Transplante de Medula Óssea e Renal para Pacientes com Doença Renal Crônica e Distúrbios Sanguíneos (BMT)
Transplante Haploidêntico Combinado de Medula Óssea de Intensidade Reduzida e Renal para Pacientes com Doença Renal Crônica e Distúrbios Hematológicos Avançados
O principal objetivo deste estudo é examinar o resultado de um transplante combinado de medula óssea e rim de um doador aparentado parcialmente compatível (haploidêntico ou "haplo"). Este é um estudo piloto, você está sendo convidado a participar porque tem um distúrbio sanguíneo e doença renal. O objetivo do transplante combinado é tratar tanto o distúrbio sanguíneo subjacente quanto a doença renal. Esperamos ter cerca de 10 pessoas participando deste estudo.
Além disso, como a mesma pessoa que está doando o rim também estará doando a medula óssea, pode haver uma chance menor de rejeição do rim e menor necessidade de uso prolongado de medicamentos anti-rejeição.
Tradicionalmente, drogas de tratamento de câncer muito fortes (quimioterapia) e radiação são usadas para preparar o corpo de um sujeito para transplante de medula óssea. Isso está associado a um alto risco de complicações graves, mesmo em indivíduos sem doença renal. Esta terapia pode ser tóxica para o fígado, pulmões, membranas mucosas e intestinos. Além disso, acredita-se que a terapia padrão pode estar associada a um risco maior de uma complicação chamada doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD), em que as novas células do doador atacam o corpo normal do receptor. Recentemente, esquemas menos intensos de quimioterapia e radiação têm sido empregados (chamados de regimes de intensidade reduzida) que causam menos lesões e GVHD aos pacientes e, portanto, têm permitido que pacientes mais velhos e menos saudáveis sejam submetidos a transplante de medula óssea. Neste estudo, um regime de intensidade reduzida de quimioterapia e radiação será usado com a intenção de produzir menos toxicidade do que a terapia padrão.
A terapia típica após um transplante renal padrão inclui vários medicamentos vitalícios que visam impedir que o corpo do receptor ataque ou rejeite o rim doado. Estes são chamados de drogas imunossupressoras e funcionam "silenciando" o sistema imunológico do receptor para permitir que o rim doado funcione adequadamente. Um objetivo em nosso estudo é diminuir a duração que você precisará tomar drogas imunossupressoras após o transplante de rim, pois o transplante de medula óssea fornecerá a você o sistema imunológico do doador, que não deve atacar o rim do doador.
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Doenças autoimunes
- Mieloma múltiplo
- Doença de Hodgkin
- AL Amiloidose
- Mielofibrose
- Doença Renal Crônica
- Anemia falciforme
- Talassemia
- Anemia aplástica
- Leucemia Linfocítica Crônica (LLC)
- Leucemia Mielóide Aguda (LMA)
- Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA)
- Síndrome Mielodisplásica (SMD)
- Linfoma não-Hodgkin (NHL)
- Diamante Blackfan Anemia
- Leucemia Mielóide Crônica (LMC)
- Doença Mieloproliferativa
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de 18 a 70 anos
- Distúrbio hematológico subjacente potencialmente curável com transplante alogênico de medula óssea. Isso inclui, mas não está limitado a: leucemia mielóide aguda (AML), leucemia linfoblástica aguda (ALL), leucemia mielóide crônica (CML), leucemia linfocítica crônica (CLL), linfoma não Hodgkin (NHL), linfoma Hodgkin, mieloma múltiplo (MM), síndrome mielodisplásica (SMD), amiloidose AL, anemia blackfan diamante, mielofibrose ou outra doença mieloproliferativa, anemia falciforme e talassemia.
- Existência de parente de primeiro grau haploidêntico que passa nas avaliações padrão de doadores para doação de medula óssea e rim
- FEVE > 40% medido por ecocardiografia ou MUGA
- FEV1, FVC e DLCO > 50% do previsto conforme medido por PFTs padrão
- Bilirrubina total < 2,0 (a menos que o diagnóstico de Gilbert ou hemólise seja feito) e AST, ALT, fosfatase alcalina, todos < 5x o limite superior normal das instituições
- Compatibilidade ABO na direção hospedeiro vs. enxerto
- Homens e mulheres com potencial reprodutivo devem concordar em usar um método confiável de controle de natalidade durante o tratamento, e as mulheres devem fazê-lo por um período de 1 ano após o transplante.
- Os participantes devem estar em diálise ou ter um CrCl estimado ou medido < 35 ml/min
- Esperança de vida superior a seis meses.
- Capacidade do destinatário de entender e fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
- Infecção grave ativa
- Participação em uso de outras drogas em investigação no momento da inscrição
- Contra-indicação à terapia com qualquer um dos agentes propostos (por exemplo, história de alergia a soro de coelho em ATG)
- Positividade sorológica para HIV, HCV ou positividade para HbsAg
- Incompatibilidade do grupo sanguíneo ABO na direção hospedeiro versus enxerto
- Infecção grave ativa
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Medula Óssea Haploidêntica/Rim
Estudo de braço único
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Transplante combinado de medula óssea e rim com doador haploidêntico.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes que morrem de complicações relacionadas ao tratamento.
Prazo: 100 dias e 1 ano após o transplante
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Avaliar a segurança do transplante haploidêntico combinado de medula óssea e rim como medida de mortalidade relacionada ao tratamento.
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100 dias e 1 ano após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de pacientes com rejeição aguda e tardia de aloenxerto renal
Prazo: 2 anos após o transplante
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2 anos após o transplante
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de pacientes capazes de descontinuar a terapia imunossupressora até um ano após o transplante
Prazo: um ano pós transplante
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um ano pós transplante
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Número de pacientes que desenvolvem doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) aguda e crônica.
Prazo: pós transplante
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pós transplante
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Número de pacientes que recidivam de sua doença hematológica subjacente
Prazo: 6 meses, 1 ano e 2 anos após o transplante.
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6 meses, 1 ano e 2 anos após o transplante.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Doenças urogenitais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Insuficiência renal
- Leucemia de Células B
- Linfoma
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- Síndromes Mielodisplásicas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Doença de Hodgkin
- Doenças autoimunes
- Talassemia
- Insuficiência Renal Crônica
- Anemia Aplástica
- Leucemia Mielóide, Crônica, BCR-ABL Positivo
- Mielofibrose Primária
- Anemia, Diamond-Blackfan
Outros números de identificação do estudo
- 2012P001355
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