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米格司他在尼曼匹克C型患者中的应用

2013年1月3日 更新者：National Taiwan University Hospital
评价尼曼匹克C型患者接受米格司他治疗后认知功能的变化。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Niemann-Pick C 病患者将接受 Miglutat 200mg tid 治疗。 将定期监测神经学评估和安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

5

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 确认尼曼匹克 C 病的诊断
  • 有症状，包括运动或精神症状

排除标准：

  • 不明严重腹泻超过 7 天
  • 对米格司他过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：米格司他
米格司他 200mg tid
药品：米格司他
miglustat 200mg tid 成人。 对于儿童，将进行表面积校正。 最初可以使用较低剂量以减少副作用。
其他名称：
  • 扎韦斯卡

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
吞咽
大体时间：第12个月
电视荧光吞咽研究 (VFSS)，或 NP-C 功能障碍评定量表（如果由于安全问题无法进行 VFSS）
第12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
精神的
大体时间：第12个月
如果无法进行完整的智商测试，则进行智商测试或简易精神状态测试
第12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Taiwan University Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年1月1日

初级完成 (实际的)

2010年12月1日

研究完成 (实际的)

2010年12月1日

研究注册日期

首次提交

2013年1月2日

首先提交符合 QC 标准的

2013年1月3日

首次发布 (估计)

2013年1月4日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年1月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年1月3日

最后验证

2012年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 200802043M

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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