Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Anvendelse af Miglustat hos patienter med Niemann-Pick Type C

3. januar 2013 opdateret af: National Taiwan University Hospital
At evaluere ændringerne i kognitiv funktion efter miglustatbehandling hos Niemann-Pick type C patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med Niemann-Pick C sygdom vil blive behandlet med Miglutat 200 mg tid. Neurologisk evaluering og sikkerhed vil blive overvåget periodisk.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræft diagnosen Niemann-Pick C sygdom
  • Symptomatisk inklusive motoriske eller mentale symptomer

Ekskluderingskriterier:

  • Ukendt alvorlig diarré i mere end 7 dage
  • Allergi over for miglustat

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Miglustat
miglustat 200mg tid
Medicin: Miglustat
miglustat 200mg tid til voksen. For børn vil overfladearealkorrektion blive foretaget. En lavere dosis kan indledningsvis anvendes for at mindske bivirkning.
Andre navne:
  • Zavesca

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synke
Tidsramme: 12. måned
videofluoroskopisk synkeundersøgelse (VFSS) eller NP-C funktionsnedsættelsesskala, hvis VFSS ikke kan udføres på grund af sikkerhedsproblem
12. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mental
Tidsramme: 12. måned
IQ-test eller Mini-Mental Status Undersøgelse, hvis en fuld IQ-test ikke kan udføres
12. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2013

Først opslået (Skøn)

4. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. januar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. januar 2013

Sidst verificeret

1. november 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 200802043M

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick sygdom type C

Kliniske forsøg med Miglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner