Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Aplikace miglustatu u pacientů s Niemann-Pick typu C

3. ledna 2013 aktualizováno: National Taiwan University Hospital
Vyhodnotit změny kognitivních funkcí po léčbě miglustatem u pacientů typu C Niemann-Pick.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s Niemann-Pickovou chorobou C budou léčeni přípravkem Miglutat 200 mg třikrát denně. Neurologické hodnocení a bezpečnost budou pravidelně sledovány.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrďte diagnózu Niemann-Pick C choroby
  • Symptomatické včetně motorických nebo duševních symptomů

Kritéria vyloučení:

  • Neznámý těžký průjem trvající déle než 7 dní
  • Alergie na miglustat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Miglustat
miglustat 200 mg tid
Lék: Miglustat
miglustat 200 mg tid pro dospělé. U dětí bude provedena úprava plochy. Ke snížení vedlejších účinků lze zpočátku použít nižší dávku.
Ostatní jména:
  • Zavesca

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Polykání
Časové okno: 12. měsíc
videofluoroskopická studie polykání (VFSS) nebo stupnice funkčního postižení NP-C, pokud VFSS nelze provést z důvodu bezpečnosti
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Duševní
Časové okno: 12. měsíc
IQ test nebo Mini-Mental Status Examination, pokud nelze provést úplný IQ test
12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2013

První zveřejněno (Odhad)

4. ledna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. ledna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. ledna 2013

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 200802043M

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba typu C

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit