- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01758042
Knochenmark- und Nierentransplantation für Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und Blutkrankheiten (BMT)
Kombinierte haploidentische Knochenmark- und Nierentransplantation mit reduzierter Intensität für Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und fortgeschrittenen hämatologischen Erkrankungen
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, das Ergebnis einer kombinierten Knochenmark- und Nierentransplantation von einem teilweise übereinstimmenden verwandten (haploidentischen oder "haplo") Spender zu untersuchen. Dies ist eine Pilotstudie, Sie werden gebeten, daran teilzunehmen, weil Sie an einer Blutkrankheit und einer Nierenerkrankung leiden. Das Ziel der kombinierten Transplantation ist die Behandlung sowohl Ihrer zugrunde liegenden Bluterkrankung als auch Ihrer Nierenerkrankung. Wir erwarten, dass etwa 10 Personen an dieser Studie teilnehmen.
Da dieselbe Person, die die Niere spendet, auch das Knochenmark spendet, kann außerdem die Wahrscheinlichkeit einer Nierenabstoßung geringer sein und die Notwendigkeit einer langfristigen Anwendung von Anti-Abstoßungs-Medikamenten geringer sein.
Traditionell werden sehr starke Medikamente zur Krebsbehandlung (Chemotherapie) und Bestrahlung verwendet, um den Körper einer Person auf eine Knochenmarktransplantation vorzubereiten. Dies ist mit einem hohen Risiko für schwerwiegende Komplikationen verbunden, selbst bei Personen ohne Nierenerkrankung. Diese Therapie kann für Leber, Lunge, Schleimhäute und Darm toxisch sein. Darüber hinaus wird angenommen, dass die Standardtherapie mit einem höheren Risiko für eine Komplikation namens Graft-versus-Host-Disease (GVHD) verbunden sein kann, bei der die neuen Spenderzellen den normalen Körper des Empfängers angreifen. Kürzlich wurden weniger intensive Chemotherapie- und Bestrahlungsschemata eingesetzt (diese werden als Schemata mit reduzierter Intensität bezeichnet), die weniger Verletzungen und GVHD bei Patienten verursachen und es somit älteren und weniger gesunden Patienten ermöglicht haben, sich einer Knochenmarktransplantation zu unterziehen. In dieser Studie wird ein Chemotherapie- und Bestrahlungsschema mit reduzierter Intensität angewendet, um weniger Toxizitäten als die Standardtherapie hervorzurufen.
Die typische Therapie nach einer Standard-Nierentransplantation umfasst mehrere lebenslange Medikamente, die verhindern sollen, dass der Körper des Empfängers die gespendete Niere angreift oder abstößt. Diese werden Immunsuppressiva genannt und wirken, indem sie das Immunsystem des Empfängers „beruhigen“, damit die Spenderniere richtig funktionieren kann. Ein Ziel unserer Studie ist es, die Dauer der Einnahme von Immunsuppressiva nach Ihrer Nierentransplantation zu verkürzen, da die Knochenmarktransplantation Sie mit dem Immunsystem des Spenders versorgt, das die Spenderniere nicht angreifen sollte.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
- Autoimmunerkrankungen
- Multiples Myelom
- Hodgkin-Krankheit
- AL-Amyloidose
- Myelofibrose
- Chronisches Nierenleiden
- Sichelzellenanämie
- Thalassämie
- Aplastische Anämie
- Chronische lymphatische Leukämie (CLL)
- Akute myeloische Leukämie (AML)
- Akute lymphoblastische Leukämie (ALL)
- Myelodysplastisches Syndrom (MDS)
- Non-Hodgkin-Lymphom (NHL)
- Diamond-Blackfan-Anämie
- Chronische myeloische Leukämie (CML)
- Myeloproliferative Erkrankung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten im Alter von 18-70
- Zugrunde liegende hämatologische Erkrankung, die potenziell durch allogene Knochenmarktransplantation heilbar ist. Dazu gehören unter anderem: akute myeloische Leukämie (AML), akute lymphatische Leukämie (ALL), chronische myeloische Leukämie (CML), chronische lymphatische Leukämie (CLL), Non-Hodgkin-Lymphom (NHL), Hodgkin-Lymphom, multiples Myelom (MM), myelodysplastisches Syndrom (MDS), AL-Amyloidose, Diamond-Blackfan-Anämie, Myelofibrose oder andere myeloproliferative Erkrankungen, Sichelzellenanämie und Thalassämie.
- Vorhandensein eines haploidentischen Verwandten ersten Grades, der die standardmäßigen Spenderbewertungen für Knochenmark- und Nierenspenden besteht
- LVEF > 40 %, gemessen durch Echokardiographie oder MUGA
- FEV1, FVC und DLCO > 50 % des Sollwerts, gemessen mit Standard-PFTs
- Gesamtbilirubin < 2,0 (sofern keine Gilbert- oder Hämolyse-Diagnose gestellt wird) und AST, ALT, alkalische Phosphatase alle < 5-fache Obergrenze der Institution
- ABO-Kompatibilität in Richtung Host vs. Graft
- Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Behandlung eine zuverlässige Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden, und Frauen sollten dies für einen Zeitraum von 1 Jahr nach der Transplantation tun.
- Die Teilnehmer sollten sich in Dialyse befinden oder eine geschätzte oder gemessene CrCl < 35 ml/min haben
- Lebenserwartung größer als sechs Monate.
- Fähigkeit des Empfängers, eine informierte Einwilligung zu verstehen und zu erteilen
Ausschlusskriterien:
- Aktive schwere Infektion
- Teilnahme an anderen Prüfpräparaten zum Zeitpunkt der Registrierung
- Kontraindikation für die Therapie mit einem der vorgeschlagenen Wirkstoffe (z. B. Vorgeschichte einer Allergie gegen Kaninchenserum bei ATG)
- Serologische Positivität für HIV-, HCV- oder HbsAg-Positivität
- ABO-Blutgruppeninkompatibilität in der Wirt-gegen-Transplantat-Richtung
- Aktive schwere Infektion
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Sonstiges: Haploidentisches Knochenmark/Niere
Einarmige Studie
|
Kombinierte Knochenmark- und Nierentransplantation mit einem haploidentischen Spender.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Patienten, die an behandlungsbedingten Komplikationen sterben.
Zeitfenster: 100 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation
|
Bewertung der Sicherheit einer haploidentischen kombinierten Knochenmark- und Nierentransplantation als gemessene behandlungsbedingte Mortalität.
|
100 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anzahl der Patienten mit akuter und verzögerter Abstoßung des Nierentransplantats
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
|
2 Jahre nach der Transplantation
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anzahl der Patienten, die die immunsuppressive Therapie ein Jahr nach der Transplantation absetzen können
Zeitfenster: ein Jahr nach der Transplantation
|
ein Jahr nach der Transplantation
|
|
Anzahl der Patienten, die eine akute und chronische Graft-versus-Host-Disease (GVHD) entwickeln.
Zeitfenster: nach der Transplantation
|
nach der Transplantation
|
|
Anzahl der Patienten, die aufgrund ihrer hämatologischen Grunderkrankung einen Rückfall erleiden
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation.
|
6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation.
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Störungen des Knochenmarkversagens
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- Gefäßerkrankungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
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- Neubildungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Chronische Erkrankung
- Krankheitsattribute
- Genetische Krankheiten, angeboren
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- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
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- Lymphatische Erkrankungen
- Lymphoproliferative Erkrankungen
- Immunproliferative Erkrankungen
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- Leukämie, B-Zell
- Lymphom
- Leukämie, Myeloid
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Andere Studien-ID-Nummern
- 2012P001355
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