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Anwendung von Miglustat bei Patienten mit Niemann-Pick Typ C

3. Januar 2013 aktualisiert von: National Taiwan University Hospital
Bewertung der Veränderungen der kognitiven Funktion nach einer Miglustat-Behandlung bei Niemann-Pick-Typ-C-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit Niemann-Pick-C-Krankheit werden mit Miglutat 200 mg dreimal täglich behandelt. Die neurologische Untersuchung und Sicherheit wird regelmäßig überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigen Sie die Diagnose der Niemann-Pick-C-Krankheit
  • Symptomatisch einschließlich motorischer oder mentaler Symptome

Ausschlusskriterien:

  • Unbekannter schwerer Durchfall seit mehr als 7 Tagen
  • Allergie gegen Miglustat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Miglustat
Miglustat 200 mg 3-mal täglich
Arzneimittel: Miglustat
Miglustat 200 mg 3-mal täglich für Erwachsene. Für Kinder wird eine Flächenkorrektur vorgenommen. Um Nebenwirkungen zu verringern, kann zunächst eine niedrigere Dosis angewendet werden.
Andere Namen:
  • Zavesca

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schlucken
Zeitfenster: 12. Monat
Videofluoroskopische Schluckstudie (VFSS) oder NP-C-Bewertungsskala für funktionelle Behinderung, wenn VFSS aus Sicherheitsgründen nicht durchgeführt werden kann
12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geistig
Zeitfenster: 12. Monat
IQ-Test oder Mini-Mental-Status-Untersuchung, wenn ein vollständiger IQ-Test nicht durchgeführt werden kann
12. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Januar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Januar 2013

Zuletzt verifiziert

1. November 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 200802043M

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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