Miglustaatin käyttö potilailla, joilla on Niemann-Pick-tyyppi C
torstai 3. tammikuuta 2013 päivittänyt: National Taiwan University Hospital
Arvioida kognitiivisten toimintojen muutoksia miglustaattihoidon jälkeen Niemann-Pickin C-tyypin potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Niemann-Pick C -tautia sairastavia potilaita hoidetaan Miglutatilla 200 mg tid.
Neurologista arviointia ja turvallisuutta seurataan säännöllisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvista Niemann-Pick C -taudin diagnoosi
- Oireellinen, mukaan lukien motoriset tai henkiset oireet
Poissulkemiskriteerit:
- Tuntematon vakava ripuli yli 7 päivää
- Allergia miglustaatille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Miglustat
miglustaatti 200 mg tid
|
miglustaatti 200 mg tid aikuisille.
Lapsille tehdään pinta-alan korjaus.
Aluksi voidaan käyttää pienempää annosta sivuvaikutusten vähentämiseksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nieleminen
Aikaikkuna: 12. kuukausi
|
videofluoroskopinen nielemistutkimus (VFSS) tai NP-C toiminnallisen vamman luokitusasteikko, jos VFSS:ää ei voida suorittaa turvallisuussyistä
|
12. kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Henkistä
Aikaikkuna: 12. kuukausi
|
ÄO-testi tai Mini-Mental Status Examination, jos täydellistä IQ-testiä ei voida suorittaa
|
12. kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. tammikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. tammikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. tammikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 4. tammikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 4. tammikuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. tammikuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. marraskuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Dementia
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Kielihäiriöt
- Viestintähäiriöt
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Puhehäiriöt
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Afasia
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Sairaus
- Frontotemporaalinen dementia
- Afasia, ensisijaisesti progressiivinen
- Valitse Aivosairaus
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi A
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Entsyymin estäjät
- HIV-vastaiset aineet
- Antiretroviraaliset aineet
- Glykosidihydrolaasin estäjät
- Miglustat
Muut tutkimustunnusnumerot
- 200802043M
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .