Knoglemarvs- og nyretransplantation til patienter med kronisk nyresygdom og blodsygdomme (BMT)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at undersøge resultatet af en kombineret knoglemarvs- og nyretransplantation fra en delvist matchet relateret (haploidentisk eller "haplo") donor. Dette er en pilotundersøgelse, du bliver bedt om at deltage, fordi du har en blodsygdom og nyresygdom. Målet med den kombinerede transplantation er at behandle både din underliggende blodsygdom og nyresygdom. Vi forventer, at omkring 10 personer deltager i denne undersøgelse.

Derudover, fordi den samme person, der donerer nyren, også vil donere knoglemarven, kan der være en mindre chance for nyreafstødning og mindre behov for langvarig brug af anti-afstødningsmidler.

Traditionelt bruges meget stærke kræftbehandlingsmidler (kemoterapi) og stråling til at forberede en persons krop til knoglemarvstransplantation. Dette er forbundet med en høj risiko for alvorlige komplikationer, selv hos personer uden nyresygdom. Denne terapi kan være giftig for leveren, lungerne, slimhinderne og tarmene. Derudover menes det, at standardterapi kan være forbundet med en højere risiko for en komplikation kaldet graft versus host disease (GVHD), hvor de nye donorceller angriber modtagerens normale krop. For nylig er der blevet anvendt mindre intense kemoterapi- og strålebehandlinger (disse kaldes regimer med reduceret intensitet), som forårsager færre skader og GVHD hos patienter og har således gjort det muligt for ældre og mindre raske patienter at gennemgå knoglemarvstransplantation. I denne undersøgelse vil et regime med reduceret intensitet af kemoterapi og stråling blive brugt med det formål at producere færre toksiciteter end standardterapi.

Typisk terapi efter en standard nyretransplantation omfatter flere livslange medicin, der har til formål at forhindre modtagerens krop i at angribe eller afvise den donerede nyre. Disse kaldes immunsuppressive lægemidler, og de virker ved at "dæmpe" modtagerens immunsystem for at tillade den donerede nyre at fungere korrekt. Et mål i vores undersøgelse er at reducere den varighed, du skal bruge immunsuppressive lægemidler efter din nyretransplantation, da knoglemarvstransplantationen vil give dig donorens immunsystem, som ikke bør angribe donornyren.