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Trapianto di midollo osseo e rene per pazienti con malattia renale cronica e disturbi del sangue (BMT)

13 marzo 2023 aggiornato da: Yi-Bin A. Chen, MD, Massachusetts General Hospital

Trapianto aploidentico combinato di midollo osseo e di rene a intensità ridotta per pazienti con malattia renale cronica e malattie ematologiche avanzate

Lo scopo principale di questo studio è esaminare l'esito di un trapianto combinato di midollo osseo e rene da un donatore parzialmente compatibile (aploidentico o "aplo"). Questo è uno studio pilota, ti viene chiesto di partecipare perché hai una malattia del sangue e una malattia renale. Lo scopo del trapianto combinato è trattare sia la malattia del sangue sottostante che la malattia renale. Ci aspettiamo che circa 10 persone partecipino a questo studio.

Inoltre, poiché la stessa persona che dona il rene donerà anche il midollo osseo, potrebbe esserci una minore possibilità di rigetto renale e una minore necessità di uso a lungo termine di farmaci antirigetto.

Tradizionalmente, per preparare il corpo di un soggetto al trapianto di midollo osseo vengono utilizzati farmaci molto potenti per il trattamento del cancro (chemioterapia) e radiazioni. Ciò si associa ad un elevato rischio di complicanze gravi, anche in soggetti senza patologie renali. Questa terapia può essere tossica per il fegato, i polmoni, le mucose e l'intestino. Inoltre, si ritiene che la terapia standard possa essere associata a un rischio più elevato di una complicanza chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), in cui le nuove cellule del donatore attaccano il corpo normale del ricevente. Recentemente sono stati impiegati regimi di chemioterapia e radiazioni meno intensi (questi sono chiamati regimi di intensità ridotta) che causano meno lesioni e GVHD ai pazienti e, quindi, hanno consentito ai pazienti più anziani e meno sani di sottoporsi a trapianto di midollo osseo. In questo studio, verrà utilizzato un regime a intensità ridotta di chemioterapia e radiazioni con l'intento di produrre meno tossicità rispetto alla terapia standard.

La terapia tipica dopo un trapianto di rene standard comprende molteplici farmaci per tutta la vita che mirano a impedire al corpo del ricevente di attaccare o rigettare il rene donato. Questi sono chiamati farmaci immunosoppressori e agiscono "calmando" il sistema immunitario del ricevente per consentire al rene donato di funzionare correttamente. Uno degli obiettivi del nostro studio è ridurre la durata della somministrazione di farmaci immunosoppressori dopo il trapianto di rene poiché il trapianto di midollo osseo ti fornirà il sistema immunitario del donatore che non dovrebbe attaccare il rene del donatore.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni
  • Malattia ematologica sottostante potenzialmente curabile con trapianto allogenico di midollo osseo. Questo include, ma non è limitato a: leucemia mieloide acuta (AML), leucemia linfoblastica acuta (ALL), leucemia mieloide cronica (LMC), leucemia linfatica cronica (LLC), linfoma non-Hodgkin (NHL), linfoma di Hodgkin, mieloma multiplo (MM), sindrome mielodisplastica (MDS), amiloidosi AL, anemia di blackfan diamante, mielofibrosi o altra malattia mieloproliferativa, anemia falciforme e talassemia.
  • Esistenza di un parente di primo grado aploidentico che superi le valutazioni standard dei donatori per la donazione di midollo osseo e di rene
  • FEVS > 40% misurata mediante ecocardiografia o MUGA
  • FEV1, FVC e DLCO > 50% del previsto come misurato da PFT standard
  • Bilirubina totale < 2,0 (a meno che non venga fatta diagnosi di Gilbert o emolisi) e AST, ALT, fosfatasi alcalina tutti < 5 volte il limite superiore della norma
  • Compatibilità ABO nella direzione host vs. innesto
  • Uomini e donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite durante il trattamento e le donne devono farlo per un periodo di 1 anno dopo il trapianto.
  • I partecipanti devono essere in dialisi o avere una CrCl stimata o misurata <35 ml/min
  • Aspettativa di vita superiore a sei mesi.
  • Capacità del destinatario di comprendere e fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Infezione grave attiva
  • Partecipazione all'uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento
  • Controindicazione alla terapia con uno qualsiasi degli agenti proposti (ad esempio, storia di allergia al siero di coniglio in ATG)
  • Positività sierologica per positività HIV, HCV o HbsAg
  • Incompatibilità del gruppo sanguigno ABO nella direzione ospite vs innesto
  • Infezione grave attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Midollo osseo/rene aploidentico
Studio a braccio singolo
Procedura: Midollo osseo/rene aploidentico
Trapianto combinato di midollo osseo e rene utilizzando un donatore aploidentico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che muoiono per complicanze correlate al trattamento.
Lasso di tempo: 100 giorni e 1 anno dopo il trapianto
Valutare la sicurezza del trapianto aploidentico combinato di midollo osseo e rene come misura della mortalità correlata al trattamento.
100 giorni e 1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con rigetto acuto e ritardato del trapianto renale
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti che sono in grado di interrompere la terapia immunosoppressiva entro un anno dal trapianto
Lasso di tempo: un anno dopo il trapianto
un anno dopo il trapianto
Numero di pazienti che sviluppano malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD).
Lasso di tempo: post trapianto
post trapianto
Numero di pazienti che ricadono dalla malattia ematologica di base
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo il trapianto.
6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo il trapianto.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2012

Primo Inserito (Stima)

31 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2012P001355

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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