- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01758042
Beenmerg- en niertransplantatie voor patiënten met chronische nierziekte en bloedaandoeningen (BMT)
Gecombineerde haplo-identieke beenmerg- en niertransplantatie met verminderde intensiteit voor patiënten met chronische nierziekte en gevorderde hematologische aandoeningen
Het belangrijkste doel van deze studie is het onderzoeken van de uitkomst van een gecombineerde beenmerg- en niertransplantatie van een gedeeltelijk gematchte verwante (haplo-identieke of "haplo") donor. Dit is een pilot studie, u wordt gevraagd mee te doen omdat u een bloedziekte en nierziekte heeft. Het doel van de gecombineerde transplantatie is om zowel uw onderliggende bloedziekte als uw nierziekte te behandelen. We verwachten dat er ongeveer 10 mensen aan dit onderzoek zullen deelnemen.
Bovendien, omdat dezelfde persoon die de nier doneert ook het beenmerg doneert, kan er een kleinere kans zijn op nierafstoting en is er minder behoefte aan langdurig gebruik van anti-afstotingsmedicijnen.
Traditioneel worden zeer sterke medicijnen voor de behandeling van kanker (chemotherapie) en bestraling gebruikt om het lichaam van een patiënt voor te bereiden op beenmergtransplantatie. Dit gaat gepaard met een hoog risico op ernstige complicaties, zelfs bij personen zonder nierziekte. Deze therapie kan giftig zijn voor de lever, longen, slijmvliezen en darmen. Bovendien wordt aangenomen dat standaardtherapie kan worden geassocieerd met een hoger risico op een complicatie die graft-versus-host-ziekte (GVHD) wordt genoemd, waarbij de nieuwe donorcellen het normale lichaam van de ontvanger aanvallen. Onlangs zijn minder intense chemotherapie- en bestralingsregimes toegepast (deze worden regimes met verminderde intensiteit genoemd) die minder letsel en GVHD bij patiënten veroorzaken, waardoor oudere en minder gezonde patiënten beenmergtransplantatie konden ondergaan. In deze studie zal een regime van verminderde intensiteit van chemotherapie en bestraling worden gebruikt met de bedoeling minder toxiciteit te produceren dan standaardtherapie.
Typische therapie na een standaard niertransplantatie omvat meerdere levenslange medicijnen die tot doel hebben te voorkomen dat het lichaam van de ontvanger de gedoneerde nier aanvalt of afstoot. Dit worden immunosuppressiva genoemd en ze werken door het immuunsysteem van de ontvanger tot rust te brengen, zodat de gedoneerde nier goed kan functioneren. Een van de doelen van ons onderzoek is om de duur van het gebruik van immunosuppressiva na uw niertransplantatie te verkorten, aangezien de beenmergtransplantatie u het immuunsysteem van de donor verschaft dat de donornier niet zou moeten aanvallen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
- Auto-immuunziekten
- Multipel myeloom
- Ziekte van Hodgkin
- AL Amyloïdose
- Myelofibrose
- Chronische nierziekte
- Sikkelcelanemie
- Thalassemie
- Aplastische anemie
- Chronische lymfatische leukemie (CLL)
- Acute myeloïde leukemie (AML)
- Acute lymfoblastische leukemie (ALL)
- Myelodysplastisch syndroom (MDS)
- Non-Hodgkin-lymfoom (NHL)
- Diamond Blackfan-bloedarmoede
- Chronische myeloïde leukemie (CML)
- Myeloproliferatieve ziekte
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 18-70 jaar
- Onderliggende hematologische aandoening die mogelijk te genezen is met allogene beenmergtransplantatie. Dit omvat, maar is niet beperkt tot: acute myeloïde leukemie (AML), acute lymfoblastische leukemie (ALL), chronische myeloïde leukemie (CML), chronische lymfatische leukemie (CLL), non-Hodgkin-lymfoom (NHL), Hodgkin-lymfoom, multipel myeloom (MM), myelodysplastisch syndroom (MDS), AL-amyloïdose, bloedarmoede door diamantzwart, myelofibrose of andere myeloproliferatieve ziekte, sikkelcelanemie en thalassemie.
