Przeszczep szpiku kostnego i nerki u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek i zaburzeniami krwi (BMT)

Głównym celem tego badania jest zbadanie wyniku połączonego przeszczepu szpiku kostnego i nerki od częściowo dopasowanego spokrewnionego (haploidentycznego lub „haplo”) dawcy. To jest badanie pilotażowe, jesteś proszony o udział, ponieważ masz zaburzenia krwi i chorobę nerek. Celem połączonego przeszczepu jest leczenie zarówno podstawowej choroby krwi, jak i choroby nerek. Spodziewamy się, że w badaniu weźmie udział około 10 osób.

Dodatkowo, ponieważ ta sama osoba, która jest dawcą nerki, będzie również dawcą szpiku kostnego, może istnieć mniejsze prawdopodobieństwo odrzucenia nerki i mniejsza potrzeba długotrwałego stosowania leków zapobiegających odrzuceniu.

Tradycyjnie do przygotowania ciała pacjenta do przeszczepu szpiku kostnego stosuje się bardzo silne leki przeciwnowotworowe (chemioterapię) i promieniowanie. Wiąże się to z dużym ryzykiem poważnych powikłań, nawet u osób bez choroby nerek. Ta terapia może być toksyczna dla wątroby, płuc, błon śluzowych i jelit. Ponadto uważa się, że standardowa terapia może wiązać się z większym ryzykiem powikłań zwanych chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), w której komórki nowego dawcy atakują zdrowy organizm biorcy. Ostatnio zastosowano mniej intensywne schematy chemioterapii i promieniowania (nazywane są one schematami o zmniejszonej intensywności), które powodują mniejsze obrażenia i GVHD u pacjentów, a tym samym umożliwiły starszym i mniej zdrowym pacjentom poddanie się przeszczepowi szpiku kostnego. W tym badaniu zostanie zastosowany schemat chemioterapii i radioterapii o zmniejszonej intensywności z zamiarem wytworzenia mniejszej toksyczności niż standardowa terapia.

Typowa terapia po standardowym przeszczepie nerki obejmuje wiele przyjmowanych przez całe życie leków, których celem jest zapobieganie atakowaniu lub odrzucaniu przez organizm biorcy oddanej nerki. Nazywa się to lekami immunosupresyjnymi i działają poprzez „wyciszenie” układu odpornościowego biorcy, aby umożliwić prawidłowe funkcjonowanie nerki dawcy. Jednym z celów naszego badania jest skrócenie czasu przyjmowania leków immunosupresyjnych po przeszczepie nerki, ponieważ przeszczep szpiku kostnego zapewnia układ odpornościowy dawcy, który nie powinien atakować nerki dawcy.