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Aplicación de Miglustat en Pacientes con Niemann-Pick Tipo C

3 de enero de 2013 actualizado por: National Taiwan University Hospital
Evaluar los cambios en la función cognitiva tras el tratamiento con miglustat en pacientes Niemann-Pick tipo C.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes con enfermedad de Niemann-Pick C serán tratados con Miglutat 200 mg tres veces al día. La evaluación neurológica y la seguridad serán monitoreadas periódicamente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Confirmar diagnóstico de enfermedad de Niemann-Pick C
  • Sintomático incluyendo síntomas motores o mentales

Criterio de exclusión:

  • Diarrea grave desconocida durante más de 7 días
  • Alergia a miglustat

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Miglustat
miglustat 200 mg tres veces al día
Droga: Miglustat
miglustat 200 mg tres veces al día para adultos. Para los niños se realizará la corrección del área de superficie. Se puede usar una dosis más baja inicialmente para disminuir los efectos secundarios.
Otros nombres:
  • Zavesca

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tragar
Periodo de tiempo: 12º mes
estudio de deglución videofluoroscópico (VFSS) o escala de calificación de discapacidad funcional NP-C si no se puede realizar VFSS debido a problemas de seguridad
12º mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mental
Periodo de tiempo: 12º mes
Prueba de coeficiente intelectual o miniexamen del estado mental si no se puede realizar una prueba de coeficiente intelectual completa
12º mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Taiwan University Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de enero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de enero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de enero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2013

Última verificación

1 de noviembre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 200802043M

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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