- Bestaan van een haploidentiek familielid in de eerste graad die slaagt voor de standaarddonorevaluaties voor beenmerg- en nierdonatie
- LVEF > 40% zoals gemeten door echocardiografie of MUGA
- FEV1, FVC en DLCO > 50% van voorspeld zoals gemeten door standaard PFT's
- Totaal bilirubine < 2,0 (tenzij de diagnose van Gilbert of hemolyse wordt gesteld) en ASAT, ALAT, alkalische fosfatase alle < 5x instellingen bovengrens van normaal
- ABO-compatibiliteit in de richting van gastheer versus transplantaat
- Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandeling, en vrouwen moeten dit doen gedurende een periode van 1 jaar na de transplantatie.
- Deelnemers moeten worden gedialyseerd of een geschatte of gemeten CrCl < 35 ml/min hebben
- Levensverwachting langer dan zes maanden.
- Het vermogen van de ontvanger om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven
Uitsluitingscriteria:
- Actieve ernstige infectie
- Deelname aan ander medicijngebruik in onderzoek op het moment van inschrijving
- Contra-indicatie voor therapie met een van de voorgestelde middelen (bijv. voorgeschiedenis van allergie voor konijnenserum in ATG)
- Serologische positiviteit voor HIV-, HCV- of HbsAg-positiviteit
- ABO-bloedgroepincompatibiliteit in de host-vs-graft-richting
- Actieve ernstige infectie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Haploidentiek beenmerg/nier
Eenarmige studie
|
Gecombineerde beenmerg- en niertransplantatie met een haploidentieke donor.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten dat overlijdt aan behandelingsgerelateerde complicaties.
Tijdsspanne: 100 dagen en 1 jaar na transplantatie
|
Beoordeel de veiligheid van haploidentieke gecombineerde beenmerg- en niertransplantatie als gemeten behandelingsgerelateerde mortaliteit.
|
100 dagen en 1 jaar na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal patiënten met acute en vertraagde afstoting van het niertransplantaat
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
2 jaar na transplantatie
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal patiënten dat de immunosuppressieve therapie een jaar na de transplantatie kan staken
Tijdsspanne: een jaar na de transplantatie
|
een jaar na de transplantatie
|
|
Aantal patiënten dat acute en chronische graft-versus-hostziekte (GVHD) ontwikkelt.
Tijdsspanne: post transplantatie
|
post transplantatie
|
|
Aantal patiënten dat terugvalt van hun onderliggende hematologische aandoening
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na transplantatie.
|
6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na transplantatie.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Aangeboren beenmergfalensyndromen
- Beenmergfalenstoornissen
- Urogenitale ziekten
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Pathologische processen
- Neoplasmata
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Chronische ziekte
- Ziekte attributen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Hematologische ziekten
- Lymfatische ziekten
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Nierinsufficiëntie
- Leukemie, B-cel
- Lymfoom
- Leukemie, myeloïde
- Beenmergziekten
- Neoplasmata, plasmacel
- Hemostatische aandoeningen
- Paraproteïnemieën
- Bloed eiwit stoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Leukemie, Lymfoïde
- Proteostase-tekortkomingen
- Bloedarmoede, hypoplastisch, aangeboren
- Erytrocytaire aplasie, puur
- Amyloïdose
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Hemische en lymfatische ziekten
- Immunoglobuline lichte keten amyloïdose
- Leukemie
- Leukemie, myeloïde, acuut
- Leukemie, lymfatische, chronische, B-cel
- Voorlopercel lymfoblastische leukemie-lymfoom
- Multipel myeloom
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Lymfoom, non-Hodgkin
- Myelodysplastische syndromen
- Myeloproliferatieve aandoeningen
- Ziekte van Hodgkin
- Auto-immuunziekten
- Thalassemie
- Nierinsufficiëntie, chronisch
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Leukemie, Myelogeen, Chronisch, BCR-ABL Positief
- Primaire myelofibrose
- Bloedarmoede, Diamond-Blackfan
Andere studie-ID-nummers
- 2012P001355
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .