Transplante de Medula Óssea e Renal para Pacientes com Doença Renal Crônica e Distúrbios Sanguíneos (BMT)

O principal objetivo deste estudo é examinar o resultado de um transplante combinado de medula óssea e rim de um doador aparentado parcialmente compatível (haploidêntico ou "haplo"). Este é um estudo piloto, você está sendo convidado a participar porque tem um distúrbio sanguíneo e doença renal. O objetivo do transplante combinado é tratar tanto o distúrbio sanguíneo subjacente quanto a doença renal. Esperamos ter cerca de 10 pessoas participando deste estudo.

Além disso, como a mesma pessoa que está doando o rim também estará doando a medula óssea, pode haver uma chance menor de rejeição do rim e menor necessidade de uso prolongado de medicamentos anti-rejeição.

Tradicionalmente, drogas de tratamento de câncer muito fortes (quimioterapia) e radiação são usadas para preparar o corpo de um sujeito para transplante de medula óssea. Isso está associado a um alto risco de complicações graves, mesmo em indivíduos sem doença renal. Esta terapia pode ser tóxica para o fígado, pulmões, membranas mucosas e intestinos. Além disso, acredita-se que a terapia padrão pode estar associada a um risco maior de uma complicação chamada doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD), em que as novas células do doador atacam o corpo normal do receptor. Recentemente, esquemas menos intensos de quimioterapia e radiação têm sido empregados (chamados de regimes de intensidade reduzida) que causam menos lesões e GVHD aos pacientes e, portanto, têm permitido que pacientes mais velhos e menos saudáveis ​​sejam submetidos a transplante de medula óssea. Neste estudo, um regime de intensidade reduzida de quimioterapia e radiação será usado com a intenção de produzir menos toxicidade do que a terapia padrão.

A terapia típica após um transplante renal padrão inclui vários medicamentos vitalícios que visam impedir que o corpo do receptor ataque ou rejeite o rim doado. Estes são chamados de drogas imunossupressoras e funcionam "silenciando" o sistema imunológico do receptor para permitir que o rim doado funcione adequadamente. Um objetivo em nosso estudo é diminuir a duração que você precisará tomar drogas imunossupressoras após o transplante de rim, pois o transplante de medula óssea fornecerá a você o sistema imunológico do doador, que não deve atacar o rim do doador.