Benmärgs- och njurtransplantation för patienter med kroniska njursjukdomar och blodsjukdomar (BMT)

Huvudsyftet med denna studie är att undersöka resultatet av en kombinerad benmärgs- och njurtransplantation från en delvis matchad relaterad (haploidentisk eller "haplo") donator. Detta är en pilotstudie, du ombeds att delta eftersom du har en blodsjukdom och njursjukdom. Syftet med den kombinerade transplantationen är att behandla både din underliggande blodsjukdom och njursjukdom. Vi räknar med att cirka 10 personer deltar i denna studie.

Dessutom, eftersom samma person som donerar njuren också kommer att donera benmärgen, kan det finnas en mindre risk för njuravstötning och mindre behov av långvarig användning av läkemedel mot avstötning.

Traditionellt används mycket starka läkemedel mot cancer (kemoterapi) och strålning för att förbereda en patients kropp för benmärgstransplantation. Detta är förknippat med en hög risk för allvarliga komplikationer, även hos personer utan njursjukdom. Denna terapi kan vara giftig för lever, lungor, slemhinnor och tarmar. Dessutom tror man att standardterapi kan vara associerad med en högre risk för en komplikation som kallas graft versus host disease (GVHD) där de nya donatorcellerna attackerar mottagarens normala kropp. På senare tid har mindre intensiva kemoterapi- och strålningsregimer använts (dessa kallas regimer med reducerad intensitet) som orsakar mindre skador och GVHD hos patienter, och har således tillåtit äldre och mindre friska patienter att genomgå benmärgstransplantation. I denna studie kommer en kur med reducerad intensitet av kemoterapi och strålning att användas med avsikten att ge färre toxiciteter än standardterapi.

Typisk terapi efter en vanlig njurtransplantation inkluderar flera livslånga mediciner som syftar till att förhindra att mottagarens kropp attackerar eller stöter bort den donerade njuren. Dessa kallas immunsuppressiva läkemedel och de verkar genom att "tysta" mottagarens immunförsvar så att den donerade njuren kan fungera korrekt. Ett mål i vår studie är att minska den tid du behöver vara på immunsuppressiva läkemedel efter din njurtransplantation eftersom benmärgstransplantationen kommer att förse dig med donatorns immunsystem som inte bör angripa donatornjuren.