Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Benmargs- og nyretransplantasjon for pasienter med kroniske nyresykdommer og blodsykdommer (BMT)

5. mars 2026 oppdatert av: Yi-Bin A. Chen, MD, Massachusetts General Hospital

Kombinert haploidentisk benmargs- og nyretransplantasjon med redusert intensitet for pasienter med kronisk nyresykdom og avanserte hematologiske lidelser

Hovedformålet med denne studien er å undersøke resultatet av en kombinert benmargs- og nyretransplantasjon fra en delvis matchet relatert (haploidentisk eller "haplo") donor. Dette er en pilotstudie, du blir bedt om å delta fordi du har en blodsykdom og nyresykdom. Målet med den kombinerte transplantasjonen er å behandle både din underliggende blodsykdom og nyresykdom. Vi forventer å ha rundt 10 personer som deltar i denne studien.

I tillegg, fordi den samme personen som donerer nyren også vil donere benmargen, kan det være en mindre sjanse for nyreavstøtning og mindre behov for langvarig bruk av anti-avstøtingsmedisiner.

Tradisjonelt brukes svært sterke kreftbehandlingsmedisiner (kjemoterapi) og stråling for å forberede en persons kropp for benmargstransplantasjon. Dette er forbundet med høy risiko for alvorlige komplikasjoner, selv hos personer uten nyresykdom. Denne behandlingen kan være giftig for leveren, lungene, slimhinnene og tarmene. I tillegg antas det at standardbehandling kan være assosiert med en høyere risiko for en komplikasjon kalt graft versus host disease (GVHD) der de nye donorcellene angriper mottakerens normale kropp. Nylig har mindre intense kjemoterapi- og strålingsregimer blitt brukt (disse kalles redusert intensitetsregimer) som forårsaker mindre skader og GVHD hos pasienter, og dermed har tillatt eldre og mindre friske pasienter å gjennomgå benmargstransplantasjon. I denne studien vil et regime med redusert intensitet av kjemoterapi og stråling bli brukt med den hensikt å produsere færre toksisiteter enn standard terapi.

Typisk terapi etter en standard nyretransplantasjon inkluderer flere livslange medisiner som tar sikte på å forhindre at mottakerens kropp angriper eller avviser den donerte nyren. Disse kalles immundempende legemidler og de virker ved å "stille" mottakerens immunsystem for å la den donerte nyren fungere skikkelig. Et mål i vår studie er å redusere varigheten du trenger å være på immunsuppressive medisiner etter nyretransplantasjonen din, da benmargstransplantasjonen vil gi deg donorens immunsystem som ikke skal angripe donornyren.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 18-70 år
  • Underliggende hematologisk lidelse som potensielt kan helbredes med allogen benmargstransplantasjon. Dette inkluderer, men er ikke begrenset til: akutt myeloid leukemi (AML), akutt lymfatisk leukemi (ALL), kronisk myelogen leukemi (CML), kronisk lymfatisk leukemi (KLL), non-Hodgkin lymfom (NHL), Hodgkin lymfom, multippelt myelom (MM), myelodysplastisk syndrom (MDS), AL-amyloidose, diamond blackfan-anemi, myelofibrose eller annen myeloproliferativ sykdom, sigdcelleanemi og talassemi.
  • Eksistens av haploidentisk førstegradsslektning som består standard donorevalueringer for benmargs- og nyredonasjon
  • LVEF > 40 % målt ved ekkokardiografi eller MUGA
  • FEV1, FVC og DLCO > 50 % av spådd målt med standard PFT-er
  • Total bilirubin < 2,0 (med mindre diagnose av Gilberts eller hemolyse er stilt) og AST, ALAT, alkalisk fosfatase alle < 5x institusjoner øvre normalgrense
  • ABO-kompatibilitet i verts- vs. graft-retning
  • Menn og kvinner med reproduksjonspotensial må godta å bruke en pålitelig prevensjonsmetode under behandlingen, og kvinner bør gjøre det i en periode på 1 år etter transplantasjonen.
  • Deltakerne bør være i dialyse eller ha estimert eller målt CrCl < 35 ml/min
  • Forventet levealder større enn seks måneder.
  • Mottakers evne til å forstå og gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv alvorlig infeksjon
  • Deltakelse i annen utprøvende narkotikabruk på tidspunktet for registrering
  • Kontraindikasjon for behandling med et av de foreslåtte midlene (f.eks. historie med allergi mot kaninserum i ATG)
  • Serologisk positivitet for HIV-, HCV- eller HbsAg-positivitet
  • ABO-blodgruppeinkompatibilitet i vert-vs-graft-retningen
  • Aktiv alvorlig infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Haploidentisk benmarg/nyre
Enarmsstudie
Kombinert benmargs- og nyretransplantasjon ved bruk av en haploidentisk donor.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som dør av behandlingsrelaterte komplikasjoner.
Tidsramme: 100 dager og 1 år etter transplantasjon
Vurder sikkerheten ved haploidentisk kombinert benmargs- og nyretransplantasjon som målt behandlingsrelatert dødelighet.
100 dager og 1 år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall pasienter med akutt og forsinket renal allograftavstøtning
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
2 år etter transplantasjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall pasienter som er i stand til å avbryte immunsuppressiv behandling innen ett år etter transplantasjon
Tidsramme: ett år etter transplantasjon
ett år etter transplantasjon
Antall pasienter som utvikler akutt og kronisk graft versus host disease (GVHD).
Tidsramme: etter transplantasjon
etter transplantasjon
Antall pasienter som får tilbakefall fra sin underliggende hematologiske sykdom
Tidsramme: 6 måneder, 1 år og 2 år etter transplantasjon.
6 måneder, 1 år og 2 år etter transplantasjon.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yi-Bin A Chen, M.D., Director of Clinical Research, Massachusetts General Hospital Bone Marrow Transplant Program

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2012

Først lagt ut (Antatt)

31. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2012P001355

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere