Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beenmerg- en niertransplantatie voor patiënten met chronische nierziekte en bloedaandoeningen (BMT)

5 maart 2026 bijgewerkt door: Yi-Bin A. Chen, MD, Massachusetts General Hospital

Gecombineerde haplo-identieke beenmerg- en niertransplantatie met verminderde intensiteit voor patiënten met chronische nierziekte en gevorderde hematologische aandoeningen

Het belangrijkste doel van deze studie is het onderzoeken van de uitkomst van een gecombineerde beenmerg- en niertransplantatie van een gedeeltelijk gematchte verwante (haplo-identieke of "haplo") donor. Dit is een pilot studie, u wordt gevraagd mee te doen omdat u een bloedziekte en nierziekte heeft. Het doel van de gecombineerde transplantatie is om zowel uw onderliggende bloedziekte als uw nierziekte te behandelen. We verwachten dat er ongeveer 10 mensen aan dit onderzoek zullen deelnemen.

Bovendien, omdat dezelfde persoon die de nier doneert ook het beenmerg doneert, kan er een kleinere kans zijn op nierafstoting en is er minder behoefte aan langdurig gebruik van anti-afstotingsmedicijnen.

Traditioneel worden zeer sterke medicijnen voor de behandeling van kanker (chemotherapie) en bestraling gebruikt om het lichaam van een patiënt voor te bereiden op beenmergtransplantatie. Dit gaat gepaard met een hoog risico op ernstige complicaties, zelfs bij personen zonder nierziekte. Deze therapie kan giftig zijn voor de lever, longen, slijmvliezen en darmen. Bovendien wordt aangenomen dat standaardtherapie kan worden geassocieerd met een hoger risico op een complicatie die graft-versus-host-ziekte (GVHD) wordt genoemd, waarbij de nieuwe donorcellen het normale lichaam van de ontvanger aanvallen. Onlangs zijn minder intense chemotherapie- en bestralingsregimes toegepast (deze worden regimes met verminderde intensiteit genoemd) die minder letsel en GVHD bij patiënten veroorzaken, waardoor oudere en minder gezonde patiënten beenmergtransplantatie konden ondergaan. In deze studie zal een regime van verminderde intensiteit van chemotherapie en bestraling worden gebruikt met de bedoeling minder toxiciteit te produceren dan standaardtherapie.

Typische therapie na een standaard niertransplantatie omvat meerdere levenslange medicijnen die tot doel hebben te voorkomen dat het lichaam van de ontvanger de gedoneerde nier aanvalt of afstoot. Dit worden immunosuppressiva genoemd en ze werken door het immuunsysteem van de ontvanger tot rust te brengen, zodat de gedoneerde nier goed kan functioneren. Een van de doelen van ons onderzoek is om de duur van het gebruik van immunosuppressiva na uw niertransplantatie te verkorten, aangezien de beenmergtransplantatie u het immuunsysteem van de donor verschaft dat de donornier niet zou moeten aanvallen.

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 18-70 jaar
  • Onderliggende hematologische aandoening die mogelijk te genezen is met allogene beenmergtransplantatie. Dit omvat, maar is niet beperkt tot: acute myeloïde leukemie (AML), acute lymfoblastische leukemie (ALL), chronische myeloïde leukemie (CML), chronische lymfatische leukemie (CLL), non-Hodgkin-lymfoom (NHL), Hodgkin-lymfoom, multipel myeloom (MM), myelodysplastisch syndroom (MDS), AL-amyloïdose, bloedarmoede door diamantzwart, myelofibrose of andere myeloproliferatieve ziekte, sikkelcelanemie en thalassemie.
  • Bestaan ​​van een haploidentiek familielid in de eerste graad die slaagt voor de standaarddonorevaluaties voor beenmerg- en nierdonatie
  • LVEF > 40% zoals gemeten door echocardiografie of MUGA
  • FEV1, FVC en DLCO > 50% van voorspeld zoals gemeten door standaard PFT's
  • Totaal bilirubine < 2,0 (tenzij de diagnose van Gilbert of hemolyse wordt gesteld) en ASAT, ALAT, alkalische fosfatase alle < 5x instellingen bovengrens van normaal
  • ABO-compatibiliteit in de richting van gastheer versus transplantaat
  • Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandeling, en vrouwen moeten dit doen gedurende een periode van 1 jaar na de transplantatie.
  • Deelnemers moeten worden gedialyseerd of een geschatte of gemeten CrCl < 35 ml/min hebben
  • Levensverwachting langer dan zes maanden.
  • Het vermogen van de ontvanger om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve ernstige infectie
  • Deelname aan ander medicijngebruik in onderzoek op het moment van inschrijving
  • Contra-indicatie voor therapie met een van de voorgestelde middelen (bijv. voorgeschiedenis van allergie voor konijnenserum in ATG)
  • Serologische positiviteit voor HIV-, HCV- of HbsAg-positiviteit
  • ABO-bloedgroepincompatibiliteit in de host-vs-graft-richting
  • Actieve ernstige infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Haploidentiek beenmerg/nier
Eenarmige studie
Gecombineerde beenmerg- en niertransplantatie met een haploidentieke donor.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat overlijdt aan behandelingsgerelateerde complicaties.
Tijdsspanne: 100 dagen en 1 jaar na transplantatie
Beoordeel de veiligheid van haploidentieke gecombineerde beenmerg- en niertransplantatie als gemeten behandelingsgerelateerde mortaliteit.
100 dagen en 1 jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met acute en vertraagde afstoting van het niertransplantaat
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat de immunosuppressieve therapie een jaar na de transplantatie kan staken
Tijdsspanne: een jaar na de transplantatie
een jaar na de transplantatie
Aantal patiënten dat acute en chronische graft-versus-hostziekte (GVHD) ontwikkelt.
Tijdsspanne: post transplantatie
post transplantatie
Aantal patiënten dat terugvalt van hun onderliggende hematologische aandoening
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na transplantatie.
6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na transplantatie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

31 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2012P001355

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren