- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01758042
Benmargs- og nyretransplantasjon for pasienter med kroniske nyresykdommer og blodsykdommer (BMT)
Kombinert haploidentisk benmargs- og nyretransplantasjon med redusert intensitet for pasienter med kronisk nyresykdom og avanserte hematologiske lidelser
Hovedformålet med denne studien er å undersøke resultatet av en kombinert benmargs- og nyretransplantasjon fra en delvis matchet relatert (haploidentisk eller "haplo") donor. Dette er en pilotstudie, du blir bedt om å delta fordi du har en blodsykdom og nyresykdom. Målet med den kombinerte transplantasjonen er å behandle både din underliggende blodsykdom og nyresykdom. Vi forventer å ha rundt 10 personer som deltar i denne studien.
I tillegg, fordi den samme personen som donerer nyren også vil donere benmargen, kan det være en mindre sjanse for nyreavstøtning og mindre behov for langvarig bruk av anti-avstøtingsmedisiner.
Tradisjonelt brukes svært sterke kreftbehandlingsmedisiner (kjemoterapi) og stråling for å forberede en persons kropp for benmargstransplantasjon. Dette er forbundet med høy risiko for alvorlige komplikasjoner, selv hos personer uten nyresykdom. Denne behandlingen kan være giftig for leveren, lungene, slimhinnene og tarmene. I tillegg antas det at standardbehandling kan være assosiert med en høyere risiko for en komplikasjon kalt graft versus host disease (GVHD) der de nye donorcellene angriper mottakerens normale kropp. Nylig har mindre intense kjemoterapi- og strålingsregimer blitt brukt (disse kalles redusert intensitetsregimer) som forårsaker mindre skader og GVHD hos pasienter, og dermed har tillatt eldre og mindre friske pasienter å gjennomgå benmargstransplantasjon. I denne studien vil et regime med redusert intensitet av kjemoterapi og stråling bli brukt med den hensikt å produsere færre toksisiteter enn standard terapi.
Typisk terapi etter en standard nyretransplantasjon inkluderer flere livslange medisiner som tar sikte på å forhindre at mottakerens kropp angriper eller avviser den donerte nyren. Disse kalles immundempende legemidler og de virker ved å "stille" mottakerens immunsystem for å la den donerte nyren fungere skikkelig. Et mål i vår studie er å redusere varigheten du trenger å være på immunsuppressive medisiner etter nyretransplantasjonen din, da benmargstransplantasjonen vil gi deg donorens immunsystem som ikke skal angripe donornyren.
Studieoversikt
Status
Forhold
- Autoimmune sykdommer
- Multippelt myelom
- Hodgkins sykdom
- AL Amyloidose
- Myelofibrose
- Kronisk nyre sykdom
- Sigdcelleanemi
- Thalassemi
- Aplastisk anemi
- Kronisk lymfatisk leukemi (KLL)
- Akutt myeloid leukemi (AML)
- Akutt lymfatisk leukemi (ALL)
- Myelodysplastisk syndrom (MDS)
- Non-Hodgkins lymfom (NHL)
- Diamond Blackfan anemi
- Kronisk myelogen leukemi (KML)
- Myeloproliferativ sykdom
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alderen 18-70 år
- Underliggende hematologisk lidelse som potensielt kan helbredes med allogen benmargstransplantasjon. Dette inkluderer, men er ikke begrenset til: akutt myeloid leukemi (AML), akutt lymfatisk leukemi (ALL), kronisk myelogen leukemi (CML), kronisk lymfatisk leukemi (KLL), non-Hodgkin lymfom (NHL), Hodgkin lymfom, multippelt myelom (MM), myelodysplastisk syndrom (MDS), AL-amyloidose, diamond blackfan-anemi, myelofibrose eller annen myeloproliferativ sykdom, sigdcelleanemi og talassemi.
- Eksistens av haploidentisk førstegradsslektning som består standard donorevalueringer for benmargs- og nyredonasjon
- LVEF > 40 % målt ved ekkokardiografi eller MUGA
- FEV1, FVC og DLCO > 50 % av spådd målt med standard PFT-er
- Total bilirubin < 2,0 (med mindre diagnose av Gilberts eller hemolyse er stilt) og AST, ALAT, alkalisk fosfatase alle < 5x institusjoner øvre normalgrense
- ABO-kompatibilitet i verts- vs. graft-retning
- Menn og kvinner med reproduksjonspotensial må godta å bruke en pålitelig prevensjonsmetode under behandlingen, og kvinner bør gjøre det i en periode på 1 år etter transplantasjonen.
- Deltakerne bør være i dialyse eller ha estimert eller målt CrCl < 35 ml/min
- Forventet levealder større enn seks måneder.
- Mottakers evne til å forstå og gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv alvorlig infeksjon
- Deltakelse i annen utprøvende narkotikabruk på tidspunktet for registrering
- Kontraindikasjon for behandling med et av de foreslåtte midlene (f.eks. historie med allergi mot kaninserum i ATG)
- Serologisk positivitet for HIV-, HCV- eller HbsAg-positivitet
- ABO-blodgruppeinkompatibilitet i vert-vs-graft-retningen
- Aktiv alvorlig infeksjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Haploidentisk benmarg/nyre
Enarmsstudie
|
Kombinert benmargs- og nyretransplantasjon ved bruk av en haploidentisk donor.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter som dør av behandlingsrelaterte komplikasjoner.
Tidsramme: 100 dager og 1 år etter transplantasjon
|
Vurder sikkerheten ved haploidentisk kombinert benmargs- og nyretransplantasjon som målt behandlingsrelatert dødelighet.
|
100 dager og 1 år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter med akutt og forsinket renal allograftavstøtning
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
2 år etter transplantasjon
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter som er i stand til å avbryte immunsuppressiv behandling innen ett år etter transplantasjon
Tidsramme: ett år etter transplantasjon
|
ett år etter transplantasjon
|
|
Antall pasienter som utvikler akutt og kronisk graft versus host disease (GVHD).
Tidsramme: etter transplantasjon
|
etter transplantasjon
|
|
Antall pasienter som får tilbakefall fra sin underliggende hematologiske sykdom
Tidsramme: 6 måneder, 1 år og 2 år etter transplantasjon.
|
6 måneder, 1 år og 2 år etter transplantasjon.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Medfødte benmargssviktsyndromer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Urogenitale sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Nyreinsuffisiens
- Leukemi, B-celle
- Lymfom
- Leukemi, myeloid
- Benmargssykdommer
- Neoplasmer, plasmacelle
- Hemostatiske lidelser
- Paraproteinemier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Leukemi, lymfoid
- Proteostase mangler
- Anemi, hypoplastisk, medfødt
- Rødcellet aplasi, ren
- Amyloidose
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Immunoglobulin lettkjede amyloidose
- Leukemi
- Leukemi, Myeloid, Akutt
- Leukemi, lymfatisk, kronisk, B-celle
- Forløpercelle lymfoblastisk leukemi-lymfom
- Multippelt myelom
- Anemi, sigdcelle
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Myelodysplastiske syndromer
- Myeloproliferative lidelser
- Hodgkins sykdom
- Autoimmune sykdommer
- Thalassemi
- Nyresvikt, kronisk
- Anemi, aplastisk
- Leukemi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
- Primær myelofibrose
- Anemi, Diamond-Blackfan
Andre studie-ID-numre
- 2012P001355
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .