慢性肾脏病和血液病患者的骨髓和肾脏移植 (BMT)
2026年3月5日 更新者:Yi-Bin A. Chen, MD、Massachusetts General Hospital
慢性肾脏病和晚期血液病患者联合半相合低强度骨髓和肾脏移植
这项研究的主要目的是检查来自部分匹配的相关(半相合或“haplo”)供体的骨髓和肾脏联合移植的结果。 这是一项试点研究,您被要求参加是因为您患有血液病和肾脏疾病。 联合移植的目的是治疗您潜在的血液疾病和肾脏疾病。 我们预计将有大约 10 人参与这项研究。
此外,因为捐肾的人同时也会捐献骨髓,所以肾脏排斥反应的机率可能更小,也不太需要长期服用抗排斥药物。
传统上,非常强的癌症治疗药物(化学疗法)和辐射用于为受试者的身体准备骨髓移植。 这与严重并发症的高风险相关,即使在没有肾脏疾病的受试者中也是如此。 这种疗法可能对肝脏、肺、粘膜和肠道有毒。 此外,据信标准疗法可能与称为移植物抗宿主病 (GVHD) 的并发症的较高风险相关,在这种情况下,新的供体细胞会攻击受体的正常身体。 最近,采用了强度较低的化疗和放疗方案(这些被称为强度降低方案),它们对患者造成的伤害和 GVHD 较少,因此允许年长和健康状况较差的患者进行骨髓移植。 在这项研究中,将使用降低强度的化学疗法和放射疗法,目的是产生比标准疗法更少的毒性。
标准肾移植后的典型治疗包括多种终身药物治疗,旨在防止接受者的身体攻击或排斥捐赠的肾脏。 这些被称为免疫抑制药物,它们通过“安静”接受者的免疫系统来发挥作用,使捐赠的肾脏能够正常运作。 我们研究的一个目标是减少您在肾移植后需要服用免疫抑制药物的时间,因为骨髓移植将为您提供不应攻击供体肾脏的供体免疫系统。
研究概览
地位
完全的
条件
干预/治疗
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
- 18-70岁的患者
- 可能通过同种异体骨髓移植治愈的潜在血液病。 这包括但不限于:急性髓系白血病 (AML)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)、慢性髓系白血病 (CML)、慢性淋巴细胞白血病 (CLL)、非霍奇金淋巴瘤 (NHL)、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤(MM)、骨髓增生异常综合征 (MDS)、AL 淀粉样变性、diamond blackfan 贫血、骨髓纤维化或其他骨髓增生性疾病、镰状细胞性贫血和地中海贫血。
- 存在通过骨髓和肾脏捐赠标准捐赠者评估的单倍相合一级亲属
- 通过超声心动图或 MUGA 测量的 LVEF > 40%
- FEV1、FVC 和 DLCO > 标准 PFT 测量预测值的 50%
- 总胆红素 < 2.0(除非诊断为吉尔伯特病或溶血)且 AST、ALT、碱性磷酸酶均 < 5 倍机构正常上限
- 宿主与移植物方向的 ABO 相容性
- 具有生育潜力的男性和女性必须同意在治疗期间使用可靠的节育方法,女性应在移植后 1 年内这样做。
- 参与者应进行透析或估计或测量的 CrCl < 35 ml/min
- 预期寿命大于六个月。
- 接受者理解和提供知情同意的能力
排除标准:
- 活动性严重感染
- 注册时参与其他研究性药物使用
- 使用任何一种拟议药物治疗的禁忌症(例如,对 ATG 中的兔血清过敏史)
- HIV、HCV 或 HbsAg 阳性的血清学阳性
- 宿主与移植物方向的 ABO 血型不相容
- 活动性严重感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他:单倍相合骨髓/肾脏
单臂研究
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使用半相合供体的联合骨髓和肾移植。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死于治疗相关并发症的患者人数。
大体时间:移植后 100 天和 1 年
|
评估半相合联合骨髓和肾移植的安全性作为测量的治疗相关死亡率。
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移植后 100 天和 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生急性和迟发性肾同种异体移植排斥反应的患者人数
大体时间:移植后2年
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移植后2年
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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移植后一年能够停止免疫抑制治疗的患者人数
大体时间:移植后一年
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移植后一年
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发生急性和慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的患者人数。
大体时间:移植后
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移植后
|
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基础血液病复发的患者人数
大体时间:移植后 6 个月、1 年和 2 年。
|
移植后 6 个月、1 年和 2 年。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Yi-Bin A Chen, M.D.、Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年11月1日
初级完成 (实际的)
2023年7月1日
研究完成 (实际的)
2025年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月23日
首次发布 (估计的)
2012年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月5日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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- 原发性骨髓纤维化
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其他研究编号
- 2012P001355
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