Luuydin- ja munuaissiirto potilaille, joilla on krooninen munuaissairaus ja verihäiriö (BMT)

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on tutkia yhdistetyn luuytimen ja munuaissiirron tuloksia osittain samankaltaisesta (haploidenttisesta tai "haplo") luovuttajasta. Tämä on pilottitutkimus, johon sinua pyydetään osallistumaan, koska sinulla on verisairaus ja munuaissairaus. Yhdistelmänsiirron tavoitteena on hoitaa sekä taustalla olevaa verisairautta että munuaistautia. Odotamme, että tähän tutkimukseen osallistuu noin 10 henkilöä.

Lisäksi, koska sama henkilö, joka luovuttaa munuaisen, luovuttaa myös luuytimen, munuaisen hylkimisreaktion mahdollisuus voi olla pienempi ja hyljintäreaktion vastaisten lääkkeiden pitkäaikaiskäytön tarve.

Perinteisesti erittäin vahvoja syövänhoitolääkkeitä (kemoterapiaa) ja säteilyä käytetään potilaan kehon valmisteluun luuytimensiirtoa varten. Tämä liittyy suureen vakavien komplikaatioiden riskiin jopa potilailla, joilla ei ole munuaissairauksia. Tämä hoito voi olla myrkyllistä maksalle, keuhkoihin, limakalvoille ja suolistoon. Lisäksi uskotaan, että tavanomaiseen hoitoon saattaa liittyä suurempi riski saada komplikaatio, jota kutsutaan siirrännäis- isäntätaudiksi (GVHD), jossa uudet luovuttajasolut hyökkäävät vastaanottajan normaalia kehoa vastaan. Viime aikoina on käytetty vähemmän intensiivisiä kemoterapia- ja sädehoito-ohjelmia (näitä kutsutaan alentuneen intensiteetin hoito-ohjelmiksi), jotka aiheuttavat vähemmän vammoja ja GVHD:tä potilaille ja ovat siten sallineet vanhemmille ja vähemmän terveille potilaille luuytimensiirron. Tässä tutkimuksessa käytetään kemoterapian ja säteilyn tehostetusti alentuneita hoitoja, joiden tarkoituksena on tuottaa vähemmän toksisuutta kuin tavallinen hoito.

Tyypillinen hoito tavallisen munuaisensiirron jälkeen sisältää useita elinikäisiä lääkkeitä, joiden tarkoituksena on estää vastaanottajan kehoa hyökkäämästä tai hylkäämästä luovutettua munuaista. Näitä kutsutaan immunosuppressoiviksi lääkkeiksi ja ne toimivat "hiljentämällä" vastaanottajan immuunijärjestelmää, jotta luovutettu munuainen voi toimia kunnolla. Yksi tutkimuksemme tavoitteista on lyhentää immunosuppressiivisten lääkkeiden käytön kestoa munuaisensiirron jälkeen, sillä luuytimensiirto antaa sinulle luovuttajan immuunijärjestelmän, jonka ei pitäisi hyökätä luovuttajan munuaiseen.