Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie Miglustatu u pacjentów z zespołem Niemanna-Picka typu C

3 stycznia 2013 zaktualizowane przez: National Taiwan University Hospital
Ocena zmian funkcji poznawczych po leczeniu miglustatem u pacjentów typu C Niemanna-Picka.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z chorobą Niemanna-Picka typu C będą leczeni preparatem Miglutat 200 mg trzy razy na dobę. Ocena neurologiczna i bezpieczeństwo będą okresowo monitorowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdź rozpoznanie choroby Niemanna-Picka typu C
  • Objawowe, w tym objawy motoryczne lub psychiczne

Kryteria wyłączenia:

  • Nieznana ciężka biegunka trwająca dłużej niż 7 dni
  • Alergia na miglustat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Miglustat
miglustat 200 mg trzy razy na dobę
Lek: Miglustat
miglustat 200 mg trzy razy na dobę dla osoby dorosłej. Dla dzieci zostanie wykonana korekta powierzchni. Na początku można zastosować niższą dawkę, aby zmniejszyć skutki uboczne.
Inne nazwy:
  • Zavesca

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Łykanie
Ramy czasowe: 12. miesiąc
wideofluoroskopowe badanie połykania (VFSS) lub skala oceny niepełnosprawności funkcjonalnej NP-C, jeśli nie można wykonać VFSS ze względów bezpieczeństwa
12. miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Psychiczny
Ramy czasowe: 12. miesiąc
Test IQ lub Mini-Mental Status Examination, jeśli nie można przeprowadzić pełnego testu IQ
12. miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 200802043M

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj