn op een willekeurige plaats na een melding van geen zwelling of pijn op de vorige dag. Manifestaties van een aanval die zich van de ene site naar de andere verplaatsten, voordat ze volledig waren opgelost, werden als een enkele aanval beschouwd. Aanvallen die begonnen af ​​te nemen en vervolgens verergerden voordat ze volledig waren opgelost, werden ook als één aanval beschouwd. Deelnemers die gedoseerd waren maar in de periode geen aanvallen hadden, kregen de waarde nul toegewezen. Het aantal aanvallen werd genormaliseerd voor het aantal dagen dat deelnemers in een bepaalde periode deelnamen en uitgedrukt als de maandelijkse frequentie.
Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve aanvalsernst tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Cumulatieve aanvalsernstscore was de som van de maximale ernst van de symptomen geregistreerd voor elke angio-oedeemaanval, bepaald op de laatste dag van de symptomen en geregistreerd als Geen=0, Mild=1, Matig=2 en Ernstig=3 en opgeteld over de unieke aanvallen , levert een cumulatieve aanvalsscore op. Geen: geen symptoom van angio-oedeemaanval; Mild: het symptoom van de angio-oedeemaanval was merkbaar voor de deelnemer, maar werd gemakkelijk verdragen en interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matig: het symptoom van de angio-oedeemaanval belemmerde werk/school of het vermogen om deel te nemen aan het gezinsleven en sociale activiteiten; Ernstig: het symptoom van de angio-oedeemaanval beperkte aanzienlijk het vermogen van de deelnemer om naar werk/school te gaan of deel te nemen aan het gezinsleven en sociale activiteiten. De cumulatieve aanvalsernst werd genormaliseerd voor het aantal dagen dat deelnemers deelnamen in een bepaalde periode en werd uitgedrukt als de maandelijkse frequentie. De scores varieerden van 0 tot 168 en hogere scores vertegenwoordigen slechtere symptomen.
Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Cumulatieve dagelijkse ernst tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Cumulatieve dagelijkse ernstscore was de som van de ernstscores geregistreerd voor elke dag van gemelde symptomen tijdens de behandelingsperiode. Ernstscores werden geregistreerd als Geen=0, Mild=1, Matig=2 en Ernstig=3. Geen: geen symptoom van angio-oedeemaanval; Mild: het symptoom van de angio-oedeemaanval was merkbaar voor de deelnemer, maar werd gemakkelijk verdragen en interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matig: het symptoom van de angio-oedeemaanval belemmerde werk/school of het vermogen om deel te nemen aan het gezinsleven en sociale activiteiten; Ernstig: het symptoom van de angio-oedeemaanval beperkte aanzienlijk het vermogen van de deelnemer om naar werk/school te gaan of deel te nemen aan het gezinsleven en sociale activiteiten. De cumulatieve dagelijkse ernst werd genormaliseerd voor het aantal dagen dat deelnemers deelnamen aan een bepaalde periode en uitgedrukt als de maandelijkse frequentie. De scores varieerden van 0 tot 168 en hogere scores vertegenwoordigen slechtere symptomen.
Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Cumulatieve symptomatische dagen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Cumulatieve symptomatische dagen werden gedefinieerd als de som van de symptomatische dagen van elke angio-oedeemaanval die tijdens de behandelingsperiode werd gemeld. Deelnemers die gedoseerd waren maar in de periode geen aanvallen hadden, kregen de waarde nul toegewezen. Cumulatieve symptomatische dagen werden genormaliseerd voor het aantal dagen dat deelnemers deelnamen aan een bepaalde periode en uitgedrukt als de maandelijkse frequentie.
Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Aantal angio-oedeemaanvallen dat acute behandeling vereist tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode
Een angio-oedeemaanval werd gedefinieerd als de door de deelnemer gerapporteerde indicatie van symptomen of tekenen zoals zwelling of pijn op een willekeurige plaats na een melding van geen zwelling of pijn op de vorige dag. Manifestaties van een aanval die zich van de ene site naar de andere verplaatsten, voordat ze volledig waren opgelost, werden als een enkele aanval beschouwd. Aanvallen die begonnen af ​​te nemen en vervolgens verergerden voordat ze volledig waren opgelost, werden ook als één aanval beschouwd. Deelnemers die gedoseerd waren maar in de periode geen aanvallen hadden, kregen de waarde nul toegewezen. Het aantal aanvallen werd genormaliseerd voor het aantal dagen dat deelnemers in een bepaalde periode deelnamen en uitgedrukt als de maandelijkse frequentie.
Van bezoek 1 (week 1) tot bezoek 16 (week 8) tijdens elke behandelingsperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

4 februari 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

13 september 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

13 september 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0624-206
  • 2012-000083-24 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren