Transplantace kostní dřeně a ledvin pro pacienty s chronickým onemocněním ledvin a poruchami krve (BMT)
Kombinovaná haploidentická transplantace kostní dřeně a ledviny se sníženou intenzitou pro pacienty s chronickým onemocněním ledvin a pokročilými hematologickými poruchami
Hlavním účelem této studie je prozkoumat výsledek kombinované transplantace kostní dřeně a ledviny od částečně shodného příbuzného (haploidentického nebo "haplo") dárce. Toto je pilotní studie, jste požádáni o účast, protože máte onemocnění krve a ledvin. Cílem kombinované transplantace je léčba vaší základní krevní poruchy a onemocnění ledvin. Očekáváme, že se této studie zúčastní asi 10 lidí.
Navíc, protože stejná osoba, která daruje ledvinu, bude darovat i kostní dřeň, může být menší šance na odmítnutí ledviny a menší potřeba dlouhodobého užívání léků proti odmítnutí.
Tradičně se k přípravě těla subjektu na transplantaci kostní dřeně používají velmi silné léky na léčbu rakoviny (chemoterapie) a záření. To je spojeno s vysokým rizikem závažných komplikací, a to i u subjektů bez onemocnění ledvin. Tato terapie může být toxická pro játra, plíce, sliznice a střeva. Navíc se má za to, že standardní terapie může být spojena s vyšším rizikem komplikace zvané reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), kdy nové dárcovské buňky napadají normální tělo příjemce. V poslední době se používají méně intenzivní režimy chemoterapie a ozařování (nazývají se režimy se sníženou intenzitou), které pacientům způsobují méně poranění a GVHD, a umožňují tak starším a méně zdravým pacientům podstoupit transplantaci kostní dřeně. V této studii bude použit režim se sníženou intenzitou chemoterapie a ozařování se záměrem produkovat méně toxicit než standardní terapie.
Typická terapie po standardní transplantaci ledviny zahrnuje několik celoživotních léků, jejichž cílem je zabránit tělu příjemce v napadení nebo odmítnutí darované ledviny. Tyto léky se nazývají imunosupresiva a fungují tak, že „uklidňují“ imunitní systém příjemce, aby darovaná ledvina mohla správně fungovat. Jedním z cílů naší studie je zkrátit dobu, po kterou budete muset užívat imunosupresiva po transplantaci ledviny, protože transplantace kostní dřeně vám poskytne imunitní systém dárce, který by neměl napadnout dárcovskou ledvinu.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Autoimunitní onemocnění
- Mnohočetný myelom
- Hodgkinova nemoc
- AL amyloidóza
- Myelofibróza
- Chronické onemocnění ledvin
- Srpkovitá anémie
- Thalasémie
- Aplastická anémie
- Chronická lymfocytární leukémie (CLL)
- Akutní myeloidní leukémie (AML)
- Akutní lymfoblastická leukémie (ALL)
- Myelodysplastický syndrom (MDS)
- Non-Hodgkinův lymfom (NHL)
- Diamond Blackfan anémie
- Chronická myeloidní leukémie (CML)
- Myeloproliferativní onemocnění
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 18-70 let
- Základní hematologická porucha, která je potenciálně léčitelná alogenní transplantací kostní dřeně. Patří sem mimo jiné: akutní myeloidní leukémie (AML), akutní lymfoblastická leukémie (ALL), chronická myeloidní leukémie (CML), chronická lymfocytární leukémie (CLL), non-Hodgkinův lymfom (NHL), Hodgkinův lymfom, mnohočetný myelom (MM), myelodysplastický syndrom (MDS), AL amyloidóza, diamantová černá vějířová anémie, myelofibróza nebo jiné myeloproliferativní onemocnění, srpkovitá anémie a talasémie.
- Existence haploidentického příbuzného prvního stupně, který prošel standardním hodnocením dárce pro dárcovství kostní dřeně a ledvin
- LVEF > 40 % měřeno echokardiografií nebo MUGA
- FEV1, FVC a DLCO > 50 % předpokládané hodnoty měřené standardními PFT
- Celkový bilirubin < 2,0 (pokud není stanovena diagnóza Gilbertova nebo hemolýza) a AST, ALT, alkalická fosfatáza všechny < 5x instituce horní hranice normy
- ABO kompatibilita ve směru hostitel vs. štěp
- Muži a ženy s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce během léčby a ženy by tak měly činit po dobu 1 roku po transplantaci.
- Účastníci by měli být na dialýze nebo by měli mít odhadovaný nebo naměřený CrCl < 35 ml/min
- Očekávaná délka života delší než šest měsíců.
- Schopnost příjemce porozumět a poskytnout informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Aktivní závažná infekce
- Účast na užívání jiných zkoumaných drog v době zápisu
- Kontraindikace léčby kterýmkoli z navrhovaných látek (např. alergie na králičí sérum v ATG v anamnéze)
- Sérologická pozitivita na HIV, HCV nebo HbsAg pozitivitu
- Inkompatibilita krevních skupin ABO ve směru hostitel-vs-štěp
- Aktivní závažná infekce
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Haploidentická kostní dřeň/ledviny
Jednoruční studie
|
Kombinovaná transplantace kostní dřeně a ledviny pomocí haploidentického dárce.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří zemřou na komplikace související s léčbou.
Časové okno: 100 dní a 1 rok po transplantaci
|
Posuďte bezpečnost haploidentické kombinované transplantace kostní dřeně a ledviny jako měřenou mortalitu související s léčbou.
|
100 dní a 1 rok po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů s akutní a opožděnou rejekcí renálního aloštěpu
Časové okno: 2 roky po transplantaci
|
2 roky po transplantaci
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů, kteří jsou schopni přerušit imunosupresivní léčbu do jednoho roku po transplantaci
Časové okno: rok po transplantaci
|
rok po transplantaci
|
|
Počet pacientů, u kterých se rozvine akutní a chronická reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
Časové okno: po transplantaci
|
po transplantaci
|
|
Počet pacientů, u kterých došlo k relapsu ze základního hematologického onemocnění
Časové okno: 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po transplantaci.
|
6 měsíců, 1 rok a 2 roky po transplantaci.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Vrozené syndromy selhání kostní dřeně
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Urogenitální onemocnění
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Patologické procesy
- Novotvary
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Hematologická onemocnění
- Lymfatická onemocnění
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Renální insuficience
- Leukémie, B-buňka
- Lymfom
- Leukémie, myeloidní
- Nemoci kostní dřeně
- Novotvary, plazmatické buňky
- Hemostatické poruchy
- Paraproteinémie
- Poruchy krevních bílkovin
- Hemoragické poruchy
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Hemoglobinopatie
- Leukémie, lymfoidní
- Nedostatky proteostázy
- Anémie, hypoplastická, vrozená
- Aplazie červených krvinek, čistá
- Amyloidóza
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Amyloidóza lehkého řetězce imunoglobulinů
- Leukémie
- Leukémie, myeloidní, akutní
- Leukémie, lymfocytární, chronická, B-buňky
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Mnohočetný myelom
- Anémie, srpkovitá anémie
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Myelodysplastické syndromy
- Myeloproliferativní poruchy
- Hodgkinova nemoc
- Autoimunitní onemocnění
- Thalasémie
- Renální insuficience, chronická
- Anémie, Aplastic
- Leukémie, myeloidní, chronická, BCR-ABL pozitivní
- Primární myelofibróza
- Anémie, Diamond-Blackfan
Další identifikační čísla studie
- 2012P001355
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .