Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av Miglustat hos pasienter med Niemann-Pick Type C

3. januar 2013 oppdatert av: National Taiwan University Hospital
For å evaluere endringene i kognitiv funksjon etter miglustatbehandling hos Niemann-Pick type C pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med Niemann-Pick C sykdom vil bli behandlet med Miglutat 200 mg tid. Nevrologisk evaluering og sikkerhet vil bli overvåket med jevne mellomrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreft diagnosen Niemann-Pick C sykdom
  • Symptomatisk inkludert motoriske eller mentale symptomer

Ekskluderingskriterier:

  • Ukjent alvorlig diaré i mer enn 7 dager
  • Allergi mot miglustat

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Miglustat
miglustat 200mg tid
Legemiddel: Miglustat
miglustat 200mg tid for voksen. For barn vil det bli utført overflatekorrigering. En lavere dose kan brukes innledningsvis for å redusere bivirkning.
Andre navn:
  • Zavesca

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svelging
Tidsramme: 12. måned
videofluoroscopic swallowing study (VFSS), eller NP-C funksjonshemming vurderingsskala hvis VFSS ikke kan utføres på grunn av sikkerhetsproblem
12. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mental
Tidsramme: 12. måned
IQ-test eller Mini-Mental Status-undersøkelse hvis en full IQ-test ikke kan utføres
12. måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2013

Først lagt ut (Anslag)

4. januar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. januar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2013

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 200802043M

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere