- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01758042
Trasplante de médula ósea y riñón para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos de la sangre (BMT)
Trasplante combinado haploidéntico de médula ósea y riñón de intensidad reducida para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos hematológicos avanzados
El objetivo principal de este estudio es examinar el resultado de un trasplante combinado de médula ósea y riñón de un donante emparentado parcialmente compatible (haploidéntico o "haplo"). Este es un estudio piloto, se le pide que participe porque tiene un trastorno sanguíneo y una enfermedad renal. El objetivo del trasplante combinado es tratar tanto el trastorno sanguíneo subyacente como la enfermedad renal. Esperamos que alrededor de 10 personas participen en este estudio.
Además, debido a que la misma persona que dona el riñón también donará la médula ósea, puede haber una probabilidad menor de rechazo del riñón y una menor necesidad de uso a largo plazo de medicamentos contra el rechazo.
Tradicionalmente, se usan medicamentos muy fuertes para el tratamiento del cáncer (quimioterapia) y radiación para preparar el cuerpo de un sujeto para el trasplante de médula ósea. Esto se asocia con un alto riesgo de complicaciones graves, incluso en sujetos sin enfermedad renal. Esta terapia puede ser tóxica para el hígado, los pulmones, las membranas mucosas y los intestinos. Además, se cree que la terapia estándar puede estar asociada con un mayor riesgo de una complicación llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH), en la que las nuevas células del donante atacan el cuerpo normal del receptor. Recientemente, se han empleado regímenes de quimioterapia y radiación menos intensos (estos se denominan regímenes de intensidad reducida) que causan menos lesiones y GVHD a los pacientes y, por lo tanto, han permitido que los pacientes mayores y menos saludables se sometan a un trasplante de médula ósea. En este estudio, se utilizará un régimen de quimioterapia y radiación de intensidad reducida con la intención de producir menos efectos tóxicos que la terapia estándar.
La terapia típica después de un trasplante de riñón estándar incluye múltiples medicamentos de por vida que tienen como objetivo evitar que el cuerpo del receptor ataque o rechace el riñón donado. Estos se denominan medicamentos inmunosupresores y funcionan "tranquilizando" el sistema inmunitario del receptor para permitir que el riñón donado funcione correctamente. Uno de los objetivos de nuestro estudio es disminuir la duración de los medicamentos inmunosupresores después del trasplante de riñón, ya que el trasplante de médula ósea le brindará el sistema inmunitario del donante que no debería atacar al riñón del donante.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Enfermedades autoinmunes
- Mieloma múltiple
- Enfermedad de Hodgkin
- Amiloidosis AL
- Mielofibrosis
- Enfermedad Renal Crónica
- Anemia falciforme
- Talasemia
- Anemia aplásica
- Leucemia linfocítica crónica (LLC)
- Leucemia mieloide aguda (LMA)
- Leucemia linfoblástica aguda (LLA)
- Síndrome mielodisplásico (SMD)
- Linfoma no Hodgkin (LNH)
- Anemia de Diamond Blackfan
- Leucemia mielógena crónica (LMC)
- Enfermedad mieloproliferativa
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Yi-Bin A Chen, M.D.
- Número de teléfono: 2 617-724-1124
- Correo electrónico: ychen6@partners.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Candice Del Rio, RN
- Número de teléfono: 617-726-6034
- Correo electrónico: cdelrio@partners.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital
-
Contacto:
- Yi-Bin A Chen, M.D.
- Número de teléfono: 2 617-724-1124
- Correo electrónico: ychen6@partners.org
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Contacto:
- Candice Delrio, RN
- Número de teléfono: 617-726-6034
- Correo electrónico: cdelrio@partners.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 18 a 70 años
- Trastorno hematológico subyacente que es potencialmente curable con trasplante alogénico de médula ósea. Esto incluye, pero no se limita a: leucemia mieloide aguda (AML), leucemia linfoblástica aguda (LLA), leucemia mielógena crónica (CML), leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma no Hodgkin (NHL), linfoma de Hodgkin, mieloma múltiple (MM), síndrome mielodisplásico (MDS), amiloidosis AL, anemia de Diamond Blackfan, mielofibrosis u otra enfermedad mieloproliferativa, anemia de células falciformes y talasemia.
- Existencia de un familiar haploidéntico de primer grado que pase las evaluaciones estándar de donantes para donación de médula ósea y riñón.
- FEVI > 40% medida por ecocardiografía o MUGA
- FEV1, FVC y DLCO > 50 % de lo previsto según lo medido por PFT estándar
- Bilirrubina total < 2,0 (a menos que se haga un diagnóstico de Gilbert o hemólisis) y AST, ALT, fosfatasa alcalina, todas < 5 veces el límite superior normal de las instituciones
- Compatibilidad ABO en la dirección huésped vs. injerto
- Los hombres y mujeres con potencial reproductivo deben estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo confiable durante el tratamiento, y las mujeres deben hacerlo durante un período de 1 año después del trasplante.
- Los participantes deben estar en diálisis o tener un CrCl estimado o medido < 35 ml/min
- Esperanza de vida superior a seis meses.
- Capacidad del destinatario para comprender y dar su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Infección grave activa
- Participación en el uso de otro fármaco en investigación en el momento de la inscripción
- Contraindicación para la terapia con cualquiera de los agentes propuestos (por ejemplo, antecedentes de alergia al suero de conejo en ATG)
- Positividad serológica para VIH, VHC o positividad para HbsAg
- Incompatibilidad del grupo sanguíneo ABO en la dirección huésped-injerto
- Infección grave activa
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Médula ósea/riñón haploidénticos
Estudio de un solo brazo
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Trasplante combinado de médula ósea y riñón con donante haploidéntico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes que mueren por complicaciones relacionadas con el tratamiento.
Periodo de tiempo: 100 días y 1 año post trasplante
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Evaluar la seguridad del trasplante haploidéntico combinado de médula ósea y riñón como mortalidad relacionada con el tratamiento medida.
|
100 días y 1 año post trasplante
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Número de pacientes con rechazo agudo y tardío de aloinjerto renal
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
|
2 años después del trasplante
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Número de pacientes que pueden suspender la terapia inmunosupresora al año del trasplante
Periodo de tiempo: un año después del trasplante
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un año después del trasplante
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Número de pacientes que desarrollan enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica.
Periodo de tiempo: después del trasplante
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después del trasplante
|
Número de pacientes que recaen de su enfermedad hematológica subyacente
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año y 2 años después del trasplante.
|
6 meses, 1 año y 2 años después del trasplante.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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- Anemia de células falciformes
- Leucemia, Mielógena, Crónica, BCR-ABL Positivo
- Enfermedades autoinmunes
- Talasemia
- Trastornos mieloproliferativos
- Anemia Aplásica
- Anemia, Diamond-Blackfan
Otros números de identificación del estudio
- 2012P001355
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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