Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Toepassing van miglustat bij patiënten met Niemann-Pick Type C

3 januari 2013 bijgewerkt door: National Taiwan University Hospital
Het evalueren van de veranderingen in de cognitieve functie na behandeling met miglustat bij Niemann-Pick type C-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met de ziekte van Niemann-Pick C zullen worden behandeld met Miglutat 200 mg driemaal daags. Neurologische evaluatie en veiligheid zullen periodiek worden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestig de diagnose van de ziekte van Niemann-Pick C
  • Symptomatisch inclusief motorische of mentale symptomen

Uitsluitingscriteria:

  • Onbekende ernstige diarree gedurende meer dan 7 dagen
  • Allergie voor miglustaat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Miglustaat
miglustaat 200 mg driemaal daags
Geneesmiddel: Miglustaat
miglustat 200 mg driemaal daags voor volwassenen. Voor kinderen wordt oppervlaktecorrectie uitgevoerd. In eerste instantie kan een lagere dosis worden gebruikt om bijwerkingen te verminderen.
Andere namen:
  • Zavesca

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Slikken
Tijdsspanne: 12e maand
videofluoroscopisch slikonderzoek (VFSS), of NP-C beoordelingsschaal voor functionele invaliditeit als VFSS niet kan worden uitgevoerd vanwege een veiligheidsprobleem
12e maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mentaal
Tijdsspanne: 12e maand
IQ-test of Mini-Mental Status Onderzoek als een volledige IQ-test niet kan worden uitgevoerd
12e maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

4 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 januari 2013

Laatst geverifieerd

1 november 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 200802043M

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren