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Trasplante de médula ósea y riñón para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos de la sangre (BMT)

13 de marzo de 2023 actualizado por: Yi-Bin A. Chen, MD, Massachusetts General Hospital

Trasplante combinado haploidéntico de médula ósea y riñón de intensidad reducida para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos hematológicos avanzados

El objetivo principal de este estudio es examinar el resultado de un trasplante combinado de médula ósea y riñón de un donante emparentado parcialmente compatible (haploidéntico o "haplo"). Este es un estudio piloto, se le pide que participe porque tiene un trastorno sanguíneo y una enfermedad renal. El objetivo del trasplante combinado es tratar tanto el trastorno sanguíneo subyacente como la enfermedad renal. Esperamos que alrededor de 10 personas participen en este estudio.

Además, debido a que la misma persona que dona el riñón también donará la médula ósea, puede haber una probabilidad menor de rechazo del riñón y una menor necesidad de uso a largo plazo de medicamentos contra el rechazo.

Tradicionalmente, se usan medicamentos muy fuertes para el tratamiento del cáncer (quimioterapia) y radiación para preparar el cuerpo de un sujeto para el trasplante de médula ósea. Esto se asocia con un alto riesgo de complicaciones graves, incluso en sujetos sin enfermedad renal. Esta terapia puede ser tóxica para el hígado, los pulmones, las membranas mucosas y los intestinos. Además, se cree que la terapia estándar puede estar asociada con un mayor riesgo de una complicación llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH), en la que las nuevas células del donante atacan el cuerpo normal del receptor. Recientemente, se han empleado regímenes de quimioterapia y radiación menos intensos (estos se denominan regímenes de intensidad reducida) que causan menos lesiones y GVHD a los pacientes y, por lo tanto, han permitido que los pacientes mayores y menos saludables se sometan a un trasplante de médula ósea. En este estudio, se utilizará un régimen de quimioterapia y radiación de intensidad reducida con la intención de producir menos efectos tóxicos que la terapia estándar.

La terapia típica después de un trasplante de riñón estándar incluye múltiples medicamentos de por vida que tienen como objetivo evitar que el cuerpo del receptor ataque o rechace el riñón donado. Estos se denominan medicamentos inmunosupresores y funcionan "tranquilizando" el sistema inmunitario del receptor para permitir que el riñón donado funcione correctamente. Uno de los objetivos de nuestro estudio es disminuir la duración de los medicamentos inmunosupresores después del trasplante de riñón, ya que el trasplante de médula ósea le brindará el sistema inmunitario del donante que no debería atacar al riñón del donante.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Yi-Bin A Chen, M.D.
  • Número de teléfono: 2 617-724-1124
  • Correo electrónico: ychen6@partners.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Candice Del Rio, RN
  • Número de teléfono: 617-726-6034
  • Correo electrónico: cdelrio@partners.org

Ubicaciones de estudio

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
          • Yi-Bin A Chen, M.D.
          • Número de teléfono: 2 617-724-1124
          • Correo electrónico: ychen6@partners.org
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 18 a 70 años
  • Trastorno hematológico subyacente que es potencialmente curable con trasplante alogénico de médula ósea. Esto incluye, pero no se limita a: leucemia mieloide aguda (AML), leucemia linfoblástica aguda (LLA), leucemia mielógena crónica (CML), leucemia linfocítica crónica (LLC), linfoma no Hodgkin (NHL), linfoma de Hodgkin, mieloma múltiple (MM), síndrome mielodisplásico (MDS), amiloidosis AL, anemia de Diamond Blackfan, mielofibrosis u otra enfermedad mieloproliferativa, anemia de células falciformes y talasemia.
  • Existencia de un familiar haploidéntico de primer grado que pase las evaluaciones estándar de donantes para donación de médula ósea y riñón.
  • FEVI > 40% medida por ecocardiografía o MUGA
  • FEV1, FVC y DLCO > 50 % de lo previsto según lo medido por PFT estándar
  • Bilirrubina total < 2,0 (a menos que se haga un diagnóstico de Gilbert o hemólisis) y AST, ALT, fosfatasa alcalina, todas < 5 veces el límite superior normal de las instituciones
  • Compatibilidad ABO en la dirección huésped vs. injerto
  • Los hombres y mujeres con potencial reproductivo deben estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo confiable durante el tratamiento, y las mujeres deben hacerlo durante un período de 1 año después del trasplante.
  • Los participantes deben estar en diálisis o tener un CrCl estimado o medido < 35 ml/min
  • Esperanza de vida superior a seis meses.
  • Capacidad del destinatario para comprender y dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Infección grave activa
  • Participación en el uso de otro fármaco en investigación en el momento de la inscripción
  • Contraindicación para la terapia con cualquiera de los agentes propuestos (por ejemplo, antecedentes de alergia al suero de conejo en ATG)
  • Positividad serológica para VIH, VHC o positividad para HbsAg
  • Incompatibilidad del grupo sanguíneo ABO en la dirección huésped-injerto
  • Infección grave activa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Médula ósea/riñón haploidénticos
Estudio de un solo brazo
Trasplante combinado de médula ósea y riñón con donante haploidéntico.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que mueren por complicaciones relacionadas con el tratamiento.
Periodo de tiempo: 100 días y 1 año post trasplante
Evaluar la seguridad del trasplante haploidéntico combinado de médula ósea y riñón como mortalidad relacionada con el tratamiento medida.
100 días y 1 año post trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes con rechazo agudo y tardío de aloinjerto renal
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
2 años después del trasplante

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes que pueden suspender la terapia inmunosupresora al año del trasplante
Periodo de tiempo: un año después del trasplante
un año después del trasplante
Número de pacientes que desarrollan enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica.
Periodo de tiempo: después del trasplante
después del trasplante
Número de pacientes que recaen de su enfermedad hematológica subyacente
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año y 2 años después del trasplante.
6 meses, 1 año y 2 años después del trasplante.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2012

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de diciembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de diciembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 2012P001355

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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