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Aplicação de Miglustat em Pacientes com Niemann-Pick Tipo C

3 de janeiro de 2013 atualizado por: National Taiwan University Hospital
Avaliar as mudanças na função cognitiva após o tratamento com miglustato em pacientes Niemann-Pick tipo C.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pacientes com doença de Niemann-Pick C serão tratados com Miglutat 200mg três vezes ao dia. A avaliação neurológica e a segurança serão monitoradas periodicamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Confirme o diagnóstico de doença de Niemann-Pick C
  • Sintomático, incluindo sintomas motores ou mentais

Critério de exclusão:

  • Diarréia grave desconhecida por mais de 7 dias
  • Alergia ao miglustato

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Miglustato
miglustato 200mg três vezes ao dia
Medicamento: Miglustato
miglustato 200mg três vezes ao dia para adultos. Para crianças, será feita a correção da área de superfície. Uma dose mais baixa pode ser usada inicialmente para diminuir o efeito colateral.
Outros nomes:
  • Zavesca

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Engolir
Prazo: 12º mês
estudo videofluoroscópico da deglutição (VFSS) ou escala de classificação de incapacidade funcional NP-C se o VFSS não puder ser realizado devido a questões de segurança
12º mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mental
Prazo: 12º mês
Teste de QI ou Mini-Exame do Estado Mental se um teste de QI completo não puder ser realizado
12º mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Taiwan University Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de janeiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

4 de janeiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de janeiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de janeiro de 2013

Última verificação

1 de novembro de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 200802043M

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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